2020年7月29日——阿斯利康公司宣布，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已正式将Savolitinib（沃利替尼）用于治疗间充质上皮转化因子（MET）14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请纳入优先审评。 Savolitinib是由和黄医药与阿斯利康联合开发的MET受体酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗间充质上皮转化因子（MET）14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC），这是Savolitinib在中国首个选择性MET抑制剂新药上市申请。   1 突破治疗现状，为MET罕见突变患者 带来新希望 中国每年新增肺癌病例超过77.4万例，占全球肺癌新增病例的37%[1]。大约80-85％的肺癌属于非小细胞肺癌[2]。据估计，约2-3%的非小细胞肺癌患者会发生MET14号外显子跳变[3]。多年来，MET罕见突变肺癌患者的治疗一直存在困境，患者预后差，对现有的标准治疗不敏感，在临床中始终缺乏有效的靶向药物。 Savolitinib是一种口服、高选择性的小分子MET抑制剂，其新药上市申请是基于一项进行中的Savolitinib单药治疗既往全身性治疗失败或无法接受化疗的MET14号外显子跳变NSCLC患者的中国II期临床研究（clinicaltrials.gov注册号：NCT02897479）。 2 中国本土创新 率先惠及国内患者 值得一提的是，Savolitinib是国家1.1类创新药，作为中国本土药企孵化的创新原研靶向药，实现了从零到一的突破。这意味着针对MET罕见突变，中国独立实现了药物首创，本土研发和国际接轨。 2011年，和黄医药与阿斯利康就Savolitinib签订了全球专利许可、合作开发及商业化协议。Savolitinib的全球开发计划包括非小细胞肺癌、肾癌，并正在探索其他MET驱动的肿瘤。Savolitinib的自主研发，本土上市，和未来走向国际的道路，彰显了推进中国创新走向世界，推进国产创新药全球化脚步的前景。 3 关于优先审评 优先审评是国家药监局为鼓励研究和创制具有明确临床价值的潜在新药、临床急需的药品或疫苗、防治重大传染病和罕见疾病等疾病的药品，以及儿童用药新品种或剂型等而制定。潜在的新药可能具有明确的临床价值，用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病。纳入优先审评资格的新药上市申请可获国家药监局在审评审批的过程中优先配置资源。[5] 参考资料： [1]. Global Cancer Observatory. China Fact Sheet. gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf. [2]. 美国癌症协会. www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/what-is.html. [3]. Awad M et al. “MET Exon 14 Mutations in Non–Small-Cell Lung Cancer Are Associated With Advanced Age and Stage-Dependent MET Genomic Amplification and c-Met Overexpression.” Journal of […]

