2023

癌症报告中庞大的数据背后是一个个鲜活的生命，提高公众癌症认知，呼吁健康生活，定期体检，才能从根源上降低癌症发病率。养成良好的生活习惯，不肥胖，不熬夜，常运动，保持一个好心情！ ●  　  ●    　● 2023年1月12日，全球医学神刊《临床医师癌症杂志》在线发表《2023年度癌症报告》（Cancer Statistics 2023）：从1991年的峰值到最近的2020年，男性和女性的癌症死亡率总和下降了33%，癌症死亡人数的减少避免了大约380万人的死亡！（每年疾病控制与预防中心，北美中央癌症登记中心协会，美国癌症协会和美国国家癌症研究所都会联合发布《国家癌症数据年度报告》，提供美国癌症发生率和死亡率的数据更新） 新冠病毒（COVID-19）大流行造成的医疗机构关闭、失业、保险中断以及怕感染新冠会导致癌症诊断和治疗的延迟。尽管影响最大的2020年COVID-19高峰期已过，但医疗保健的提供尚未完全恢复。   Cancer Statistics 2023  预计了2023年美国新发癌症病例和死亡人数数量，以及基于癌症发病率和死亡率的最新人群数据对癌症发生的全面概述。   –01– 癌症发病基本情况       癌症发病的基本情况    总的来说，美国2023年预计出现1958310例新癌症病例，相当于每天5370例。预计，癌症死亡人数609820人，相当于每天死亡1670人。   对男性而言，前十大患病率最高的肿瘤依次是前列腺癌、肺癌、结直肠癌、膀胱癌、皮肤黑色素瘤、肾癌、非霍金奇淋巴瘤、口腔癌、白血病和胰腺癌。其中前列腺癌最多，约占比29%。   对女性而言，前十大患病率最高的肿瘤依次是乳腺癌、肺癌、结直肠癌、宫颈癌、皮肤黑色素瘤、非霍金奇淋巴瘤、甲状腺肿瘤、胰腺癌、肾癌、和白血病。其中乳腺癌最多，约占比31%。   肺癌是第一致死癌症。数据显示，每天约有350人死于肺癌，几乎是第二大致死癌种（结直肠癌）死亡人数的2.5倍。2023年，在127070例肺癌死亡病例中，约有103000例癌症将由直接吸烟导致，3560例癌症由二手烟导致。 2023年美国估计新癌症病例十大主要癌症类型     –02– 癌症的五年生存率       癌症的五年生存率    20世纪70年代中期，癌症的五年相对生存率仅为49%，2012年-2018年癌症的五年相对生存率增加到68%。   根据种族和诊断阶段，研究人员细化了各种癌症的五年相对生存率，可以看到除了胰腺癌和肾癌生存率相似外，每种癌种中黑人的五年生存率都低于白人。从绝对意义上讲，黑人和白人之间生存差异最大的癌症依次是黑色素瘤（24%）、宫颈癌（20%）、口腔和咽部癌（18%）、膀胱癌（13%）。 总的来看，目前生存率最高的癌种是甲状腺癌（98%）、前列腺癌（97%）、睾丸癌（95%）和黑色素瘤癌（94%），生存率最低的是胰腺癌（12%）、肝癌和食道癌（21%）。     –03– 癌症的死亡趋势       癌症死亡趋势    一般而言，死亡率是比发病率或存活率更好的抗癌进展指标，因为死亡率较少受到检测实践变化带来的偏差的影响。   在20世纪里，癌症死亡率上升，主要原因是烟草流行导致男性肺癌死亡人数迅速增加。然而，由于吸烟的减少，以及癌症的早期发现和治疗的改善，自1991年达峰值后，癌症死亡率持续下降。 到2020年，肺癌死亡率下降至33%，这意味着与死亡率峰值时相比，肺癌死亡人数估计减少3820800人。总体而言，男性肺癌死亡率从1990年至2020年下降了58%，女性从2002年至2020年下降了36%。 […]

本月13日，2023年最新版本的NCCN《胃癌指南》(NCCN Guidelines for Gastric Cancer)获得了重大更新，这部分内容侧重于不可切除的局部进展期、复发性或转移性疾病的治疗。在过去几十年中，胃癌仍然是一个主要的全球健康问题。2022年，全球有100多万例病例，导致76.8万多人死亡，使胃癌成为全球第五大最常诊断的癌症，并成为癌症相关死亡的第三大原因。在中国，胃癌同样是癌症相关疾病的主要原因。本文将通过对2023.V1版本NCCN的最新解读带领大家全面且科学的了解晚期胃癌的靶向治疗的具体诊疗方案以及相关推荐。 晚期胃癌的一线及二线治疗推荐 晚期胃癌被定义为不可切除的局部晚期、复发或转移性疾病的全身治疗(不适合局部治疗)的胃部恶性肿瘤，全身治疗可缓解局部晚期或转移性胃癌患者的症状，提高生存率，提高生活质量。