导读INTRO
1：Adaptimmune更新了NY-ESO-1靶点的TCRT技术针对滑膜肉瘤的临床数据：12位患者入组，有效率50%，控制率100%。
2：TCRT还有治疗更多实体肿瘤的潜力！国内患者也有机会参与临床尝试！非小细胞肺癌、恶性黑色素瘤和食管癌患者都可以填写文末的调查问卷，加入咚咚临床储备库，即可参与TCRT临床筛选，完全免费！
“什么是人性最大的恶？”一年前，罹患滑膜肉瘤的大学生魏则西用生命控诉了可以“保证20年不死”的细胞治疗其实是个“谋财不害命”的医疗骗局。（祭奠魏则西：国内免疫治疗技术急需正本清源）
事件引发了一场全民医疗打假：一夜之间，“细胞治疗”与莆田系成了过街老鼠，基本在国内销声匿迹。
今天，我们要聊的故事同样是关于滑膜肉瘤，关于年轻患者，关于一个命悬一线后的治疗奇迹。故事的主角是个15岁的小女孩。非常不幸的是，癌症在她最美好的年龄里造访。肿瘤长在了她的左腿，经过病理检测，医生确诊她患了滑膜肉瘤。
滑膜肉瘤是一种恶性程度非常高的肿瘤。发展速度非常快，也没有特效药物。治疗非常艰辛，这位姑娘经历左腿截肢和肺部手术，依然没有控制住病情的发展。最后，姑娘选择参加临床试验，寻找一线生机。
经过6个月的治疗，奇迹发生了：并且一直在持续缩小中。相信这位姑娘还可以继续拥有灿烂人生！女孩肺部的肿瘤从4.5cm x 6.3cm缩小到1.9cm x 1.6cm，并且一直在持续缩小中。相信这位姑娘还可以继续拥有灿烂人生！
什么样的临床创造了这个治疗奇迹？细胞免疫治疗救了这个罹患滑膜肉瘤的小姑娘。
相信这个答案一定让大家大跌眼镜！
在国内成为“过街老鼠”的细胞免疫治疗为何摇身一变成了治愈救星？事实上，这个一个“李鬼”遇见“李逵”的美丽误会。
小女孩参加的是一个抗癌新技术的临床试验——靶向NY-ESO-1靶点的TCRT技术，这个技术可以说是目前肿瘤领域最尖端的免疫治疗方案。关于这个临床试验的细节我们已经做过科普：攻克实体瘤？有效率超50%！这项新技术来到了国内！
简单来说，TCRT技术就是抽取肿瘤患者的血液，分离其中的免疫细胞，然后通过转基因技术给这些细胞安装一个可以识别肿瘤的“眼睛”，这些带了 “眼睛”的免疫细胞在患者身体里面就会自动的识别并且杀死肿瘤细胞，肿瘤可以得到控制。必须一提的是，2016年，FDA授予TCRT技术突破性药物地位，针对的是NY-ESO-1靶点的滑膜肉瘤。
乍一看，TCRT技术似乎与魏则西控诉的“CIK”细胞治疗异曲同工，都是抽取患者血液，培养免疫细胞后回输，消灭肿瘤的过程。实际上，它们之间可谓天差地别。
打个比方，如果肿瘤细胞的大军已经在纽约兵临城下了，TCRT技术回输的兵力可以马上奔赴纽约战场与敌人厮杀，CIK回输的兵力还在却还在夏威夷抓几个小毛贼。自然无法解决燃眉之急。
昨天，美国的Adaptimmune Therapeutics公司更新了他们的TCRT技术的最新临床数据。
临床设计：招募12位NY-ESO-1高表达的滑膜肉瘤患者，使用TCRT技术改造他们的免疫细胞，然后回输。回输的之前会配合低剂量的化疗。
临床结果：经过治疗，12位患者中，5位患者肿瘤显著缩小，1位患者肿瘤完全消失，总的有效率50%；另外6位患者肿瘤稳定不进展，所以，总的疾病控制高达100%，厉害。患者的中位无进展生存期高达15个月，最长的一位38个月。具体的临床数据如下图：
副作用：这个TCRT很好的解决了细胞因子风暴（CRS）的难题，3级及以上的副作用仅占实验人数的14.3%。没有严重的神经系统毒性。具体如下：
这个临床的积极结论预示着细胞治疗技术真的开始向实体肿瘤进军了。对于NY-ESO-1高表达的患者，初步临床结果显示：TCRT技术无论在安全性方面还是有效性方面都是值得尝试的。当然，我们期待进一步样本数量更大的临床数据的完成，为我们带来更积极的结论。
当然，我们又有了对付肿瘤的一件新利器：TCRT技术。相信更多患者都会因这样新技术受益！
国内患者如何参加？
国内也有针对NY-ESO-1靶点的TCRT技术的临床试验，目前招募肺癌、黑色素瘤和食管癌患者都有机会参加。
您提交调查问卷之后，我们会先审核，如果符合TCRT细胞治疗的临床条件，我们会及时的通知您去医院进行进一步的检测，坐标上海；如果您的情况适合参加其它药物的临床试验，我们也会和您联系。
请注意，咚咚不会收取患者的任何费用，也不会将患者的信息随意泄露给任何的第三方机构，请放心。
重点提醒
2、TCRT技术属于前沿的治疗技术，可能存在失败的风险，患者入组前请做好准备。
3、参加临床试验之前，需要检测患者的HLA分型和肿瘤组织中的NY-ESO-1基因的表达，所以，患者一定得有肿瘤组织白片。
4、名额很有限，请悉知。
肺癌
1、PD-1抗体Keytruda：一线和二线用于PD-L1阳性的非小细胞肺癌
2、AST2818：用于EGFR T790M 突变的晚期肺癌患者
3、Tepotinib：联合易瑞沙用于易瑞沙耐药的c-Met阳性的非小细胞肺癌患者
4、Alectinib：一线用于ALK突变的晚期非小肺癌患者
5、呋喹替尼：三线用于化疗失败的非小肺癌患者
6、针对NY-ESO-1靶点的TCRT细胞治疗技术
食管癌
1、进口PD-1抗体：Keytruda（仅限食管癌患者）
2、国产PD-1抗体：JS001
3、针对NY-ESO-1靶点的TCRT细胞治疗技术
恶黑
1、进口PD-1抗体：Keytruda
2、针对NY-ESO-1靶点的TCRT细胞治疗技术
最后，其他类型的肿瘤患者，可以参考右边的这篇文章（史无前例，最全汇总：众多抗癌新药免费用！），寻找适合自己的临床试验，祝咚咚所有粉丝都身体健康，欢迎将这些信息传递给周围的患者。
参考文献：
[1]Paul F. Robbins, Sadik H. Kassim, et al. A pilot trial using lymphocytes genetically engineered with an NY-ESO-1-reactive T cell receptor: Long term follow up and correlates with response. Clin Cancer Res. 2015 March 1; 21(5): 1019–1027.
[2]Wang X, Rivière I. Manufacture of tumor- and virus-specific T lymphocytes for adoptive cell therapies. Cancer Gene Ther. 2015 Mar;22(2):85-94.
[3]Robbins PF, Morgan RA, Feldman SA, et al. Tumor regression in patients with metastatic synovial cell sarcoma and melanoma using genetically engineered lymphocytes reactive with NY-ESO-1. J Clin Oncol. 2011 Mar 1;29(7):917-24.
本文仅供医学药学专业人士阅读
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