中胚层肾癌

《柳叶刀-肿瘤学》发表Larotrectinib全新临床数据：针对有NTRK融合的儿童肿瘤患者（1个月-18岁），有效率高达93%。 这两年，肿瘤治疗领域的重要突破，除了以PD-1抗体为首的免疫治疗，这个靶向药Larotrectinib也必须算一个： 它的出现，让部分本无药可用的肿瘤患者，有了“治愈”的希望 2017年6月，在最权威的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Larotrectinib公布临床数据：针对NTRK融合的17种肿瘤，有效率高达75%。这份临床数据引起了全世界的关注。 2017年12月底，Larotrectinib的厂商-拜耳和LOXO公司开始向美国FDA提交上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，预计2018年初完成申请。 2018年2月22号，权威的《新英格兰医学杂志》发表了Larotrectinib的长期随访数据[1]：针对NTRK融合患者的有效率75%，包括13%的患者肿瘤完全消失。其中，有两位儿童纤维肉瘤患者，用药之后肿瘤缩小，随后进行了手术切除，停药4.8个月和6个月之后，肿瘤没有复发，也似乎看到了“治愈”的希望。‍ 详情参考：权威发布：全新抗癌药Larotrectinib即将上市，针对17种肿瘤，有效率75%！ 2018年3月26号，拜耳和LOXO公司宣布已经正式完成了Larotrectinib在美国的上市申请工作，接下来，就是等待FDA的决定。PS：这样的效果，不批准都难！ 2018年3月29号，权威的《柳叶刀-肿瘤学》发表了Larotrectinib针对NTRT基因融合的儿童肿瘤患者的一期临床数据，有效率高达93%[2]。   什么样的患者可以使用Larotrectinib？   Larotrectinib是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。也就是说，凡是有这三个基因融合的患者，不限癌症类型，都可以考虑使用Larotrectinib。  根据2015年的一份研究[3]，NTRK融合常出现在先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌（各90%以上）以及乳头状甲状腺癌（26%）等罕见肿瘤，这些患者可以积极进行NTRK融合的检测，概率还是很大的。 而对于国内常见的肺癌和肠癌，NTRK融合的比例比较低，分别在3.5%和1.5%。不过，对于做过多基因检测的患者（一般是同时检测几百个基因），一定去看看检测报告有没有这个NTRK基因融合。虽然概率低，万一碰上了，就真的中大奖了。   Larotrectinib针对NTRK融合的儿童肿瘤，有效率93%   这是最近发布在《柳叶刀-肿瘤学》的权威临床数据： 临床设计：招募17位NTRK融合的儿童肿瘤患者，包括8位先天性纤维肉瘤、7位其它软组织肉瘤和2位乳头状甲状腺癌；同时招募7位非NTRK融合的患者。患者中位平均4.5岁，最小的患者1个月，最大的18岁。Larotrectinib每天两次，剂量按照100mg/m2，最高不超过100mg。 临床数据：在15位可评估的NTRK融合的患者中，14位肿瘤明显缩小，达到客观缓解的水平，有效率93%，另外一位患者肿瘤也缩小，但是没有达到30%；7位非NTRK融合的患者，都没有效果。具体如下： 副作用：常见的副作用包括转氨酶升高、白细胞减少和中性粒细胞减少等，都比较轻微。没有发生副作用导致的死亡事件。所以，对于儿童患者来说，Larotrectinib很安全。   Larotrectinib针对17种肿瘤，有效率75%   这是2月份发表在《新英格拉医学杂志》的权威临床数据： 临床设计：招募55位NTRK融合的患者，包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤和甲状腺癌等17种肿瘤，患者年龄4个月-76岁。Larotrectinib剂量是100mg，每天两次，小朋友按照100mg/m2计算。 临床效果：这55位患者经过评估， 41位患者肿瘤明显缩小，有效率76%，包括包括13%的患者肿瘤完全消失。具体的临床数据如下： 副作用：常见的副作用包括疲劳、头晕和恶心，基本都是可控的，其中5位患者由于副作用需要减量。   针对Larotrectinib耐药，下一代药物已经初见曙光   细心的咚友可能会注意到：Larotrectinib毕竟是一个靶向药，也会存在耐药问题的，耐药之后咋办呢？ 不用担心，目前，已经有第二代的NTRK抑制剂了，名字是LOXO-195，而且已经在两位Larotrectinib耐药的患者身上看到了很好的效果。具体如下： 所以，NTRK融合的患者真的有福了，一下就有了两种效果超好的药物。不过，我们更希望有更多的LOXO Oncology公司存在，针对其它的基因突变或者融合，也能研制出类似Larotrectinib这样的药物，惠及更多的肿瘤患者。 目前，咚咚正在开展针对多种肿瘤的新药临床实验，包括最新的PD-1/ PD-L1抗体等药物，感兴趣的患者可以点击下面的链接：临床招募丨14种“救命”抗癌新药免费用，这几种癌症患者不容错过   参考文献： [1] Drilon, A., et al., Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults […]