导读
42年前，也就是1971年，当时的美国总统尼克松宣布：治疗癌症的时机成熟了，我们应该集中像研究核裂变以及登陆月球所付出的的力量一样来做这件事。同年12月，尼克松签署《国家癌症法案》，正式宣布了国家癌症实施计划，为癌症治疗的发展插上了翅膀。 近几十年的抗肿瘤药物研究开发工作使肿瘤治疗取得了相当大的进步，伴随基因组学、蛋白组学、表观遗传学以及肿瘤免疫学等基础科学探索不断深入，目前已上市抗肿瘤药物已达百余种、涵盖27种常见癌症治疗，在非小细胞肺癌、白血病、乳腺癌等领域取得了重大的进展。 合理应用抗肿瘤药物是提高疗效、降低不良反应发生率以及合理利用卫生资源的关键。为了规范新型抗肿瘤药物的临床应用，提高肿瘤合理用药水平，保障医疗质量和医疗安全，维护肿瘤患者健康权益，国家卫健委特制定了新型抗肿瘤药物临床应用指导原则。
1病理组织学确诊后方可使用
只有经组织或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。单纯依据患者的临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征。但是，对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如胰腺癌，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。
2基因检测后方可使用
对于有明确靶点的药物，须遵循基因检测后方可使用的原则。目前，根据是否需要检测生物标志物，可以将常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物分为两大类（表 1）。
3严格遵循适应证用药
抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。相关药品的生产厂商，在拥有新的高级别循证医学证据的情况下，应当主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新相应药品说明书，保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药。特别是有条件快速批准上市的药品，更应当保证药品说明书的时效性。
4体现患者治疗价值
在相同治疗成本前提下，使患者获得更长的生存时间和更好的生活质量。
根据药物适应证、药物可及性和肿瘤治疗价值，将抗肿瘤药物分成两级。
1.普通使用级：有明确的临床使用适应证、已列入《国家基本药物目录》《国家基本医疗保险药品目录》和国家谈判药品的抗肿瘤药物品种。
2.限制使用级：有明确的临床使用适应证、未列入《国家基本药物目录》或《国家基本医疗保险药品目录》或国家谈判药品的抗肿瘤药物品种。
5特殊情况下的药物合理使用
随着癌症治疗临床实践的快速发展，目前上市的抗肿瘤药物尚不能完全满足肿瘤患者的用药需求，药品说明书也往往滞后于临床实践，一些具有高级别循证医学证据的用法未能及时在药品说明书中明确规定。
特殊情况下抗肿瘤药物的使用应当仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并且应当做好用药监测和跟踪观察。特殊情况下抗肿瘤药物使用采纳根据，依次是：其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、指南，国家级学协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、指南。
6重视药物相关性不良反应
抗肿瘤药物的相关性毒副作用发生率较高，也容易产生罕见的毒副作用，因此抗肿瘤药物不良反应报告尤为重要。医疗机构应当建立药品不良反应、药品损害事件监测报告制度，并按照国家有关规定向相关部门报告。医疗机构应当将抗肿瘤药物不良反应报告纳入医疗质量考核体系，定期分析和报告抗肿瘤药物不良反应的动态和趋势。临床医师应当密切随访患者的用药相关毒性，并及时上报不良反应。
本指导原则涉及的新型抗肿瘤药物主要包括：
1. 呼吸系统肿瘤用药有11个：吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、马来酸阿法替尼、奥希替尼、克唑替尼、贝伐珠单抗、重组人血管内皮抑制素、盐酸安罗替尼、塞瑞替尼、纳武利尤单抗；
2. 消化系统肿瘤用药有9个：瑞戈非尼、甲苯素磺酸拉非尼、曲妥珠单抗、甲磺酸阿帕替尼、苹果酸舒尼替尼、甲磺酸伊马替尼、依维莫司、贝伐珠单抗、西妥昔单抗；
3. 血液肿瘤用药有10个：甲磺酸伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、利妥昔单抗、西达本胺、伊布替尼、硼替佐米、来那度胺、沙利度胺、芦可替尼；
4. 泌尿系统肿瘤用药有5个：依维莫司、甲苯磺酸素拉非尼、苹果酸舒尼替尼、阿昔替尼、培唑帕尼；
5. 乳腺癌用药有2个：曲妥珠单抗、甲苯磺酸拉帕替尼；
6. 皮肤及软组织肿瘤用药有3个：甲磺酸伊马替尼、维莫非尼、依维莫司；
7. 头颈部肿瘤用药有2个：尼妥珠单、甲苯磺酸索拉非尼。
参考文献：
1.新型抗肿瘤药物临床应用指导原则 （2018 年版）
本文仅供医学药学专业人士阅读
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