对于晚期疾病患者，首选使用 2 种细胞毒性药物的一线全身治疗方案，因为它们的毒性较低。在方案中使用 3 种细胞毒性药物应仅用于 PS 良好且易于获得频繁毒性评估的医学健康患者。 + 一线疗法 ①新版修订点：奥沙利铂因毒性较低而优于顺铂，删除“通常优于”。 ②对于HER2过表达阳性腺癌患者，应在一线化疗的基础上加用曲妥珠单抗(首选联合氟嘧啶和铂类药物[顺铂为第1类药物，顺铂为第2类药物，奥沙利铂为2A类〕。fda批准的与曲妥珠单抗(一种生物仿制药)相似的生物医疗产品是合适的替代品。 ③HER2 过表达阴性疾病的首选方案包括纳武利尤单抗联合氟嘧啶（氟尿嘧啶或卡培他滨）和奥沙利铂治疗 PD-L1 表达水平为 ≥5 的肿瘤。纳武利尤单抗在某些情况下对CPS为<5（2B类）的肿瘤是有用的。 ④HER2阴性乳腺癌的首选治疗方案还包括氟嘧啶(氟尿嘧啶或卡培他滨)联合奥沙利铂或顺铂。 ⑤卡培他滨联合奥沙利铂也是晚期胃癌患者一线治疗的首选方案。 ⑥FOLFIRI可作为晚期或转移性胃癌患者的一线治疗选择。 ⑦其他推荐的一线治疗方案包括紫杉醇联合顺铂或卡铂、多西他赛联合顺铂或氟嘧啶单药治疗(氟尿嘧啶或卡培他滨)多西他赛或紫杉醇。多西他赛、卡铂和氟尿嘧啶。（2B类推荐）。 + 二线或其他疗法 二线或后续治疗方案的选择取决于之前的治疗和体能状态。 ①雷莫芦单抗联合紫杉醇(首选)或单药治疗是二线或后续治疗的第1类建议。 曲妥珠单抗是既往接受过曲妥珠单抗治疗的 HER2 过表达阳性腺癌患者的二线治疗选择。 ②单药多西他赛， 紫杉醇，和伊立替康也是二线或后续治疗的 1 类首选。 ③FOLFIRI是首选的治疗方案，如果既往未在一线治疗中使用过，可安全地用于二线治疗。 ④曲氟尿苷和tipiracil被推荐作为复发性或转移性胃癌患者三线或后续治疗的首选1类治疗方案。 ⑤二线或后续治疗的其他推荐方案包括伊立替康和顺铂，雷莫芦单抗联合伊立替康或FOLFIRI，以及伊立替康和多西他赛(2B类)。在某些情况下有用的治疗方案包括用于MSI-H/dMMR肿瘤的帕博利珠单抗或dostarlimab-gxly，用于TMB-H(≥10个突变/兆碱基)肿瘤的帕博利珠单抗，用于NTRK基因融合阳性肿瘤的恩曲替尼(entrectinib)或拉罗替尼（larotrectinib）。 靶向治疗药物的更新及盘点 目前，曲妥珠单抗、帕博利珠单抗/纳武利尤单抗、恩曲替尼/拉曲替尼等靶向治疗药物已被FDA批准用于晚期胃癌。曲妥珠单抗治疗是基于存在HER2过表达。帕博利珠单抗/纳武利尤单抗治疗是基于PCR/NGS检测的MSI或IHC检测的MMR, IHC检测的PD-L1表达，或nhc检测的高TMB。TRK抑制剂恩曲替尼(entrectinib)和拉曲替尼(larotrectinib)治疗是基于NTRK基因融合检测的结果。应首先考虑使用IHC/ISH/靶向PCR，然后根据情况进行NGS检测，以确定ERBB2扩增、MSI状态、MMR缺陷、TMB和NTRK基因融合。 各大靶向药物推荐及更改一览 + 曲妥珠单抗 新版全身治疗原则第三条修正：HER2过表达阳性腺癌的一线化疗中应加入曲妥珠单抗。 研究确立了曲妥珠单抗联合顺铂和氟嘧啶作为HER2过表达阳性晚期胃食管腺癌患者的标准治疗方案。 因此，对于HER2过表达阳性的腺癌患者，曲妥珠单抗应加入与氟嘧啶和铂类药物联合的一线化疗(由于毒性较低，首选奥沙利铂而非顺铂)。fda批准的生物仿制药是曲妥珠单抗的合适替代品。曲妥珠单抗可与其他化疗药物联合用于一线治疗，但不应在二线治疗中继续使用。 + Fam-Trastuzumab Deruxtecan-nxki 新版已经更新近期临床数据，具体见下。   Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki是由曲妥珠单抗和细胞毒性拓扑异构酶ⅰ抑制剂通过可裂解的四肽连接子连接而成的抗体-药物偶联物。ⅱ期destiny […]

