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国产CAR-T治疗再现「传奇」数据:癌症患者完全缓解率达73%,即将上市惠及国内患者!

国产CAR-T治疗再现「传奇」数据:癌症患者完全缓解率达73%,即将上市惠及国内患者!

去年,从国外引进的CAR-T疗法阿基仑赛注射液在中国上市,成为首个登陆中国的CAR-T疗法。阿基仑赛注射液也凭借着其120万一针的天价,数次引起热议。不少网友留言,希望能有国产的CAR-T把它的价格打下来。 最近,就有一款国产CAR-T疗法——南京传奇生物的西达基奥仑赛注射液公布了它的4年随访数据[1]。接受治疗的74位多发性骨髓瘤患者中,73%完全缓解,中位无进展生存期18.0个月,中位总生存期仍未达到。 这也是目前随访时间最长的BCMA靶向CAR-T研究。 多发性骨髓瘤是第二大血液系统恶性肿瘤,由终末分化的B细胞——浆细胞造成。它常见于60岁以上的老年人中,常规化疗下的5年生存率不到30%[2]。 最近30年来,虽有蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和CD38抗体等新型药物出现,延长了多发性骨髓瘤患者的生存期,但大多数患者仍面临复发进展的威胁。 目前,靶向CD19的CAR-T疗法已经广泛用于B细胞来源的恶性肿瘤的治疗[3],120万一针的阿基仑赛注射液就是一种CD19靶向的CAR-T。但造成多发性骨髓瘤的浆细胞确实B细胞中的一个特例,表面缺乏CD19分子,CD19靶向的CAR-T无法应用。 不过,浆细胞表面会表达B细胞成熟抗原(BCMA),而且BCMA只由B系细胞表达,对浆细胞的存活至关重要,是治疗多发性骨髓瘤的理想CAR-T靶点[4]。传奇生物的西达基奥仑赛注射液就是一个BCMA靶向的CAR-T,LEGEND-2研究测试了它治疗多发性骨髓瘤的效果。 BCMA靶向的CAR-T 该研究一共纳入了74名复发或难治性的中国多发性骨髓瘤患者,中位年龄54.5岁,先前接受过中位3线治疗,大部分患者都使用过蛋白酶抑制剂和免疫调节药物,24.3%的患者还接受过自体干细胞移植。 研究中,所有患者的CAR-T都被成功制备并回输。到输注后3个月时,有70名患者存活并接受了疗效评估,客观缓解率87.8%,73%的患者完全缓解,67.6%的患者甚至达到了微小残留病灶阴性的完全缓解。 到数据截止,中位随访47.8个月时,39名患者仍存活,其中16人持续完全缓解并没有进展,最长一位患者已在无需维持治疗的情况下无病生存了60个月。所有患者的中位治疗持续时间为23.26个月,中位无进展生存期18.04个月,中位总生存期尚未达到。 其中,在初始治疗中达到完全缓解的患者,预后明显更好。完全缓解的患者的中位治疗持续时间和中位无进展生存期分别为29.14个月和28.16个月,均远超没有完全缓解的患者。 西达基奥仑赛注射液的治疗效果 治疗过程中,常见的3级以上不良事件有白细胞减少(25.7%)、血小板减少(18.9%)和谷草转氨酶升高(20.3%)。91.9%的患者发生过细胞因子释放综合征,1人出现了可逆的中枢神经系统毒性,没有出现帕金森症的表现。 另外,研究中有4人被诊断为第二原发性肿瘤,都被认为与西达基奥仑赛注射液无关。 目前,西达基奥仑赛注射液已被国家药监局纳入突破性疗法目录,并已获批在欧美上市。希望国内的患者也能尽快用上这一新疗法。 参考文献: [1]. Zhao W H, Wang B Y, Chen L J, et al. Four-year follow-up of LCAR-B38M in relapsed or refractory multiple myeloma: a phase 1, single-arm, open-label, multicenter study in China (LEGEND-2)[J]. Journal of Hematology & Oncology, 2022, […]

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骄傲!中国抗癌药出征全球:“120万/针”的中国CAR-T疗法美国获批上市,“史上最贵”抗癌药物距国产真不远了!

骄傲!中国抗癌药出征全球:“120万/针”的中国CAR-T疗法美国获批上市,“史上最贵”抗癌药物距国产真不远了!

