艾米莉

2022年5月10日，艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）在社交媒体“po”上了她的照片，庆祝她无癌生存10周年的纪念日。 17岁的Emily Whitehead 2012年，7岁的艾米莉因急性淋巴性白血病治疗失败而生命垂危。为了抓住生存的希望，她参加了CAR-T细胞免疫疗法的临床试验，成为了全球第一名接受CAR-T技术治疗白血病的儿童患者。 在接受CAR-T细胞免疫疗法三周后，艾米莉的病情得到了缓解。此后，癌细胞彻底消失，至今未复发。 CAR-T细胞免疫疗法的临床试验，把艾米莉从死神手中抢了回来。 此后，Emily每年都会在社交媒体上庆祝自己被治愈的纪念日。 Emily Whitehead接受CAR-T治疗的9年 图源:emily whitehead foundation 2021年5月，Emily成为了一名注册护士，随后在当地一家医院重症监护室工作。 Emily生存的奇迹使CAR-T细胞疗法备受血液肿瘤领域医生、患者的关注。而Emily也俨然成为CAR-T细胞疗法的“全球代言人”。 CAR-T细胞疗法，如何治愈血液肿瘤？ CAR-T细胞治疗的“神奇疗效”早已被熟知。 研究数据显示，CAR-T细胞免疫疗法治疗复发难治的弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的客观缓解率（ORR）达52%-83%，完全缓解率（CR）达40%-58%，4年总生存（OS）率达44%。 对比传统挽救治疗，>20个月的中位OS无疑是给患者带来了更多生存机会。 表1：CAR-T细胞治疗与传统挽救治疗的疗效差异[1-5] 在白血病和其他血液肿瘤中，CAR-T细胞疗法的临床研究也取得了令人欣喜的进展。然而，CAR-T细胞疗法流程究竟如何？为何CAR-T细胞疗法能够达到如此好的疗效？ CAR-T细胞疗法是利用基因工程技术，对人体的T细胞进行改造，并将改造后的T细胞（即CAR-T细胞）回输给患者体内，改造后的CAR-T细胞可在体内扩增并杀灭肿瘤。 而这一过程中，患者需要接受单个核细胞采集-桥接治疗（约3周）-CAR-T细胞回输-不良反应监测四个阶段。 图片来源：药明巨诺公司官网https://www.jwtherapeutics.com/   CAR-T细胞疗法并不是没有风险。 在CAR-T细胞回输后，患者也可能发生潜在的危及生命不良事件，如细胞因子风暴（CRS）、神经系统毒性（NT）、气管压迫及胃肠道穿孔。这需要经验丰富的血液肿瘤医生以及成熟的CAR-T细胞治疗团队进行把控和处理。 CAR-T细胞治疗拓展治疗领域 2021年，中国药品监督管理局（NMPA）批准两款CAR-T产品上市，用于治疗复发难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL)，给中国患者带来生存希望。 今年2月，传奇生物靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T产品获美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。 近日，即将举办的欧洲血液学会（EHA）年会上，CAR-T细胞疗法也硕果颇丰。 由诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna博士合作开发的通用型CAR-T细胞疗法I期临床试验结果获得了ORR达100%的疗效结果。这一疗效或将克服患者身体原因导致无法进行单采、病情进展无法等待等情况。 除了国外的研究，中国学者也将在EHA上报告中国原创的CAR-T细胞研究。 入选研究：一种新型成功的CD7基因敲除CAR-T细胞治疗复发或难治性T细胞恶性血液病 A NOVEL AND SUCCESSFUL CD7 GENE KNOCKOUT CAR-T CELL THERAPY FOR RELAPSED OR REFRACTORY T-CELL HEMATOLOGIC MALIGNANCIES. 第一作者：陆佩华  入选研究：具有新型抗原结合域的CD123-CD33复合CAR-T细胞为急性髓系白血病的治疗带来了新的希望 CD123-CD33 […]