癌症报告中庞大的数据背后是一个个鲜活的生命，提高公众癌症认知，呼吁健康生活，定期体检，才能从根源上降低癌症发病率。养成良好的生活习惯，不肥胖，不熬夜，常运动，保持一个好心情！ 2023年1月12日，全球医学神刊《临床医师癌症杂志》在线发表 《2023年度癌症报告》（Cancer Statistics 2023）：从1991年的峰值到最近的2020年，男性和女性的癌症死亡率总和下降了33%，癌症死亡人数的减少避免了大约380万人的死亡！（每年疾病控制与预防中心，北美中央癌症登记中心协会，美国癌症协会和美国国家癌症研究所都会联合发布《国家癌症数据年度报告》，提供美国癌症发生率和死亡率的数据更新） 新冠病毒（COVID-19）大流行造成的医疗机构关闭、失业、保险中断以及怕感染新冠会导致癌症诊断和治疗的延迟。尽管影响最大的2020年COVID-19高峰期已过，但医疗保健的提供尚未完全恢复。 Cancer Statistics 2023  预计了2023年美国新发癌症病例和死亡人数数量，以及基于癌症发病率和死亡率的最新人群数据对癌症发生的全面概述。 –01– 癌症发病基本情况       癌症发病的基本情况    总的来说，美国2023年预计出现1958310例新癌症病例，相当于每天5370例。预计，癌症死亡人数609820人，相当于每天死亡1670人。   对男性而言，前十大患病率最高的肿瘤依次是前列腺癌、肺癌、结直肠癌、膀胱癌、皮肤黑色素瘤、肾癌、非霍金奇淋巴瘤、口腔癌、白血病和胰腺癌。其中前列腺癌最多，约占比29%。   对女性而言，前十大患病率最高的肿瘤依次是乳腺癌、肺癌、结直肠癌、宫颈癌、皮肤黑色素瘤、非霍金奇淋巴瘤、甲状腺肿瘤、胰腺癌、肾癌、和白血病。其中乳腺癌最多，约占比31%。   肺癌是第一致死癌症。数据显示，每天约有350人死于肺癌，几乎是第二大致死癌种（结直肠癌）死亡人数的2.5倍。2023年，在127070例肺癌死亡病例中，约有103000例癌症将由直接吸烟导致，3560例癌症由二手烟导致。 2023年美国估计新癌症病例十大主要癌症类型   –02– 癌症的五年生存率       癌症的五年生存率    20世纪70年代中期，癌症的五年相对生存率仅为49%，2012年-2018年癌症的五年相对生存率增加到68%。 根据种族和诊断阶段，研究人员细化了各种癌症的五年相对生存率，可以看到除了胰腺癌和肾癌生存率相似外，每种癌种中黑人的五年生存率都低于白人。从绝对意义上讲，黑人和白人之间生存差异最大的癌症依次是黑色素瘤（24%）、宫颈癌（20%）、口腔和咽部癌（18%）、膀胱癌（13%）。 总的来看，目前生存率最高的癌种是甲状腺癌（98%）、前列腺癌（97%）、睾丸癌（95%）和黑色素瘤癌（94%），生存率最低的是胰腺癌（12%）、肝癌和食道癌（21%）。 –03– 癌症的死亡趋势       癌症死亡趋势    一般而言，死亡率是比发病率或存活率更好的抗癌进展指标，因为死亡率较少受到检测实践变化带来的偏差的影响。 在20世纪里，癌症死亡率上升，主要原因是烟草流行导致男性肺癌死亡人数迅速增加。然而，由于吸烟的减少，以及癌症的早期发现和治疗的改善，自1991年达峰值后，癌症死亡率持续下降。 到2020年，肺癌死亡率下降至33%，这意味着与死亡率峰值时相比，肺癌死亡人数估计减少3820800人。总体而言，男性肺癌死亡率从1990年至2020年下降了58%，女性从2002年至2020年下降了36%。   第二大致死癌种直肠癌的死亡率也持续下降。自1980年以来，男性结直肠癌的死亡率下降了55%，自1969年以来，女性结直肠癌死亡率下降了61%。 –04– 2020年癌症死亡人数统计       2020年癌症死亡人数统计    2020年，美国共记录3383729例癌症死亡病例，比2019年增加了528891例死亡病例， COVID-19感染占引起死亡增长的2/3的根本原因。 2020年，癌症因素占总死亡人数的18%，是仅次于心脏病的第二大死原。乳腺癌，是40-79岁女性和60-79岁男性死亡的主要原因，脑瘤和神经系统肿瘤是20岁以下儿童青少年癌症死亡的主要原因。 在20-39岁的男性中，结直肠癌已超过脑瘤，是20-49岁男性癌症死亡的主要原因，而在同年龄组的女性中，乳腺癌则是主要死亡原因。值得注意的是，黑人女性与白人女性相比，乳腺癌发病率低4%，但是乳腺癌死亡率却高40%，这一差距十年来一直没有变化。尽管宫颈癌是最可预防的癌症之一，但始终是20-39岁妇女癌症死亡的第二大原因。 […]