“120万/针的抗癌药,彻底治愈癌症!”相信各位读者几个月前一定关注过这个新闻。(详情可参考:史上最贵抗癌药物诞生! 复星凯特的CAR-T疗法中国首批, 它到底凭什么卖到120万元一针?) 虽然这类新闻毫无下限,采取了“标题党”手法夸大了药物疗效,但除去其中的夸张成分,这则新闻中的主角CAR-T疗法确实是一款划时代的抗癌药物,对于淋巴瘤等血液癌症患者有着非常惊艳的疗效。 与它惊艳疗效对应的,则是它高达120万元/针的售价。CAR-T治疗在国内上市伊始,就有医生和患者感慨:要是我们中国也有自己的CAR-T疗法就好了。 如今,美梦成真,愿望达成!就在昨天,2022年2月28日,中国药企传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛的生物制品许可申请正式获得美国FDA批准上市,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 这是我们中国首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法。这款药物的获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突破。骄傲!中国抗癌药再一度扬帆出海了! 对于我们的医疗研发领域而言,这是实实在在让人热泪盈眶的消息。从被动接受高价的进口药物,到自主研发的原研抗癌药,中国新药研发终于进入了世界医学顶端的“快车道”。 值得一提的是,传奇生物的CAR-T疗法是同步在国内外开展临床试验的,早在2017年,我们就曾报道过南京传奇的CAR-T药物在国内35位晚期多发性骨髓瘤患者中的惊艳疗效,100%的有效率让这款药物让国内医疗领域充满期待。(详情参考:国产抗癌新技术疗效惊艳世界:有效率100%,药监局正式受理!) 患者治疗前后的肿瘤大小变化图 如今,这款国产的CAR-T疗法已经在美国获批上市,相信距它在中国上市也并不遥远了! 距我们的患者用上平价高效的国产CAR-T治疗药物的那一天,相信很快就能来到! 多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性程度较高的血液癌症,影响骨髓中的浆细胞。癌变的浆细胞迅速增殖扩散,将骨髓中的正常细胞替换为癌细胞,从而影响人体的正常机能。据估计,2019年有超过32000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤。 这个多发性骨髓瘤的重磅新药曾经的代号叫做LCAR-B38M,由南京传奇生物公司独立研发。在2017年12月,杨森公司与南京传奇达成全球性合作,共同开发和推广该药物治疗多发性骨髓瘤患者。也就是说在整个药物前期研发阶段,均由中国团队独立研发完成,可谓当之无愧的中国原研药物。 为中国智造喝彩!先不说中国原研药物扬帆海外代表着我们的科研投入与技术力量与国际先进水平大大缩短,就以此次在美FDA获批上市的传奇生物CAR-T治疗而言,针对多发性骨髓瘤患者,也有着令人振奋的临床数据: 此次FDA批准南京传奇的CAR-T治疗上市是根据一项关键的临床研究CARTITUDE-1的结果决定。 在该临床中,研究者共招募了97例复发/难治性多发性骨髓瘤患者,几乎所有患者都是接受末线治疗无效,也就是我们传统意义上所谓“无药可用”的患者。 临床数据非常惊艳:在中位随访的12.4个月中,所有患者的客观缓解率(ORR)达到了97%,其中有67%的患者都达到了完全缓解(CR)!这是一个非常了不起的数据。而治疗副作用也相对可控,治疗总体安全性可控。   CARTITUDE-1研究12.4个月随访数据(传奇生物官网) 而在去年美国血液学会(ASH)中公布的临床数据则更为惊艳:在进行了中位时间21.7个月的随访后,共有83%的患者达到了完全缓解!此外累计有95%的患者实现了部分缓解。患者的两年生存率达到了74%! 这样的疗效数据,把它称之为针对骨髓瘤的“抗癌神药”,一点都不过分。   CARTITUDE-1研究21.7个月随访数据(来源:传奇生物官网) 无论在中国患者,还是美国患者中,南京传奇的CAR-T疗法都展现了优异的临床数据。如今它已率先在美国实现了获批上市,相信它距离中国患者们已经并不远了!期待早日获批上市造福患者,咚咚将对其保持持续关注。 期待,更多国产抗癌新药和新技术的突破,中国智造可以早日走向世界。  

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