神经母细胞瘤

要点提示 1. Nat Med：axi-cel作为高危大B细胞淋巴瘤的一线治疗有效且安全 2. 前沿：尼拉帕利一线维持治疗中国卵巢癌患者Ⅲ期临床数据公布 3. 新药：针对神经母细胞瘤，国产CAR-T产品获FDA孤儿药资格 4. 新药：创新ADC治疗难治性卵巢癌达到Ⅲ期主要临床终点，计划本月递交上市申请 01 Nat Med：Axicabtagene ciloleucel作为高危大B细胞淋巴瘤的一线治疗有效且安全 目前，高危大B细胞淋巴瘤（LBCL）对于标准一线系统治疗中预后欠佳。近日，一项Ⅱ期、多中心、单臂研究ZUMA-12结果发表在nature medicine。这项研究旨在评估一种自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法axicabtagene ciloleucel（axi-cel），能否作为高危LBCL患者的一线治疗的一种选择。 研究发表截图 主要研究终点是完全缓解率（CRR）。次要研究终点是客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、无事件生存期（EFS）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性评估、中枢神经系统（CNS）复发以及CAR-T细胞和细胞因子的血液水平。 研究结果显示，共纳入40名患者，达到疗效可评估患者（n=37）的主要终点，CRR为78％（95%CI：62％-90％），ORR为89%（95%CI：75％-97％）。截至2021年5月17日（中位随访时间为15.9个月），73%的患者仍处于客观缓解状态；中位DoR、EFS和PFS均未达到。3级及以上细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件分别为3例（8%）和9例（23%）。无治疗相关的5级事件发生。所有患者均出现强劲的CAR-T细胞扩增，达到峰值的中位时间为8天。 研究表明，axi-cel用于高危LBCL一线治疗有着不错的有效率，安全性可控。 02 前沿：尼拉帕利一线维持治疗中国卵巢癌患者Ⅲ期临床数据公布 3月21日，再鼎医药宣布其已在美国妇科肿瘤学会（SGO）年会上报告了尼拉帕利作为维持治疗的Ⅲ期临床研究PRIME的数据。 PRIME研究是一项随机、对照、双盲的Ⅲ期临床研究，在384名晚期卵巢癌患者中对尼拉帕利进行了评估，这些患者对一线含铂化疗达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）后随机分配至尼拉帕利组或安慰剂组接受维持治疗。该研究评估了尼拉帕利作为维持治疗的有效性，主要研究终点为通过盲法独立中心评价的PFS。PRIME研究达到了主要研究终点，尼拉帕利组患者的中位PFS为24.8个月，高于安慰剂组的8.3个月。 研究表明，对于中国卵巢癌患者，无论生物标记物状态如何，在接受含铂化疗产生应答后，尼拉帕利作为维持治疗可使PFS在统计学和临床意义上均得到显著改善，且安全性可耐受。 03 新药：针对神经母细胞瘤，国产CAR-T产品获FDA孤儿药资格 3月20日，博生吉医药科技（苏州）有限公司宣布，其开发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液（TAA06注射液）已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤。 FDA官网截图 TAA06注射液是一款靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液。B7-H3是B7家族的一个跨膜蛋白，在包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌等在内的多种癌症中经常过度表达，而且其过度表达与患者的不良预后相关，这使B7-H3成为了一个受到关注的抗癌靶点。在临床前研究中，TAA06已取得良好的药效学和安全性数据。 04 新药：创新ADC治疗难治性卵巢癌达到Ⅲ期主要临床终点，计划本月递交上市申请 3月21日，ImmunoGen公布了靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADCs）mirvetuximab soravtansine（下称“mirvetuximab”）的一项关键性Ⅲ期临床研究的全部结果。 