国家医保局公布了国家医保药品目录调整情况和新版目录。新版目录将于3月1日落地实施，预计未来两年之内会为患者减负超过900亿元。为了便于患者朋友们查看相关内容，小编将最新版中抗肿瘤部分盘点如下，一起来看看吧！   注：盘点内容包括药品名称、医保适应症及部分支付价格。*标注部分为没有对外公布进医保后的价格，要过一段时间才能知道哦。   01 14款抗肿瘤药首次挺进医保 目录外新增药品涉及23个临床组别，包括56个慢性病用药（高血压、糖尿病、精神疾病等）、23个肿瘤用药、17个抗感染用药、7个罕见病用药等，其中14款抗肿瘤药物首次纳入医保。 肺癌新药   1.洛拉替尼 医保适应症：限间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。 2.布格替尼 医保适应症：限间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。 3.赛沃替尼 医保适应症：限含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、MET外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。 乳腺癌新药   4.哌柏西利胶囊 医保适应症：治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌,应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗。 5.优替德隆注射液 医保适应症：限既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。 6.注射用恩美曲妥珠单抗 医保适应症：1.接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗；2.限接受了紫杉烷类和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌患者。 7.羟乙磺酸达尔西利片 医保适应症：限既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体 2(HER2)阴性的复发或转移性乳腺癌患者。 胃肠间质瘤新药   8.瑞派替尼 医保适应症：限既往接受过3种或以上激酶抑制剂（包括伊马替尼）的晚期胃肠间质瘤（GIST）成人患者 白血病新药   9.奥雷巴替尼片 医保适应症：限T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期或加速期的成年患者 10.维奈克拉片 医保适应症：限成人急性髓系白血病患者 淋巴瘤新药   11.注射用维布妥昔单抗 医保适应症：限以下CD30阳性淋巴瘤成人患者： 1. 复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤(R/R sALCL )；2.复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)；3.既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈样真菌病(MF)。 骨髓瘤新药   12.注射用卡非佐米 医保适应症：限复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，患者既往至少接受过2种治疗,包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂：1.每2个疗程需提供治疗有效的证据后方可继续支付；2.由三级医院血液专科或血液专科医院医师处方。 前列腺癌新药   13.瑞维鲁胺片 医保适应症：限转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC)患者 14.注射用醋酸地加瑞克 医保适应症：限需要雄激素去势治疗的前列腺癌患者 […]

