如果有来生，我希望自己是一只大雁，两个女儿是我的一双翅膀，她们是我身体的一部分，和我同生同死不能分割。如果翅膀折了，我也将离开天空，失落人间。   01 女儿生病了，我的世界天塌地陷 我叫刘丽霞，是两个孩子的母亲，大女儿21岁，小女儿12岁。大女儿小雅的到来，给了我生命的意义。从此，我的时间以她的成长为刻度，看她学爬，学走路，学叫妈妈……直到，她生病了。 八九岁时，小雅说浑身疼，我带她去当地医院检查，医生说是生长痛，很正常，我也就没当回事。11岁那年，她肩膀疼得厉害，我又带她先后去了大庆和哈尔滨几家医院。看到诊断报告上刺眼的“骨癌”，我犹如遭了晴天霹雳。 医生劝我认真考虑下一步，手术加化疗费用不小，且化疗的痛苦会严重影响小雅的生活质量，关键是还不知道能活多久。我感谢医生的坦白，但我从没想过放弃。可没想到的是，我和医生的对话都被躲在门后的小雅听到了。 我强忍着泪水领小雅回家，火车上，她的头靠在我的肩膀。我一低头，看到两颗泪珠挂在她肉嘟嘟的的小脸上，而我任由满脸泪水流进脖子，不敢擦拭。病魔肆虐袭来，我才发现自己没有保护女儿的武器。   不想放弃的我决定带小雅去北京看病。希望北京发达的医疗资源能提供科学的治疗方案。没想到一系列检查下来，反而将我拖进更绝望的深渊。北京的大医院诊断小雅不仅得了骨癌，还有白血病。医生劝我放弃,我不甘心，决定回黑龙江治疗。就这样，我带着疼痛难忍的小雅又一次回家了。 回家后，小雅的身体一天不如一天。浑身疼，持续不断地高烧，最严重的两天吃了三盒布洛芬退烧，但吃药只能一时缓解，药劲儿一过又会烧上去，盖两床大被还一直喊冷。她抓着我的手说：“妈妈我好想死，死了就不疼了。”我心如刀割，真希望所有疼痛都能转移到我身上。11岁的孩子，应该在阳光下奔跑，在校园里打闹，而不是在高烧与退烧间或迷糊或清醒，在漆黑的隧道中爬行，看不见光亮。 02 有治愈希望，40%概率复发，治不治？ 就这样在生死交替间过了十来天，我带着小雅重回哈医大附属肿瘤医院，挂了血液科刘爱春主任的号。当天下午，刘主任就给办了住院做活检。护士递来一张纸让我签字，上面写着活检过程中会发生的突发状况，包括猝死。我颤抖着双手签字，那一瞬间，仿佛看到死神在向我的女儿招手。 回家第四天，刘主任打来电话，说病理确诊小雅得的不是骨癌也不是白血病，是霍奇金淋巴瘤，有治愈希望，但有40%概率复发，问我治不治？我哭着说，只要她多活一天就是我们家的幸福。放下电话我就买了第二天去哈尔滨的车票，开始漫长的化疗之路。   谁也没想到，这条路我们母女一走就是8年。8年里，我带着小雅不知道在哈尔滨和安达之间往返多少趟，每次我们都坐1个半小时左右的绿皮火车，在医院附近住30块钱的宾馆，只点一份饭，我吃小雅剩下的。肿瘤医院门前的天桥就像是个噩梦，天桥这头是小雅的病房，那头是正常的世界是买饭、买药、买日用品、买假发的地方。 03 父亲意外去世，丈夫受伤，女儿病情再度恶化 小雅生病前，家里就不富裕。给小雅治病花了几十万，外债欠了十几万。2008年，妹妹出生，我忙着带小雅看病，妹妹一直寄养在奶奶或姥姥家，上学后，才重新回到我身边。因为缺乏营养，12岁的妹妹比同龄人都瘦小。我们全家四口人每天开销不到五十元，其中还包括小宝8元校车费，8元午餐费，我们家餐桌上最常出现的只有土豆。嘴馋的时候，她也会要鸡腿或汉堡，我就跟她解释，姐姐下次去哈尔滨看病的钱都没攒够呢，等妈有钱再给你买，她总是不争不吵回答我三个字“那行吧”。我最喜欢听她说这三个字也最怕听这三个字，她越懂事我越愧疚，她不想为难妈妈，只能委屈自己。