该Ⅲ期临床研究入组了106例肿瘤表达高水平FRα的含铂药物耐药卵巢癌患者，患者中位既往治疗线数为3线，并且都接受过贝伐珠单抗治疗。研究达到其主要终点，经研究者评估确认的ORR为32.4%（95%CI：23.6%-42.2%），包括5例CR，与既往治疗线数及既往是否接受过PARP抑制剂治疗无关。在关键次要终点方面，截至2022年3月3日，研究者评估的中位DoR为6.9个月（95%CI：5.6-8.1）。此外，研究者评估的中位PFS为4.3个月（95%CI：3.7-5.1）。安全性方面，mirvetuximab耐受性良好，与既往研究中观察到的已知安全性特征一致。 该研究表明，在对含铂疗法耐药的经治晚期卵巢癌患者中，mirvetuximab单药治疗显示出有临床意义的抗肿瘤活性、与先前临床研究一致的安全性和良好的耐受性。根据目前获得的结果，该公司计划在本月向美国FDA递交该药的生物制品许可申请（BLA）。 参考文献： [1] Neelapu, S.S., et al. Axicabtagene ciloleucel as first-line therapy in high-risk large B-cell lymphoma: the phase […]

政策简报 NMPA发布第四十四批仿制药参比制剂目录 18日，NMPA发布第四十四批仿制药参比制剂目录的通告。包括十一酸睾酮软胶囊、氯苯唑酸葡胺软胶囊、阿帕他胺片等64个药品。（NMPA） 济川药业蒲地蓝消炎口服液退出黑龙江省医保目录 18日，济川药业发布公告称，根据黑龙江省医疗保障局、黑龙江省人力资源和社会保障厅印发的《关于将省级增补药品调出黑龙江省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录的通知》，其全资子公司济川药业集团有限公司主要品种蒲地蓝消炎口服液将于2021年12月31日24时退出《黑龙江省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，药品调出前仍按原政策执行。（企业公告） 多省发文 企业自主申请药品降价 16日，辽宁省药品和医用耗材集中采购网发布《关于执行头孢羟氨苄片等318个药品主动降价结果的通知》、陕西省公共资源交易中心发布《关于药品阳光挂网动态调整产品调低挂网价的通知》、广州公共资源交易中心发布《关于部分药品主动降价情况的通知》。（辽宁省药品和医用耗材集中采购网、陕西省公共资源交易中心、广州公共资源交易中心） 人大代表建议上调院外专家会诊费 医保局回复 16日，国家医保局官网公布了对于翁国星等7位全国人大代表建议的答复。此前，翁国星等7位全国人大代表在建议中提出，建议将“院外专家会诊费”参照律师收费标准，上调至500至5000元/小时或5000至50000元/件；或者参照全国知名专家授课费标准1500元，上调至11250元，促进院际会诊方便病人得到最佳治疗。对此，国家医保局在答复中称，院际会诊属于个性化较强的医疗服务需求，我国各地对于高等级专家提供的院际会诊服务制定了差别化的价格。（国家医保局） 辽宁省药监局 推进药品零售企业“多证合一” 近日，辽宁省药监局发布《关于推进药品零售企业“多证合一”工作的实施意见（征求意见稿）》，以简化审批手续，提高审批效率。意见指出，药品零售企业在办理药品经营许可过程中，可自主申报。另外，对于同一药品零售企业涉及同一层级两项以上许可事项应当按照“多证合一”模式进行办理。（辽宁省药监局） CDE公开征求第四十八批化学仿制药参比制剂目录意见、10个技术指导原则意见 17日，CDE官网发布关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第四十八批）》意见的通知。CDE组织遴选了第四十八批参比制剂，现予以公示征求意见；17日-18日，CDE官网发布10则通知，公开征求药物技术指导原则意见。（CDE） FDA新药申请费达310万美元 近日，FDA公布了2022财年的PDUFA（《处方药申请者付费法案》）费用计划。计划显示，2022年，对于需要临床数据的新药申请，药企需向FDA缴纳310万美元，约2015万人民币。（FDA） 国家医保局发文回应 推进生物药纳入集采 17日，国家医保局发布关于政协十三届全国委员会第四次会议第3013号（医疗体育类184号）提案答复的函，对边惠洁委员提出的关于促进生物医药产业健康发展，探索适合生物药采购机制的提案进行回复，推进生物药纳入集采。