医保谈判对创新是否有边际改善，仅需看一个数据。 历年新增品种医保谈判平均降幅：2016年59%，2017年44%，2018年57%，2019年61%，2020年51%，2021年62%，2022年60%。 本次医保谈判堪称史上最低调最保密，2022年国家医保药品目录调整结果今日终于揭晓。24个国产重大创新药品参与谈判，最终20个药品谈判成功。23个药品是2022年刚刚获批的，本次即被纳入新版医保目录。 今年央视再次播出灵魂砍价画面，不过气氛更偏商务。 从谈判和竞价情况看，147 个目录外药品参与谈判和竞价(含原目录内药品续约谈判)，121个药品谈判或竞价成功，总体成功率达 82.3%，创历年新高。从患者负担情况看，通过谈判降价和医保报销，本次调整预计未来两年将为患者减负超过900亿元。与原市场价相比，通过谈判纳入的108个目录外药品价格降幅达60.1%，最大降幅超过90%。 本次调整取消目录内原有部分药品的支付限定，提升药品可及性和用药公平性，扩大获益人群。 全国医保累计结余持续扩大，2019~2021年分别为27696.7亿元、31500.0亿元及36178.3亿元，维持15%~16%的增速。而新冠病毒感染实施乙类乙管，意味着防疫对资金面的挤占结束。医保局已有充裕的支付能力来鼓励创新。 在省钱与创新之间找到平衡点的医保谈判才是成功的。   2022 年首次参与医保谈判的国产创新药（含引进产品）  01  金字塔式分层 医保谈判架构，根据产品创新含量、竞争程度首次出现金字塔式分层设计，给予不同的竞价压力。。 一是金字塔尖的首次谈判国产创新药，本次有22个，代表着国内医药产业最高创新水准。 二是创新药新增适应症可通过简易续约规则直接纳入医保，价格降幅在0%~44%之间，相对比重新谈判50%~60%的可能平均降幅，其降幅范围有所收窄，可视为预期管理的进步。 三是金字塔底的非独家产品，实现小集采，上有封顶下不保底。符合申报条件的通用名药品获批企业均可提交报价，并与医保测算专家提出的医保支付意愿价格比较，低于医保支付意愿价格的最低价即为该通用名药品的最终医保支付价，若企业报价均高于医保支付意愿价格，则不纳入医保。    02 PD-1领头羊 PD-1单抗作为肿瘤免疫疗法基石药物，在综合型药企的商业化布局中仍是重要棋子。8款国产PD-1获批上市，其中康方生物/正大天晴的派安普利单抗、誉衡药业/药明生物的赛帕利单抗放弃医保谈判，乐普生物的普特利单抗获批时间晚于6月30日，无资格参与本次医保谈判。 2款进口PD-1 默沙东K药、百时美施贵宝O药继续放弃医保谈判，其中K药年治疗费用约为32万元，是部分国产PD-1的10倍。K药走自费路线，2021年销售额增长至30亿元，2022年超过30亿元，这给中国小弟走夜路的胆量，不靠医保靠疗效也能放量。 本次医保谈判共有5款国产 PD-1参与，包括传统四强卡瑞利珠单抗（恒瑞医药）、替雷利珠单抗（百济神州）、信迪利单抗（信达生物）、特瑞普利单抗（君实生物）以及今年首次参加谈判的复宏汉霖斯鲁利单抗。 据合作方礼来制药宣布，信迪利单抗在原基础上新增胃癌和食管癌适应症，成为唯一纳入国家医保目录的胃癌的免疫治疗药物，也是唯一将五大高发瘤种（非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、肝癌、食管癌、胃癌）一线治疗均纳入国家医保目录的PD-1。目前，信迪利单抗已惠及150多万患者。 替雷利珠单抗2021销售额16亿元，2022年前三季度 21.8 亿元，市场份额跃居国内第一，至今共有9项适应症获批。 未来国产PD-1领头羊将是百济和信达。    03  创新药标杆 作为国产重大创新药的代表，亚盛医药原创1类新药奥雷巴替尼被纳入医保，并在医保局官宣文件中被重点提及。 奥雷巴替尼是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，也是伴T315I突变慢粒的唯一治疗药物。电影《我不是药神》让慢粒走进了公众视野。据流行病学调查数据显示，中国慢粒患者的中位发病年龄为45-50岁，比西方患者年轻近20岁，正是家庭中流砥柱的年纪。慢粒患者的疾病特点是治疗时间周期很长，需要多年用药。奥雷巴替尼进入医保目录可降低慢粒患者用药的经济负担。 亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“尽可能地以合理的价格进入医保，不仅能够满足患者需求，也将支持研发企业的发展，达到患者、医保、药企三方共赢的新局面。我想，这次奥雷巴替尼医保谈判的结果是超预期的，也给我们打了一针强心剂，让我们对中国创新药行业充满信心，有底气在未来去做更多九死一生的研发。” 奥雷巴替尼还有望成为全球首个能有效克服ponatinib或asciminib耐药的新一代BCR-ABL抑制剂，有潜力进一步解决全球CML患者急需、改变全球CML治疗格局。    