pbi-200

近日，FDA 已授予 PBI-200 孤儿药资格，用于治疗NTRK融合阳性实体瘤患者，包括原发性和脑转移性患者，PBI-200 是一种口服、高效和选择性的 TRK 激酶抑制剂，由 Pyramid Biosciences 设计用于克服在第一代 TRK 抑制剂中观察到的广泛的靶向耐药突变。 PBI-200 将在NTRK融合阳性晚期或转移性肿瘤（包括原发性和转移性中枢神经系统肿瘤）患者的 1/2 期 PBI-200-101 试验（NCT04901806）中进行进一步评估。二代NTRK抑制剂梦想照进现实，为NTRK融合患者治疗再添一把利器。 NTRK 神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）是目前首个被发现并被认可的全癌种共发的可用药的突变基因，在多种肿瘤中都有发现，在常见肿瘤肺癌、结直肠癌中的发病率低于5%，但多出现于成人和儿童实体瘤中，包括乳腺类似物分泌癌（MASC）、甲状腺癌、结肠癌、肺癌、胰 腺癌、及各种肉瘤等。不限癌种的NTRK成为近年来大热的肿瘤治疗靶点，NTRK也正式被写进众多癌种的临床指南中，在NCCN指南中，NTRK成为非小细胞肺癌、乳腺癌、肝胆肿瘤、胃癌、肠癌、黑色素瘤等实体瘤推荐检测基因。 FDA在2018 年11 月与2019 年 8 月，批准了拜耳/Loxo 的拉罗替尼（Larotrectinib，商品名：Vitrakvi）和罗氏/Ignyta 的恩曲替尼（Entrectinib，商品名：Rozlytrek）上市；今年4月，拉罗替尼在我国获批上市。 目前，全球范围内仅有 2 款小分子 NTRK 抑制剂获批上市。 拉罗替尼 2018 年 2 月 22 日，NEJM 正式发表 Larotrectinib 的综合研究结果。共包括三个临床研究：I 期成人，I/II 期儿童以及 II 期青少年和成人，一共 55 例患者共 17 种不同类型 NTRK 融合的恶性肿瘤。结果显示：客观缓解率（ORR） 为 75%（独立评审）和 […]