（作者：菠萝 来源：菠萝因子）
面对“临床试验”，患者态度差别很大。
在一个极端，有人把试验药物当成最后神药，产生不切实际的期望。
另一个极端，有人无论如何不愿意当“小白鼠”，错过一些难得的机会。
之所以如此，是因为多数人对“临床试验”都存在各种误解。今天，菠萝给大家解释最常见的4个。
误区一：临床试验只是测试药物的有效性
药物必须有效，这毫无疑问。临床试验的重要任务是证明新药有效，但这不是唯一目的。
和验证“有效性”同等重要的是验证“安全性”。
无论中药，西药，藏药，苗药，100%的药物都有毒副作用。
无论是人工合成，还是纯天然，100%的药物都有毒副作用。
关键是剂量。
离开剂量谈药效，或者毒性，都是耍流氓。
新药必须在一定剂量范围内有效，还得在同样剂量范围有可控的毒副作用，才能被批准上市使用。
早期临床试验，首要任务是验证药物的安全性，其次才是有效性。对于科学家来说，药物安全性远比有效性重要。一个能杀死癌细胞，但导致心脏骤停的药，毫无意义。
能杀死癌细胞的药，非常多。
但同时不杀死患者的，不多。
误区二：参与试验就是当“小白鼠”，风险极高
临床试验是为了测试新药对患者的效果，因此，肯定是自带风险，不是100%可预测的。但是，这不代表药厂会把患者简单当成“小白鼠”。
首先，药厂不会瞎在病人身上试药，因为临床试验对药厂来说是非常昂贵的！
在美国，每位参与临床试验的患者，大约要花费药厂10万美金！在中国，也要4万美金。
要知道，70公斤重的纯银也不过价值4万美金！如果说患者是“小白鼠”，那也是“小白银鼠”。
药厂挑选参与试验的患者是慎之又慎，每个患者都是宝！他们希望试验成功的心情，绝对一点不比患者弱。
其次，参与试验的风险远没有大家想象的大。
临床试验通常分为1，2，3期，越往后，我们对药物效果和风险理解越多，成功概率越高。因此，参与后期临床试验，虽然不保证有效，但已经不能说是盲目试药了。
即使是风险最大的1期试验，也是尽力保护患者的。第一，药物用到患者身上之前，必须在各种动物试验中证明安全。第二，药物会从非常低的剂量开始测试，确定安全以后才会加量，不会一来就给患者用危险的剂量。
还有一种安全性超高的“中国特色”临床试验。
由于政策法规，很多外国新药是已经在国外上市后，才开始来中国做临床试验。这样的“临床试验”就等于免费送药，风险很低，强烈推荐！
误区三：临床试验被分到对照组，就悲剧了
新药临床试验通常都会有试验组和对照组，只有这样的客观对比，才能真正证明新药/疗法有效。
但这也就意味着总会有人进入对照组。
常有人问菠萝：“被分到对照组，是不是就悲剧了？能不能保证进试验组？”
答案是：“不是！不能！”
为了保证试验的客观性，患者进入试验组还是对照组是随机的，所以无法保证。
很多人之所以担心进对照组，是以为对照组只用无效安慰剂，耽误宝贵的时间。
事实并非如此，科学家没那么无耻。最大限度保证患者利益，是所有临床试验的要求。
首先，有些癌症临床试验是“单臂”（Single Arm），也就是没有对照组，只有试验组。
其次，如果有对照组，癌症新药测试中，绝大多数时候都是使用“目前最常用的标准疗法”，而不是安慰剂。比如，在测试最新免疫药物的时候，对照组通常使用标准化疗。
简单总结一下：
• 不参与临床试验 = 使用标准疗法
• 参与临床（进入对照组）= 使用标准疗法
• 参与临床（进入试验组） = 使用新药
这样的设计，有两个重要意义。
一：最大限度地保证了参与试验患者的利益。因为即使被分到对照组，就是使用标准疗法，而且是免费使用。
二：能客观比较新药和现有标准疗法。我们真正关心的不是“新药是否有效”，而是“新药是否和标准疗法一样有效，甚至更有效”。
所以，分到对照组，并不是悲剧，至少可以免费用药。
另外还有两点值得一提。
1：有大数据分析显示，参与临床试验的患者，治疗效果整体更好。其中一个原因，可能是对参与临床试验患者的监测和检查更加仔细和系统。从这点来看，即使分到对照组，患者也是受益的。
2：任何试验药物都有很大风险，多数新药其实并不比标准治疗好。因此，对照组的治疗效果可能反而更好。
误区四：分到对照组，就没有使用新药的机会
很多人怕被分到对照组，是觉得那样彻底失去了使用新药的机会。
事实上并非如此。
不少抗癌药物临床试验中有一个设计叫“交叉（crossover）”。
它大概的意思是，当对照组患者使用标准疗法，确定无效，同时试验组新药展现疗效的时候，患者可以选择“跨组”，使用新药进行治疗。
这样，尽最大可能保护参与试验的患者利益。
所以，即使被分到对照组，依然有机会在随后使用新药。
小结：
如果没有临床试验，就没有任何新药。科学设计的临床试验，有很大的科学价值和社会价值。
任何参与临床试验的患者，不仅是为了自己的健康，更是为了社会的福祉，值得我们尊敬。
癌症新药临床试验，多是针对标准疗法都已经失效的患者。对于这群人，问题不是“是否应该加入临床试验？”，而是“如何寻找成功概率最高的临床试验？”
这需要长期学习和知识积累，扫清对临床试验的误解，是关键的第一步。
(感谢田刚医生，黄夷伍医生，包骏博士对本文修改提出的宝贵意见）
参考文献：
1:https://www.mskcc.org/blog/clearing-clinical-trials-myths-and-misconceptions
2:https://health.clevelandclinic.org/2014/04/10-biggest-cancer-clinical-trial-myths-busted/
3:http://catalyst.phrma.org/debunking-common-myths-about-clinical-trials
4:Comparison of Survival Outcomes Among Cancer Patients Treated In and Out of Clinical Trials，J Natl Cancer Inst (2014) 106 (3)
本文仅供医学药学专业人士阅读
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