04  傲慢的辉瑞 对于未能通过谈判纳入医保目录的Paxlovid，国家医保局对此回应，不会再和辉瑞就Paxlovid举行专门的谈判。医保部门的考虑是“按照说明书，大部分患者都可以使用Paxlovid，我国人口基数大，用药量会非常庞大，医保部门必须考虑资金的承受力和社会承受力。” 据知情人士透露，没有出现所谓的报价低至600多元的情况，实际报价要比这高许多。谈判最终未成功，原因就是辉瑞报价过高，距离底价过远，且在谈判过程中基本未降价。“当天包括Paxlovid在内，辉瑞共有6个药品进入医保谈判。前面5个都是他们的副总裁谈的，到谈Paxlovid的时候，副总裁等高管已经离场。” 在辉瑞傲慢的背后，更应思考如何缩短国产临床急需药物与跨国药企的时间差？ PD-1的经验证明，高性价比国产创新药的崛起，是满足未满足临床需求、提高药物可及性的最好办法。 阿兹夫定3mg规格降价约35％，以11.58元/片的价格谈判成功。阿兹夫定治疗新冠以1mg规格为主，而根据药物差比价规则，3mg规格降价后，1mg规格的价格也将相应下调至4.99元/片，意味着原先一瓶35片（1mg规格）的阿兹夫定将从270元/瓶的医保支付价格降至175元/瓶左右。    05  灵魂砍价又一刀 19款罕见病药物通过形式审查，其中大部分年治疗费用在30万元以上，注射用阿加糖酶β、注射用阿糖苷酶α更是超过150万元。最终仅有7个罕见病用药被成功纳入医保目录。 上一次灵魂砍价的主角是渤健治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的药物诺西那生钠注射液，从70万/针降至3.3万/针。本次央视播出的灵魂砍价对象仍是SMA药物，罗氏的利司扑兰口服溶液用散从63800元/支降至3780元/支。 武田制药用于罕见病遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液年治疗费用上百万，也通过降价进入医保。 跨国巨头放下身段，积极进攻医保。武田制药维布妥昔单抗被纳入医保，50mg规格原价18680元，2021年降至15620元，但医保谈判失败，今年再战成功。维布妥昔单抗是全球唯一获批上市的 CD30 […]

2023年1月，FDA批准了多款肿瘤治疗方法与药物，包括用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的tucatinib (Tukysa)、zanubrutinib (Brukinsa)、pembrolizumab (Keytruda)、pirtobrutinib (Jaypirca)和elacestrant (Orserdu)。 fda还批准了3种孤儿药，用于治疗黑色素瘤、皮肤癌和胶质母细胞瘤(GBM)患者。此外，FDA授予了3个快速通道称号和2个突破性称号。 下面我们回顾一下FDA自2023年1月以来的审批。 1.FDA授予OverC™MCDBT用于检测早期癌症的突破性称号 2023年1月3日，fda授予了OverC™MCDBT突破性设备认证，用于早期检测年龄在50-75岁成年患者的食管癌、肝癌、肺癌、卵巢癌和胰腺癌的检测。THUNDER (NCT04820868)对照研究结果显示，MCDBT的特异性为98.9%，敏感性为69.1%。 2.BT8009获得晚期尿路上皮癌快速通道指定 2023年1月4日，FDA还授予了BT8009 (BTC)快速通道指定，作为先前治疗过局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人单药治疗。 3.FDA授予JBI-802孤儿药称号，用于SCLC和AML 2023年1月5日，双重表观遗传调节剂JBI-802被授予孤儿药称号，用于治疗小细胞肺癌和急性髓系白血病患者。该药物的作用是实现对转录调节因子CoREST的最佳抑制，CoREST调节负责神经内分泌肿瘤的细胞谱系的发展。 4.FDA接受BLA并授予Glofitamab在R/R LBCL中的优先审查 2023年1月6日，FDA接受了另一项BLA，并批准了研究性CD20xCD3 t细胞结合双特异性抗体glofitamab (RG6026)用于治疗二线或以上全身治疗后复发或难治性大b细胞淋巴瘤的成人患者的优先审查。该决定基于关键的1/2期NP30179研究(NCT03075696)的结果，该研究显示glofitamab达到了40%的完全缓解。 