穷人家的孩子，连任性的权利都没有。 亏欠女儿的，日后总有机会偿还，可亏欠老父亲的，只有来生再报答。因为小雅的病，我经常躲在家里哭，爸爸知道我的难处，就出去打苦工赚钱给大外孙女治病。65岁的老人，去帮别人盖房子出苦力，什么累活都干，只为一天80块。一天晚上下工后，爸爸骑摩托回家路上出车祸，第二天人就走了。我爸走以后，我就不太哭了。他为我付出生命，我也要为小雅学会坚强。 日子紧紧巴巴，小雅病情反反复复，又经历干细胞移植失败，就这样一直到2019年，各种治疗方案全面失效，治疗进入死胡同。在老乡的建议下，我决定去天津肿瘤医院碰碰运气，孰料到半路上，医院来电话，说小雅爸爸在打工的工厂摔伤了，膝盖粉碎性骨折，需要立即做手术，我跟小雅不得不立即折返回家。 家里唯一的经济来源断了，不再化疗，也没有新的治疗方案，小雅的身体又发出警报。二里地她都走不下来，走几步就要歇几分钟。当我以为终于要失去她时，刘主任带来一丝希望。她说有种药叫PD-1，治疗淋巴瘤，效果比化疗药好，打上也不遭罪。进口的一疗程三万多，国产的一疗程一万多，听到价钱，我傻眼了。以我家的情况，怎么能用得起？懂事的小雅主动说她不治了。可我知道这不是心里话。那是我最绝望的一段时间。如今终于有了救命的药，医学给了小雅机会，我却没能为她抓住机会。我又一次深深感到自己的无能！   我自己长期被胃痛折磨，有时吃饭胃突然痉挛，痛到全身缩成一团。一直不去检查，因为没钱医治。爸爸出意外，女儿重病，丈夫受伤，命运的捶打已令我千疮百孔，毫无还手之力。 04 缝隙里照进阳光：小雅用上免费PD-1 天无绝人之路，2019年9月一天下午，一束阳光照在我的脸上。刘主任带来一个好消息：信迪利单抗正在开展扶贫公益项目，我家的贫困状况和小雅的病情符合免费用药条件，周期两年。听到消息，我甭提有多高兴，小雅也特别开心。 我马上去哈尔滨领回申请资料。扶贫办、医院等部门都特别配合，一听说有免费用药的机会，一路绿灯帮我办好了手续。我的家乡安达二字，本是满蒙语言，是兄弟，朋友的意思，这一路走来，虽然命途多舛，但是我得到许许多多好心人的帮助，医生、护士、邻居、病友，镇政府的工作人员等等，如果不是他们一次次伸出援手，我可能坚持不到幸运之神降临的这一天。 小雅在哈尔滨用上了第一支免费信迪利单抗。输液完的那个晚上，我担心她像化疗那样出现不良反应，一直在床边守着她。可是她安安稳稳睡了整宿，没有呕吐没有呻吟，第二天早上起来还喝了两碗粥，这给我们全家带来极大鼓舞。   用完第二次，她就明显感觉自己有力气了，从家里走到镇上，中途不再需要休息。四个疗程后，影像显示病灶消失。真不敢相信，折磨孩子近十年的病痛就这样以温和的方式治好了。现在孩子胃口好了，胖了，还长了个子。 每隔21天，我就带着小雅踏上从安达去往哈尔滨的火车，到医院后挂号、问诊、检查、拿药、输液，然后再坐火车返回家里。这些年，我们母女一直在路上，只有最近一年，我们的路途才有笑声。小雅开玩笑地说，火车坐够了，希望有一天能坐次飞机，感受一下大雁的乐趣。 如果真有来生，我希望自己是一只大雁，自由地在天空翱翔，在天上我看见小雅穿着洁白的婚纱，和心爱的人一起步入殿堂；我看见小宝走在大学校园里，个子和同学一样高；我看见通往我家的火车上坐着一对母女，脸上满是幸福的微笑。   后记： 不久前，刘丽霞终于有机会带小雅坐了一次飞机，圆了她这个梦。她知道，未来母女俩相处的时光还很长很长，她会陪着小雅一一实现梦想。  

