当前位置: 首页Abecma

Abecma

大规模临床数据出炉!明星靶点CAR-T疗法延续辉煌:完全缓解率近4成,疗效大幅提升8倍!国内有望近期上市

大规模临床数据出炉!明星靶点CAR-T疗法延续辉煌:完全缓解率近4成,疗效大幅提升8倍!国内有望近期上市

2021年,BCMA靶向的CAR-T疗法Abecma(ide-cel)获FDA批准上市,成为首个治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。 不过当时获批主要依据的是一项II期临床研究,并非最终的III期试验。近日,ide-cel的III期临床结果出炉,疗效一如既往的优秀[1]: 在386位参与试验的患者中,接受ide-cel治疗的患者39%完全缓解,客观缓解率71%,中位无进展生存期13.3个月;而接受目前标准治疗的患者只有5%完全缓解,客观缓解率42%,中位无进展生存期4.4个月。相比目前的标准治疗,ide-cel降低了一半的疾病进展或死亡风险。 多发性骨髓瘤是血液恶性肿瘤中第二常见的,仅次于非霍奇金淋巴瘤。虽然随着免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38抗体的应用,多发性骨髓瘤的治疗已经有了很大的改善,但依然难以治愈[2]。大多数患者还是不断的在治疗-缓解-复发中循环。 当免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38抗体三类药物都使用过后,也就是常说的“三类暴露”患者,可供选择的治疗方法就十分有限了,目前的标准疗法只有3~5个月的中位无进展生存期和13个月以内的中位总生存期。 B细胞成熟抗原(BCMA)是多发性骨髓瘤细胞上的一个标志物,也是治愈多发性骨髓瘤的一个希望。目前已经有很多在研的BCMA靶向治疗的方法,如治疗性抗体、ADC药物等,但最成功的还是CAR-T疗法。 各种靶向BCMA的方法 Ide-cel就是一个靶向BCMA的CAR-T疗法。在本次III期临床研究共纳入了386名三类暴露多发性骨髓瘤患者,254人被分配接受ide-cel治疗,132人接受目前的标准治疗。Ide-cel组中,249人完成了白细胞分离,由于CAR-T制备失败等原因,225人最终输注了ide-cel。 研究显示,ide-cel组254名患者中,98人完全缓解,83人部分缓解,客观缓解率71%,完全缓解率39%;而标准治疗组132名患者中,只有7人完全缓解,48人部分缓解,客观缓解率42%,完全缓解率5%。 中位随访18.6个月后,两组共有242名患者病情进展或死亡。其中,ide-cel组中位无进展生存期13.3个月,6个月和12个月时的无进展生存率分别达到了73%和55%。而标准治疗组只有4.4个月的中位无进展生存期,40%和30%的6个月和12个月无进展生存率。 相比于目前的标准治疗,ide-cel让三类暴露的多发性骨髓瘤患者病情进展或死亡的风险降低了51%。   Ide-cel的无进展生存曲线显著优于标准疗法 安全性上,ide-cel组和标准治疗组分别有99%和98%的患者报告了不良事件,93%和75%的患者发生了3级或4级不良事件。最常见的不良反应是中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。 另外,ide-cel组有88%的患者出现了CAR-T疗法的常见不良反应——细胞因子释放综合征(CRS),但大多较为轻微,只有5%发生了3级或以上的CRS。CAR-T相关的神经毒性也较为少见,发生率15%,只有3%的患者出现了3级或以上的神经毒性。 目前,国内传奇生物也有一款与ide-cel类似的BCMA靶向CAR-T疗法CARVYKTI,近期也刚宣布在III期临床中达到主要终点。期待他们的竞争能让国内的患者用上更便宜的CAR-T。 参考文献: [1]. Rodriguez-Otero P, Ailawadhi S, Arnulf B, et al. Ide-cel or Standard Regimens in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma[J]. New England Journal of Medicine, 2023. [2]. Dimopoulos M A, Richardson P, Lonial S. Treatment options for patients with […]

小D
扫描下方二维码回复 666 获取解锁验证码
步骤:[ 打开微信]->[ 扫描上方二维码]->[关注"三阴姐妹互助圈"公众号输入 666 获取验证码],即可永久解锁本站全部文章
验证码: