01 来那度胺的前世今生
来那度胺是新一代免疫调节剂，具有免疫调节、直接抗肿瘤等作用，临床广泛应用于骨髓瘤、淋巴瘤瘤、MDS等疾病的治疗；来那度胺起源于对沙利度胺（反应停）的结构改造，药学和临床专家对改造后的药物进行筛选和大规模临床验证，从众多沙利度胺结构改造的化合物中选择一系列具有较强的免疫调节作用，且副反应小的备选化合物，最终，从众多化合物进一步筛选出如今这款重磅药物——来那度胺。
来那度胺经过大量基础和临床验证的作用机制包括：①通过调节复杂的免疫调控网络，促进患者的 T 细胞、NK 细胞功能恢复，改善肿瘤微环境；②肿瘤细胞有着直接的杀伤作用；时至今日，药学和临床专家对来那度胺的作用机制仍保持浓厚兴趣，广泛开展各种基础和临床研究，也待更多的机制公布于世。
02 适应人群广泛，中国临床急需
来那度胺适用于多发性骨髓瘤、多种类型淋巴瘤、MDS（骨髓增生异常综合征）、AML（急性髓系白血病）以及其他需要免疫调节治疗的疾病。
回顾来那度胺的适应症变迁（如图），可以看到他一直在续写着自己的不朽传奇，截至目前，来那度胺已获批适应症：诱导/巩固/维持治疗多发性骨髓瘤；治疗伴5q-的MDS（骨髓增生异常综合征）；治疗接受过2种疗法后的套细胞淋巴瘤（MCL），随着，临床研究不断深入，预计来那度胺将有更多的适应症获批。
我国多发性骨髓瘤年发病率为2~3/10万，每年新发患者约2万人，中位生存时间4~5年，中国累积患者约10万人，大多患者的发病年龄＞40岁，发病率位居血液肿瘤第二位，随着我国人口老龄化程度不断加剧与疾病诊断能力的逐步增强，患病人数将进一步增加，成为威胁健康的重大恶性血液肿瘤之一。来那度胺是治疗多发性骨髓瘤的核心基石药物，被国内外所有多发性骨髓瘤相关指南作为一类治疗药物推荐。
我国淋巴瘤发病率约为5/10万，居所有肿瘤发病率第8位，属于高发癌种，我国累计患者至少20万人，成为严重影响健康的恶性疾病。最新循证证据证实：来那度胺对B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤等淋巴瘤有显著治疗效果，因此，被众多国内外指南推荐，如《套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国专家共识（2016版）》、《弥漫大B细胞淋巴瘤NCCN指南2019.V1》、《原发性中枢神经系统淋巴瘤NCCN指南2018.V2》、《边缘区淋巴瘤NCCN指南2019.V1》、《外周T细胞淋巴瘤NCCN指南2019.V1》、《滤泡性淋巴瘤NCCN指南2019.V1》、《血管免疫母T细胞淋巴瘤NCCN指南2019.V1》、《经典霍奇金淋巴瘤NCCN指南2018.V3》等。
本文仅供医学药学专业人士阅读
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