美国上市！FDA批准首个中国原研ALK-TKI上市-咚咚肿瘤科

间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合是非小细胞肺癌重要的治疗靶点。在临床中，ALK靶点因其出色的疗效，又被患者们称为「钻石靶点」。自2011年首个ALK-TKI问世以来，该领域的治疗及研究取得了飞速进展，ALK 阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的获益有目共睹。随着ALK-TKI的持续创新与迭代，更多的好消息不断出现在我们眼前。

近日，一则重磅药讯公布：2024年12月18日，基于全球Ⅲ期研究eXalt3的出色表现，美国食品药品监督管理局公示：批准由贝达药业及其子公司Xcovery研发的中国自主创新1类药物恩沙替尼（国内商品名：贝美纳^®，商品名：Ensacove^®）上市，用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。

恩沙替尼的成功「出海」，对于中国原研抗癌药物而言，有着重要的里程碑意义：

中国原研创新药出海，

为何成为我们的「高光时刻」？

在今年国家医保目录更新的新闻发布会中，国家医保局医药管理司司长黄心宁表示：“国家医保局正在以前所未有的态度，支持中国创新药的发展。”

而创新药物的「出海」，则代表了创新药物生产，甚至生物制药产业的终局形态：只有走出去，才能寻找到更为广阔的药物市场，并进入药物国际品质的正向反馈当中。以往，中国药企也向海外出口药品，但基本都是原料药或仿制药，原创性匮乏，经济回报也不高。而真正具备意义与价值的，还得是原研创新药。如此背景下，恩沙替尼的「出海」愈发意义重大。肺癌作为全球范围内发病率及死亡率最高的癌症，其药物研发向来是「兵家必争之地」。而在创新药物出海的赛道上，恩沙替尼成为FDA批准的肺癌领域首个中国自主创新药物，这本身就是对药物实力的最佳明证。

零缺陷通过FDA现场核查

恩沙替尼「出海」亮点频现

出色的临床疗效及高标准的药物品质，是美国FDA对于上市药品的把控标准。在一款药物「出海」上市前夕，有一项关键的核查程序：药物批准前检查（Pre-Approval Inspection, 简称PAI）。

作为全球药品监管措施最为严格的美国FDA，其PAI也尤为高标准。对于筹备药物「出海」的药企们而言，这条道路并非一路坦途，过去亦有数家药企在这个环节遭遇困难。2024年8月，美国FDA官网公布：贝达药业以“零缺陷”（no 483）的结果顺利通过美国FDA对盐酸恩沙替尼的批准前检查。

对于贝达药业与恩沙替尼而言，这无疑是对其国际品质的最大认可：涵盖cGMP体系的质量、生产、实验室控制、厂房设施与设备、物料、包装与标签在内的六大系统，以及数据完整性管理体系，均符合FDA的「国际品质」标准。

此前，仅有5款用于ALK阳性的一线治疗的药物在美国获批上市，它们均来自一些顶尖的大型跨国药企。该类药物上市标准之严格，从中可见一斑。

如今，恩沙替尼的「扬帆出海」，彻底改写了ALK阳性非小细胞肺癌患者的治疗格局：国际患者增加了一个品质优异的ALK靶向药物选择；而对国内患者而言，也更加让我们坚定信心：国产原研的靶向药物，其品质和疗效并不逊色于其他进口药物！中国的创新药也因此有望惠及更多全球患者，为中国制药在全球赢得更多赞誉。

首个中国主导实现全球上市的

肺癌创新靶向药究竟有何优势？

回溯过往，恩沙替尼的研发历程就是中国创新药物发展的一个缩影。

2020年11月

恩沙替尼用于ALK阳性的非小细胞肺癌二线适应症获批上市；正式打破了进口药的垄断。

2022年3月

恩沙替尼获批了ALK阳性非小细胞肺癌一线适应症。

2023年12月

恩沙替尼纳入医保目录，为患者大幅降低经济负担。

此外，恩沙替尼用于ALK阳性非小细胞肺癌患者的术后辅助治疗III期临床研究也在推进开展中。

回顾恩沙替尼的关键性临床研究：全球Ⅲ期临床研究eXalt3。在临床研究设置之初，它的定位就瞄定全球市场，涉及21个国家和地区的123个研究中心，全球总计入组290名患者，其中中国患者140位，纳入了既往没有经过ALK-TKI或抗PD-1/PD-L1治疗的ALK融合晚期非小细胞肺癌患者，随机接受恩沙替尼或克唑替尼进行治疗。立足国内，兼顾全球，其临床数据才得到向来以严谨著称的美国FDA充分认可。

eXalt3研究展现出了恩沙替尼出色的临床疗效：