2020年12月8日 ，百济神州宣布全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体——倍利妥®（Blincyto®, 通用名：注射用贝林妥欧单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。   说到白血病，大家可能都知道它叫“血癌”，但却没有多少人知道，白血病其实也分不同的类型，所以我们先来了解下什么是白血病？什么是急性淋巴细胞白血病？   白血病是一种血液系统肿瘤，是指骨髓或者外周血出现了恶性血液肿瘤细胞，通常，当骨髓或者外周血的恶性肿瘤细胞超过20%时，就称为白血病。白血病可以大致分为慢性和急性两种。如果引起急性白血病的肿瘤细胞是起源于淋巴细胞，则称为急性淋巴细胞白血病（ALL）。   ALL患者在儿童和成人中都比较常见。ALL主要分为T细胞系和B细胞系两大类，成人ALL中，B-ALL占75%，T-ALL占25%。   ALL的发病率从统计结果上看，ALL在欧美列入罕见病范畴，而中国的成人ALL发病率约为0.69/10万。   1 ALL患者面临的两大难题 国内也不容乐观   尽管从发病率来看，中国的成人ALL发病率并不高，然而对于患者而言，这仍是一个凶险的疾病，原因有二，一是易复发，二是复发后生存率低。   在一项由英联邦医学研究委员会（MRC）和美国东部肿瘤协作组（ECOG）联合发起的研究中，结果显示，44%（609名）的ALL患者，在缓解后复发，其中81%的ALL患者在诊断2年内复发[2]。   究竟为何ALL的复发率如此之高呢？科学家一直想搞清楚这个问题，开展了多项研究，结果发现，患者的复发率和生存率与年龄以及使用化疗密切相关。   研究者发现，ALL患者生存率随着年龄的增加而显著降低[3]。而使用化疗方案的ALL患者，在接受了长期治疗后，5年的生存率和5年缓解持续时间都降到只有38%。虽然85%-90%的成人ALL患者接受标准化疗后能达到CR，但这些患者约有一半会复发[4]。而且，研究者还发现，0~22岁的人群中，10~20%的新确诊患者对标准疗法化疗无效[5]。   然而，目前国内ALL患者的治疗，多数还是以化疗为主。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授指出，“目前，急性淋巴细胞白血病仍存在较大的未被满足的临床需求，尤其在成人患者中，如何降低复发率、提高生存期，已成为了临床治疗的一大难点。许多患者经过标准化疗后，无法取得很好的缓解，同时可能伴有严重不良反应，而即便是达到缓解的患者，依然面临着复发的危险。作为临床医生，我们迫切希望给患者带来新的药物或治疗手段，改善患者的生存状况。”   2 贝林妥欧单抗Ⅲ期临床成功 中国患者有了全新治疗选择   贝林妥欧单抗在国内获批，用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病，这无疑是给苦等了多年的国内ALL患者一个全新的免疫治疗选择。   其实，贝林妥欧单抗早在2014年就得到了美国FDA的加速获批，目前贝林妥欧单抗FDA获批适应症有两个： ○ 用于治疗在第一次或第二次完全缓解时，成人和儿童的最小残留病(MRD)≥0.1%的B细胞前体ALL患者。 ○ 用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人和儿童[6]。   此次，国内获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病，主要基于两项临床研究的结果，一个是比较贝林妥欧单抗和标准化疗（Standard of Care）的TOWER国际III期研究，另一个是在中国成人患者中评价贝林妥欧单抗的疗效和安全性的多中心单臂研究。   在这项TOWER研究中，研究人员发现，相比于化疗，贝林妥欧单抗能显著延长患者OS近2倍（7.7vs化疗4.0个月）。在疾病缓解方面，贝林妥欧单抗表现出更深、更久的高质量完全缓解，完全缓解（CR）率达到化疗组的2倍（34% 对比16%），持续缓解时间为化疗组的1.6倍（7.3个月对比4.6个月），MRD清除率为化疗的1.5倍（76% vs 48%），超过7成的患者没有检测到微小的残留病变[7]。贝林妥欧单抗为复发难治ALL患者延长生存，带来高质量疾病缓解。     安全性方面，贝林妥欧单抗组中所有不良反应发生率与化疗相当，严重不良事件发生率更低，仅为化疗组的1/2（349.4/100患者年对比641.9/100患者年）。   另一项在中国人群中的临床研究也取得了成功，研究筛选了国内23家研究中心的123例患者，截至中期报告有90例符合标准的费城染色体阴性复发难治（Ph-）（R/R）B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。这部分患者通常属于高危患者，预后通常情况比较差，3~5年生存率低于10%[8]。但这次研究的成功，让这类难治性ALL患者的生存获益和生活质量都有了显著提高。   中国人群临床结果（在2个治疗周期内）： ○ 完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复(CR/CRh) […]

它名列我国十大高发性恶性肿瘤，但只要尽早确诊，治愈率很高！

漫画解读，一看就懂

＞80%患者在接受治疗后2年内疾病没有恶化

近几十年来首个针对成人未经治疗的CD30+四期霍奇金淋巴瘤的新疗法

开启中国生物类似药新时代

它是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂

创新免疫疗法Empliciti与pomalidomide和地塞米松

用于治疗这类慢性淋巴性白血病和小淋巴细胞淋巴瘤成年患者

靶向CCR4，已被授予突破性疗法认定和优先审评资格

为了妻儿，他争取到了第二次生命

用于治疗慢性淋巴性白血病和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤

美国FDA批准Adcetris扩大适应症，与化疗同用