（国家医保局） 首个中成药跨省联盟集采来了 已有省份明确参与 17日，业内流出一份湖北省医保局关于邀请参加中成药省级跨区域联盟集采带量采购的函。此次湖北省中成药集采目录共涉及17个产品组，包括血塞通、百令、银杏叶、康复新、双黄连等在内的74个通用名产品。其中，注射剂产品组有6个，口服制剂产品组11个，业内预测或涉及百余家企业。这些药品主要为脑血管疾病用药、心血管疾病用药、肿瘤疾病用药。（新浪医药新闻） 国家胰岛素带量采购来了 18日，一篇《国家组织胰岛素集中带量采购方案（征求意见稿）意见的函》在业内流传，意见稿指出，今年9月份将启动胰岛素集采相关工作，2022年初执行，采购周期为2年。（新浪医药新闻）   产经观察 振东制药以58亿元出售全资子公司朗迪制药100%股权给上海方朗 18日，振东制药发布公告称，振东制药于8月17日与上海方朗签署《股权出售协议》。公司决定以58亿元的价格出售全资子公司朗迪制药100%股权给上海方朗。（企业公告） Orion携手Alligator Bioscience开发双抗疗法 18日，Alligator Bioscience宣布该公司与Orion Corporation签订研究合作和许可协议，以共同发现和开发新的双特异性抗体癌症疗法。（即刻药闻） 石药集团与美国Flame Biosciences达成超6亿美元合作协议 17日，石药集团宣布，子公司NovaRock已与Flame Biosciences, Inc.达成合作，授予对方开发其全人源抗Claudin18.2单抗NBL-015在大中华以外地区开发、制造和商业化权益。在这项交易中，石药获得750万美元首付款，以及最高1.725亿美元开发里程碑和4.6亿美元销售里程碑，最高共达到6.4亿美元。（Insight 数据库） 辉瑞与辉凌就前列腺癌药物注射用醋酸地加瑞克达成合作 17日，辉瑞辉凌正式宣布，双方就辉凌授权辉瑞独家负责前列腺癌治疗创新药物注射用醋酸地加瑞克在中国大陆地区的商业化运营达成合作。（美通社） 礼来更新公司构架 18日，礼来宣布，将对公司构架进行修改，创建神经科学部和免疫学部。（医药魔方） 勃林格殷格翰和CureVac终止合作 日前，CureVac在其最新财务报告中透露，该公司与勃林格殷格翰的肺癌项目已经终止。（新浪医药新闻） 华东医药公司董事、总经理李阅东辞职 18日，华东医药发布公告称，董事会于近日收到公司董事、总经理李阅东提交的书面辞职报告。李阅东术后因身体原因，申请辞去公司董事、总经理职务，辞职后将不再在公司及子公司担任任何职务。（企业公告） 云南白药董事汪戎、纳鹏杰辞职 18日，云南白药发布公告称，公司第九届董事会于2021年8月16日收到公司董事汪戎、纳鹏杰送达的《关于辞去云南白药集团股份有限公司董事的申请》。汪戎因个人身体原因，提出辞去公司副董事长、董事及其他一切职务（因汪戎先生现任公司党委书记，其党委书记辞职申请尚需上级党组织审批）；纳鹏杰先生因本人工作原因，提出辞去公司董事及其他一切职务，辞职后，纳鹏杰先生不再担任公司任何职务。（企业公告） 瓴路药业任命罗锋博士为首席研发官 18日，瓴路药业宣布任命罗锋博士为首席研发官，负责临床和临床前/转化医学部。罗锋在肿瘤、免疫和血液创新治疗药物转化医学和临床研发方面拥有20年以上的行业经验。（医药魔方）   明德生物财务负责人周芸辞职 […]

要点提示 新药：百济神州引进的「达妥昔单抗β」上市申请已审批完毕 新药：国产第3家「仑伐替尼」获批上市 前沿：甲苯磺酸多纳非尼片治疗碘难治性分化型甲状腺癌Ⅲ期临床试验获得成功 新药：FAK抑制剂获FDA快速通道资格，针对卵巢癌 01 新药：百济神州引进的「达妥昔单抗β」上市申请已审批完毕 近日，中国国家药监局（NMPA）公示，百济神州引进的达妥昔单抗β（又称：迪妥昔单抗）上市申请办理状态已更新为：审批完毕–待制证。如果正式获批，该药将惠及中国多种神经母细胞瘤患者。公开信息显示，达妥昔单抗β是引进的GD2靶向单克隆抗体Qarziba（dinutuximab beta），曾被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。 截图来源：NMPA官网   神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，具有高危神经母细胞瘤的儿童通常经历多轮复杂而密集的治疗，包括化疗、手术、干细胞移植及放疗等。