5.FDA授予Azeliragon用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号 FDA于2023年1月9日批准了另一种孤儿药，即用于GBM患者的azeliragon(原TTP488)，这是一种每天一次的晚期糖基化终产物(RAGE)受体的小分子拮抗剂，可抑制RAGE与GBM环境中某些配体的相互作用。通过阻止这种相互作用，azeliragon可以抑制GBM并克服对有效治疗的耐药性。 6.FDA授予新型TKK1治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌快速通道称号 2023年1月10日，FDA授予HPK1抑制剂CFI-402257快速通道，用于治疗既往CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体(ER)阳性/ her2阴性晚期乳腺癌成年患者。CFI-402257既可作为单药治疗，也可与氟维司坦联合使用，目前正作为一期剂量确认研究(NCT05251714)进行评估。 7.FDA批准HBM1020用于晚期实体瘤的IND申请 2023年1月12日，FDA批准了HBM1020临床试验的研究性新药(IND)申请，作为晚期实体瘤患者的治疗选择。这是首款针对B7H7的全人单克隆抗体，B7H7是一种新发现的新型免疫调节分子，属于B7家族，可调节t细胞反应。 8.FDA批准Tucatinib联合曲妥珠单抗治疗RAS野生型HER2+ mCRC FDA于2023年1月19日批准tucatinib (Tukysa)联合曲妥珠单抗(Herceptin)用于RAS野生型、her2阳性、不可切除或转移性结直肠癌的成人患者，这些患者在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗后进展。此次批准来基于2期MOUNTAINEER研究(NCT03043313)的结果，该疗法确认的客观缓解率为38.1% (95% CI, 27.7%-49.3%)，中位缓解持续时间为12.4个月(95% CI, 8.5-20.5)。 9.FDA批准Zanubrutinib用于成年CLL/SLL患者 同样在2023年1月19日，FDA批准了Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib (Brukinsa)用于成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞白血病(SLL)患者。这是基于2期3期随机研究的数据，这些研究分别比较了ALPINE研究(NCT03734016)和SEQUOIA研究(NCT03336333)中treatment-naïve CLL患者的zanubrutinib vs ibrutinib (Imbruvica)和zanubrutinib vs苯达莫司汀和rituximab。 10.FDA授予LNS8801用于转移性皮肤黑色素瘤的孤儿药称号 LNS8801于2023年1月19日被授予孤儿药称号，用于治疗转移性皮肤黑色素瘤患者。临床前模型已经表明，该药物可以在多种肿瘤类型中引发强大的抗肿瘤活性，快速缩小肿瘤，并诱导免疫记忆。 11.FDA授予DB-1303用于晚期her2过表达子宫内膜癌的快速通道称号 2023年1月20日，FDA授予DB-1303快速通道称号，用于治疗HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌患者，这些患者在接受标准全身治疗或在接受标准全身治疗后进展。 12.FDA批准新型CAR – t细胞治疗侵袭性b细胞淋巴瘤的研究 FDA于2023年1月24日批准了另一项双特异性自体CAR – t细胞疗法IMPT-314的研究，用于治疗侵袭性b细胞淋巴瘤(包括弥漫性大b细胞淋巴瘤)患者。该疗法是2023年初开始的1/2期研究，靶向b细胞抗原CD19和CD20，。 […]