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乙肝、丙肝等肝炎病毒慢性感染，大量食用含有黄曲霉素的食物，酗酒导致的脂肪肝和肝硬化——这一系列以及其他未知的因素，导致中国成为了肝癌大国。   据不完全统计，全世界一半的肝癌患者，在中国；而且，大多数肝癌患者，确诊的时候已经是失去根治性手术的中晚期。   中晚期肝癌的治疗，以介入、射频消融、微波消融、放疗、粒子植入等局部微创治疗，联合全身药物治疗为主。全身药物治疗方面，最近几年内取得了长足的进步。   十多年前，肝癌的药物治疗只有索拉非尼一个靶向药，被证实是真实有效的治疗药物。最近几年，PD-1抗体、PD-L1抗体、仑伐替尼、卡博替尼、瑞戈非尼、雷莫芦单抗等药物轮番上市，改写了中晚期肝癌药物治疗的指南。   同时PD-1抑制剂联合靶向药，成为全新的首选治疗，比如PD-L1抗体T药联合贝伐单抗，已经获得欧美国家药监局的正式认可，这样一个强强联合的组合拳疗法，可以让中晚期肝癌的中位总生存期突破1年，并让一部分患者获得长期生存、临床治愈的可能。   不过，谈到治愈，对于肝癌而言，最可靠、最高效的方式，还是根治性手术和肝脏移植。   但是肝脏移植，不是对任何病友都合适的。   举一个极端的案例：已经有肝脏之外的地方，发生了转移，那么哪怕把整个肝脏切掉，移植一个正常的肝脏，那么也是于事无补，因为远处的转移病灶还在，移植上去的肝脏很快就会重新长癌；况且，肝脏移植需要配型、价格不菲且移植后需要长期使用抗排异的药物。   因此，全世界对肝脏移植手术，都有严格的标准，符合标准的病友，才有机会接受肝移植、并且有较大的机会从肝移植中获得临床治愈的潜能。   肝移植，最通用的标准是“米兰标准”：只有单个病灶，直径不超过5cm；或者，肝脏内有2个病灶，但是直径都不超过3cm；同时，还需要满足没有大血管侵犯、没有肝脏之外的转移灶。   符合米兰标准的肝癌病人，其实绝大多数都是早期肝癌，做了肝移植手术后，5年生存率高达75%以上。   但是，符合米兰标准的病友太少了，大多数病友疾病都已经不是早期，确诊的时候不符合这个标准了。那么，有没有办法通过前期的治疗，让肿瘤缩小、减少，从而符合米兰标准呢？这类通过前期的综合治疗，让肿瘤降期符合米兰标准的病人，是否适合接受肝脏移植呢？   近期《柳叶刀.肿瘤学》公布了一项重磅研究成果。   从2011年3月到2015年3月，意大利的9家顶尖肝癌中心一共招募了74名处于中期的肝癌患者，这些患者一开始肿瘤都不符合米兰标准，无法接受肝脏移植，但是这些患者尚无脉管侵犯也没有肝脏以外的转移灶。   这些患者，先接受积极的综合治疗，包括手术、介入、消融、粒子植入以及索拉菲尼治疗，将肝脏内的肿瘤大小缩小、个数减少，并且疗效至少维持3个月以上，然后重新复查MRI等影像学，重新判断肿瘤是否符合米兰标准。   然后对其中经过积极治疗后有幸符合米兰标准的患者，1:1分组，实验组接受肝脏移植，对照组继续接受传统的、不包括肝脏移植在内的综合治疗。   74名患者入组，在第一阶段的降期治疗过程中，13人治疗无效，出现了疾病进展，更不符合米兰标准了；3人由于并发症等原因，不适合接受肝脏移植；2人临时退出了临床试验；2人死亡。   剩下来54名患者，经过积极的降期治疗，成功转化为符合米兰标准的“早期肝癌”，接下来就和每个患者去谈第二阶段临床试验的事，结果只有45人愿意参与随机分组：23名患者分到了肝脏移植组（21人顺利接受了肝移植，另外2人因故又临时退出）；22名患者分到传统治疗组。两组基线特征、疾病严重程度基本均衡。   中位随访71个月（接近6年），两组的生存数据出炉： 两组5年无疾病复发进展的概率分别是76.8%和18.3%——言外之意，接受了肝脏移植的患者，有超过75%的病人，5年后肿瘤没有复发进展，一直都是无瘤状态。 两组5年生存率分别是77.5%和31.2%。 接受肝脏移植这一组，生存率和临床治愈率均大幅度提高。 尽管这只是一个小规模的2期临床试验，但是结果非常震撼，也给广大一开始不适合肝脏移植、但病情相对局限的肝癌患者，带去了生的希望：经过积极的综合治疗，让肿瘤缩小、减少，从而符合肝移植的标准，积极接受肝移植，从而获得临床治愈、长期生存的机会。 毕竟只要有机会接受肝移植，5年的无瘤生存率都可以超过75%！ 参考文献： [1]. Livertransplantation in hepatocellular carcinoma after tumour downstaging (XXL): arandomised, controlled, phase […]

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