然而，数据显示，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。因为恶性程度高、治疗难度大，它被称为“儿童肿瘤之王”。   公开资料显示，达妥昔单抗β可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。它可以诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。2017年，达妥昔单抗β已获得欧盟委员会批准，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解（PR），并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。 02 新药：国产第3家仑伐替尼仿制药获批上市 8 月 16 日，NMPA官网显示，南京正大天晴的仑伐替尼获批上市，成为该品种国产第 3 家仿制药。7月23日，仑伐替尼才刚有首仿获批，仑伐替尼的激烈竞争雏形已现。   NMPA官网截图   仑伐替尼是血管内皮生长因子受体（VEGFR）1～3、成纤维细胞生长因子受体（FGFR)、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）α、RET 及 KIT 抑制剂，是中国第二个上市的肝癌一线靶向治疗药物。 03 前沿：甲苯磺酸多纳非尼片治疗碘难治性分化型甲状腺癌Ⅲ期临床试验获得成功 近日，泽璟制药甲苯磺酸多纳非尼片（以下简称“多纳非尼”）治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验（代号：ZGDD3）进行了预设的期中分析，独立数据监查委员会（IDMC）对结果审核后判定有效性和安全性结果符合预期。经与CDE沟通，公司已获CDE同意提前结束ZGDD3试验，在完成数据揭盲和分析后，将于今年提交该适应证的上市申请。 ZGDD3Ⅲ期临床试验达到期中分析的终点后提前结束试验，将加速多纳非尼局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌适应症的上市进程。 04 新药：FAK抑制剂获FDA快速通道资格，针对卵巢癌 8月16日，应世生物宣布，公司在研产品IN10018治疗铂耐药卵巢癌获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。这是一种高效和高选择性的ATP竞争性黏着斑激酶（FAK）抑制剂，目前在美国和中国均处于临床开发阶段。 早期临床数据显示，IN10018具有良好的安全性和对多种肿瘤类型的有效性。无论是在疾病分子生物学机制层面的最新研究成果，还是临床前研究数据均表明，除了单药有效性之外，IN10018有望克服肿瘤基质纤维化屏障，提高局部免疫功能，从而提高靶向治疗、化疗以及免疫治疗等的疗效，成为现有诸多治疗方案的联合用药新选择。 参考信息： [1]https://mp.weixin.qq.com/s/_7u9ePfRArntiXS3mEJQig [2]https://mp.weixin.qq.com/s/4kRJ-q0YcEC0HBdfqgCUWw [3]https://mp.weixin.qq.com/s/cH8GmU55thqQFJ0-4pQazQ [4]https://mp.weixin.qq.com/s/aQjEknMCpM3FluqclG0mYw  

今日（8月16日），NMPA发布两则药品批准证明文件，百济神州的达妥昔单抗β和安进的阿普米司特片在中国获批上市，适应症分别为神经母细胞瘤和银屑病。 国内获批的首个高危神经母细胞瘤 免疫疗法达妥昔单抗β 8月16日，NMPA官网显示，百济神州的达妥昔单抗β获批上市，用于治疗神经母细胞瘤。 达妥昔单抗β最初由EUSA Pharma研发的一款GD2单抗，2015年3月，该药物获得FDA批准，2017年又获得欧盟委员会批准，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者。这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。达妥昔单抗β成为欧洲药品管理局唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。2020年1月13日，百济神州从EUSA Pharma获得在中国大陆独家开发和商业化达妥昔单抗β的权利。