抗体疗法在过去一年中出现了大幅增长，美国及其他国家年度批准数量似乎即将达到或超过之前的记录，监管机构正在评估大量抗体疗法的上市应用。我们将抗体治疗性定义为包含来自抗体基因的至少一个结合位点的蛋白质分子。在纳入癌症患者的晚期临床研究中，有17种抗体疗法由赞助公司提供，值得注意的是，其中5项是双特异性的，2项是adc，这表明如果未来这些格式获得批准，它们将对医疗变得越来越重要。今天就跟随小编来盘点及期待一下2023年最值得关注的抗体以及它们相应的细节吧。 1 IBI310     IBI310是由Innovent Biologics公司开发的人源性抗ctla -4抗体。NMPA已授予IBI310联合信迪利单抗治疗复发或转移性宫颈癌患者的突破性治疗认定。Innovent计划与NMPA共同提交一份关于IBI310联合信迪利单抗治疗二线宫颈癌的NDA。    NDA将包括一项随机、安慰剂对照2期试验的结果，该试验在205例一线和后期化疗失败或不耐受铂类化疗的晚期宫颈癌患者中评估了IBI310与安慰剂联合Tyvyt(信迪利单抗)的疗效和安全性。 2 Odronextamab     Odronextamab (REGN1979)是一种靶向CD20和CD3的人IgG4κ T细胞结合双特异性抗体，具有Fc修饰以稳定铰链(S228P)和降低Fc效应功能(E234P、F234V、L235A)。再生元制药(Regeneron Pharmaceuticals)正在开发Odronextamab，用于治疗复发性或难治性b细胞NHL。FDA已批准odronextamab治疗复发性或难治性FL和DLBCL的快速通道(Fast Track)认证。Regeneron预计BLA将于2023年下半年提交。 3 Cosibelimab     Cosibelimab (CK-301)是Dana-Farber癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)于2015年获得Checkpoint Therapeutics公司授权的人抗pd – l1 IgG1λ抗体。该公司于2022年7月成功完成了与FDA的两次BLA前会议，cosibelimab治疗转移性和局部晚期皮肤鳞状细胞癌(cSCC)的BLA提交预计将于2023年底。cosibelimab的MAA提交预计将于2023年第二季度。 4 Apamistamab-I-131    阿帕米司他单抗- i -131 (Iomab-B)是碘-131放射性标记的小鼠IgG1κ抗体，靶向CD45，而CD45是在正常免疫细胞以及白血病和淋巴瘤细胞(包括骨髓内的细胞)上表达的免疫细胞标志物。制药公司正在开发这种用于骨髓靶向放射的抗体，作为异基因骨髓移植(BMT)前用于活动性、复发性或难治性急性髓系白血病(AML)患者的预处理疗法。FDA和EMA均已将Iomab-B指定为这一适应证的孤儿药。Actinium已与Immedica AB合作，成为其欧洲、中东和北非的商业伙伴，并预计在2023年上半年提交BLA。 5 Datopotamab deruxtecan     Datopotamab deruxtecan (DS1062)是一种抗滋养层细胞表面抗原2 (TROP2)人源化IgG1κ抗体，该抗体与DXd(拓扑异构酶ⅰ抑制剂艾塞替康(exatecan)的衍生物)耦联。与TROP2结合后，DS1062被内化进入肿瘤细胞，DXd被释放，诱导表达TROP2的肿瘤细胞的DNA损伤和凋亡。2020年7月，第一三共株式会社(Daiichi Sankyo)和阿斯利康(AstraZeneca)达成全球合作，共同开发datopotamab deruxtecan，但第一三共株式会社在日本拥有ADC的专有权。阿斯利康已表示，他们预计将在2023年上半年向监管机构提交datopotamab deruxtecan用于有和无可采取措施的改变的二线NSCLC的治疗(包括基因组改变[AGAs])，并可能在2023年下半年提交用于二线或三线激素受体阳性、her2阴性乳腺癌以及一线三阴性乳腺癌的治疗(包括AGAs) 。 6 Zolbetuximab     唑贝妥昔单抗(Zolbetuximab, IMAB362)是一种抗claudin 18.2 (CLDN18.2)嵌合IgG1κ抗体。CLDN18.2的表达局限于健康组织的胃黏膜紧密连接处，但由于恶性细胞的细胞极性改变，CLDN18.2的表位暴露在癌细胞表面。欧盟授予唑贝妥昔单抗治疗胃癌的孤儿药认定。公司来计划在其2023财年(2023年4月1日至2024年3月31日)向监管机构申请批准唑贝妥昔单抗用于治疗胃腺癌和GEJ腺癌。 […]