全宇宙最著名的细胞治疗公司KITE昨天宣布：我们在一项针对弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的二期临床试验中取得了不错的效果。
一共51名DLBCL患者，使用我们家的CAR-T细胞疗法KTE-C19，经过三个月的随访，39名患者都有效果，有效率高达76%，其中包括24名达到完全缓解的患者。这是真的很不错的效果，我们招募的都是化疗耐药的晚期患者，可选的治疗方案非常的有限，我们之前的数据调查发现这样的患者使用其它治疗手段的有效率一般在20%~30%，完全缓解的比例在8%左右，而使用我们的细胞疗法可以将有效率和完全缓解率的比例提高到76%和39%。
KITE的这个二期临床试验代号为ZUMA-1，招募包括DLBCL、TFL（滤泡性淋巴瘤）和PMBCL（原发性纵膈B细胞淋巴瘤）三种血液肿瘤。
KITE同时公布了KTE-C19针对11名TFL和PMBCL的结果：经过三个月的随访，11名患者中10名有效，其中8名患者肿瘤完全缓解。
具体的临床数据如下：
KTE-C19是KITE公司最重磅的产品，针对的是CD19这个靶点，FDA已经赋予它针对DLBCL、TFL和PMBCL突破性药物地位，KITE也想尽快完成临床试验说服FDA批准该细胞疗法上市。
下面是KTE-C19针对不同肿瘤的临床试验进展，包括多种血液肿瘤：
血液瘤这么顺，实体瘤还有很多路要走
CAR-T在血液瘤的进展挺顺利，虽然被FDA叫停过几次，也发生了一些有效的患者复发和除CD19之外的其他靶点的效果不好的现象，但是毕竟FDA批准指日可待，也是一个巨大的成功。
CAR-T在实体瘤上万里长征才开始，任重而道远。目前，只有一些CAR-T细胞疗法在实体瘤患者中安全性的小规模尝试，有效性还很不确定。
2015年四月份Baylor医学院Nabil Ahmed医生主导的临床实验共招募了17位复发的HER2阳性肉瘤病人，初步证明针对HER2靶点的CAR-T细胞疗法是安全的，有效性不确定。
制药巨头诺华曾经公布过针对间皮素（mesothelin）靶点的小规模CAR-T临床试验，五位受试患者在接受治疗时出现了败血症、气短以及白细胞水平升高等副作用，但研究人员并未观察到重大的副作用事件发生，主导这个研究的宾大教授Dr. Janos Tanyi表示这些结果表明：至少到目前为止，对于实体瘤来说CAR-T疗法的安全性是有保证的，有效性不确定。
除了安全性，有效性是一个更大的挑战。回输给患者的CAR-T细胞首先需要成功的到达肿瘤组织，然后突破肿瘤细胞设置的各种障碍去和肿瘤细胞打仗，谁胜谁负不好说，此处省略一万字，挑战太多了。
最后，现在CAR-T细胞疗法是一个探索性的疗法，任何的临床试验都应该是免费的。
参考资料：
[1]http://meetinglibrary.asco.org/content/168908-176
[2]http://amda-2v2xoy.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=990947
[3]http://jco.ascopubs.org/content/early/2015/03/23/JCO.2014.58.0225.abstract
本文仅供医学药学专业人士阅读
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