2020年11月，百济神州在中国递交了达妥昔单抗β的上市申请。同年11月，百济递交了达妥昔单抗β上市申请并被纳入优先审评；2021年1月，百济又递交了司妥昔单抗上市申请被纳入优先审评。 据了解，全球范围内靶向GD2治疗神经母细胞瘤的单抗产品仅有3款获批，其中两款为EUSA Pharma的Dinutuximab和Dinutuximab beta。2020年11月25日，FDA通过加速批准途径批准了Y-mabs的那昔妥单抗，赛生药业引进并于7月在国内递交上市申请。 近15年来首个获批 银屑病药物阿普米司特片 8月16日，NMPA官网最新公示，安进阿普米司特片（又称阿普斯特，apremilast）正式在华获批，适应症为银屑病。阿普米司特片曾被纳入第一批临床急需境外新药名单，2月20日，CDE将该药物拟纳入优先审评。 阿普米司特是最早由百时美施贵宝旗下新基研发的一种新型PDE4抑制剂，通过剂量依赖性抑制人类滑膜细胞释放肿瘤坏死因子（TNF）-α而发挥作用。2014年3月，阿普米司特在美国获批上市，适应症为成人活动性银屑病关节炎，商品名为Otezla。此后又将适应症扩大至重度斑块型银屑病和贝赫切特综合征相关的口腔溃疡。2019年8月，安进宣布以134亿美元的价格通过收购获得了阿普米司特的全球权益。2020年，阿普米司特在全球的销售额高达近20亿美元，具有重大的临床需求。在国内，各家企业也争相布局相关仿制药领域。去年，石药集团和先声药业提交了阿普斯特片的3类仿制上市申请，并于3月17日和5月15日获批临床。此外，华润双鹤、兆科药业、齐鲁药业等企业的上市申请正处于审评审批中。  

政策简报 国家卫健委：集中整治收取红包、回扣等行风问题 12日，国家卫健委、国家中医药局印发《全国医疗机构及其工作人员廉洁从业行动计划（2021-2024年）》的通知，行动计划起草背景针对目前人民群众反映最强烈的问题如“红包”、回扣等行风问题，征求采纳了纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风部际联席机制成员单位、地方卫生健康部门、医院管理机构和大型医疗机构的意见，进行了修改完善。（国家卫健委、国家中医药局） 国内首部《化妆品生产经营监督管理办法》2022年起正式实施 为贯彻落实《化妆品监督管理条例》立法精神和要求，进一步加强化妆品生产经营监督管理，保障消费者健康权益，规范和促进化妆品行业健康发展，2021年8月6日，NMPA官网发布《化妆品生产经营监督管理办法》，自2022年1月1日起施行。这是我国首部专门针对化妆品生产经营管理的部门规章，在化妆品发展史上具有里程碑意义。（NMPA） 步长制药两款注射剂将于年底退出黑龙江省医保目录 16日，步长制药发布公告称，其控股子公司吉林天成制药的药品复方脑肽节苷脂注射液及全资子公司通化谷红制药的药品谷红注射液将于2021年12月31日24时退出黑龙江省医保目录。复方脑肽节苷脂注射液2020年在黑龙江营收1.19亿元，谷红注射液2020年在黑龙江营收1.26亿元，分别占公司2020年度营业收入的0.75%、0.79%。（企业公告） 产经观察 A股新贵义翘神州上市 首日收涨68% 16日，义翘神州在创业板上市，发行价高达292.92元/股，是A股史上最高发行价新股。首日收涨68%，两机构席位买入1.32亿元，一机构卖出3001万元。（新浪医药新闻）   英科医疗：上半年净利同比预增191%-212% 16日，英科医疗发布公告称，预计上半年盈利56亿元-60亿元，同比增长191.47%-212.29%；报告期内公司安徽生产基地有新增丁腈手套生产线投产，使得公司报告期内手套产能同比大幅增长。（企业公告） 九洲药业半年报：上半年净利2.75亿元 同比增长112% 16日，九洲药业披露2021年半年度报告。报告期内，公司实现营业收入18.68亿元，同比增长85.34%；归属于上市公司股东的净利润2.75亿元，同比增长112.32%。（企业公告） 长春高新：预计短期内生长激素产品不会进入国家集采 16日，长春高新董秘张德申表示，就现有情况来看，公司预计短期内生长激素产品不会进入国家集采，目前只有个别省份拟进行集采事项，相对来说影响较小。（证券时报）   药闻医讯 百济神州「达妥昔单抗β」获批上市 16日，NMPA官网显示，百济神州达妥昔单抗β获批上市，用于神经母细胞瘤。达妥昔单抗β是一款单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合。（NMPA） 安进PDE-4抑制剂在华获批 16日，安进阿普米斯特片在华新药上市申请已获得NMPA批准，用于治疗银屑病。阿普米斯特是一款小分子PDE-4抑制剂，可通过升高细胞内环磷酸腺苷水平，抑制炎性介质的生成，并增加抗炎细胞因子。（医药魔方）   诺华VEGF受体抑制剂「雷珠单抗」新适应症获批 16日，NMPA官网显示，诺华雷珠单抗新适应症上市申请获批，据推测用于治疗早产儿视网膜病变和糖尿病视网膜病变。（NMPA） 南京正大天晴「仑伐替尼」获批上市 16日，NMPA官网显示，南京正大天晴的仑伐替尼获批上市，成为该品种国产第3家仿制药。仑伐替尼是血管内皮生长因子受体1～3、成纤维细胞生长因子受体、血小板衍生生长因子受体α、RET及KIT抑制剂，是中国第二个上市的肝癌一线靶向治疗药物。（NMPA） 信达PD-1一线胃癌适应症3期临床达到主要终点 16日，信达生物宣布，与礼来联合开发的创新药物PD-1抑制剂达伯舒®联合化疗一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌的随机、双盲、多中心III期临床研究期中分析达到主要研究终点。（生物探索） 诺诚健华新型TYK2抑制剂ICP-332完成首例受试者给药 16日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型酪氨酸激酶2抑制剂ICP-332在中国完成首例受试者给药。ICP-332是诺诚健华具有全球自主知识产权的1类创新药，属于新型口服TYK2抑制剂。（美通社） 捷思英达ERK激酶抑制剂获批临床 16日，捷思英达宣布收到NMPA核准签发的《临床试验通知书》，其细胞外调节激酶抑制剂JSI-1187胶囊获准开展用于治疗MAPK信号通路突变晚期实体瘤患者的临床试验。JSI-1187主要用于针对MAPK激酶通路突变恶性实体瘤的精准治疗。（医药魔方） 恒瑞医药HRS2300片获批临床 16日，恒瑞医药发布公告称，公司于近日收到NMPA核准签发关于HRS2300片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。HRS2300能够抑制肿瘤细胞增殖，发挥抗肿瘤作用，拟用于肿瘤相关适应症的治疗。目前全球尚未有同类药物获批，亦无相关销售数据。（企业公告） 恒瑞医药SHR-A1921申报临床 16日，CDE官网显示，恒瑞申报了一款新的ADC产品SHR-A1921，其适应症为HER2+晚期/转移性乳腺癌。（CDE） 应世生物IN10018治疗铂耐药卵巢癌获得FDA快速通道认定 16日，应世生物宣布，公司旗下黏着斑激酶抑制剂IN10018治疗铂耐药卵巢癌获得FDA快速通道认定。应世生物的临床前及Ib/II期研究临床数据表明，IN10018联合化疗在铂耐药卵巢癌患者中具有显著协同抗肿瘤效果。（美通社） 硕世生物3项产品获得沙特阿拉伯食品药品管理局认证 16日，硕世生物发布公告称，公司新型冠状病毒2019-nCoV核酸检测试剂盒、核酸快速提取试剂、核酸提取仪3项产品于近日获得沙特阿拉伯食品药品管理局的认证。（企业公告） 药明巨诺CAR-T细胞疗法上市或推迟 16日，药明巨诺发布公告，称其靶向CD19自体嵌合抗原受体T细胞疗法瑞基仑赛注射液作为复发或难治B细胞淋巴瘤三线疗法的新药上市申请仍在审评审批中。瑞基仑赛是美国细胞疗法公司Juno开发的一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法。NMPA官网显示，瑞基仑赛在8月1日就进入行政审批阶段。根据《药品注册管理办法》第一百条，行政审批决定应当在20日内作出。如今已过去半个多月，瑞基仑赛注射液上市或许会推迟。（企业公告） 阿斯利康开展首个胰腺导管腺癌一线治疗II期研究 近日，阿斯利康在美国临床网登记first-in-class抗LIF单抗AZD0171联合抗PD-L1单抗度伐利尤单抗和化疗一线治疗胰腺导管腺癌的II期临床试验。目前，全球尚无用于PDAC的免疫疗法获批。（医药魔方） 极目生物脉络膜上腔注射疗法获东盟十国及印度独家权益 15日，极目生物宣布与Clearside Biomedical, Inc.达成授权许可补充协议，就其核心产品ARVN001的独家开发和商业化权益覆盖地区，由大中华区及韩国扩大至包含东盟十国及印度。ARVN001是一款糖皮质激素曲安奈德专利混悬液，通过专利脉络膜上腔微注射器进行脉络膜上腔给药，目前葡萄膜炎性黄斑水肿适应症在研。（贝壳社） 口服抗病毒疗法最新结果发布 对所有新冠变种有效并有预防潜力 日前，Atea […]

要点提示 JTO：MHC-II类通路相关基因的高表达或成免疫治疗疗效预测新指标 JAMA Oncology：S-1联合CCRT可安全、有效地用于老年食管癌患者 CANCER：铂类和PARP抑制剂可为双等位基因状态的BRCA突变胰腺癌患者提供长久获益 新药：“抗癌新药”达妥昔单抗β进入“在审批”状态 01 JTO：MHC-II类通路相关基因的高表达或成免疫治疗疗效预测新指标 ORIENT-11研究是一项随机、双盲、Ⅲ期对照临床试验，针对的是无EGFR敏感突变或ALK基因重排的晚期或复发性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，研究目的是比较信迪利单抗或安慰剂联合培美曲塞和铂类用于这类患者一线治疗的有效性和安全性，该研究更新的总生存（OS）结果和生物标志物分析结果发表于JTO。 官网截图 截止2021年1月15日，该研究中位随访时间为22.9个月，其中接受信迪利单抗联合治疗组的中位OS仍未达到，显著高于接受安慰剂联合治疗组的16.8个月。此外，该研究利用基线期组织样本进行了转录组测序，分析结果显示：在信迪利单抗联合治疗组中，免疫细胞浸润较高或者中等的患者有更好的无进展生存期；尤其值得注意的是，MHC-II类通路相关基因的高表达与患者更长的无进展生存期或者总生存期显著相关。 02 JAMA Oncology：S-1联合CCRT可安全、有效地用于老年食管癌患者 大多数老年食管癌患者不能完成标准同步放化疗（CCRT），因此亟需一种对老年患者有效且可耐受的放化疗方案。本研究评价了CCRT联合S-1与单纯放疗（RT）对老年食管癌患者的疗效及毒性反应，结果显示：S-1联合CCRT是可耐受的，在老年食管癌患者中提供了比单独RT显著的获益。 官网截图 该研究入组了298例年龄在70-85岁之间的食管癌患者，根据年龄（＜80 vs≥80岁）和肿瘤长度（＜5 vs≥5 cm）对患者进行分层，并随机分配（1:1）接受CCRT联合S-1或单纯RT，结果显示CCRT组的完全缓解率明显高于RT组（41.6%vs 26.8%；P=0.007）。存活患者的中位随访时间为33.9个月（四分位间距：28.5-38.2个月），CCRT组的2年总生存率显著高于对照组（53.2%vs 35.8%；危险比为0.63；95%CI 0.47-0.85；P=0.002）。CCRT组和RT组之间3级或更高毒性反应的发生率没有显著差异。 03 CANCER：铂类和PARP抑制剂可为双等位基因状态的g/sBRCA1/2突变胰腺癌患者提供长久获益 携带生殖系/体细胞BRCA1/BRCA2突变（g/sBRCA1/2）是胰腺导管腺癌（PDAC）的独特生物学亚组。近日有研究发现：在具有双等位基因状态的g/sBRCA1/2突变的患者中，铂类和PARP抑制剂提供了可观且持久的获益。 官网截图 在2011年1月至2020年6月期间，共确定了136例g/sBRCA1/2患者。对于接受一线铂类药物治疗的IV期疾病患者，双等位基因患者（n=39）的中位OS为26个月（95%CI，20-52个月），杂合子患者（n=4）为8.66个月（95%CI，6.2个月至未达到）。对于接受PARP抑制剂治疗的患者，双等位基因患者（n=25）的中位OS为26.5个月（95%CI，24-53个月），杂合子患者（n=2）的中位OS为8.66个月（95%CI，7.23个月至未达到）。 04 新药：“抗癌新药”达妥昔单抗β进入“在审批”状态 近日，中国国家药监局（NMPA）公示，百济神州引进的抗癌新药达妥昔单抗β（曾用名：迪妥昔单抗）的新药上市申请，其审评状态已更新为：在审批，这意味着这款产品有望于近期在中国获批。公开信息显示，达妥昔单抗β是GD2靶向单克隆抗体，曾被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟开发用于多种神经母细胞瘤。 参考文献： [1]Updated Overall Survival Data and Predictive Biomarkers of Sintilimab Plus Pemetrexed and Platinum as First-Line Treatment for Locally Advanced or Metastatic Non-squamous NSCLC […]