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华西魔剪+PD-1:轰动全球的抗癌新技术开始了

作者:小D|2016年11月16日| 浏览:560

2016年11月15日,全球顶尖的学术杂志《自然》发表了一则新闻:中国四川的华西医院,正式启动了一项利用基因编辑技术抗癌的临床试验,第一位肺癌患者在10月28日已经接受细胞回输。这将是全球范围内,基因编辑技术(CRISPR-Cas9)首次应用于人体。

 

这项研究的负责人卢铀表示:首位肺癌患者的治疗基本顺利,他还会接受第二次细胞回输,不过鉴于患者的隐私,我们不会公布细节。华西医院的这个临床试验预计会招募十位患者,主要目的是看这种技术对人体是否安全。患者会分别接受2-4次不等的细胞回输。

 

CRISPR-Cas9基因编辑新技术,是这几年医学界最热门的生物技术,能够精确地将基因组中特定的遗传物质“剪去”甚至“替换”,被称为“魔剪”;华西医院打算剪去的基因是PD-1,又是一个肿瘤领域近几年热得发烫的名词,PD-1抗体被一些媒体宣传为抗癌的“神药”,它确实让一些晚期肿瘤患者真正的获益。国内也有很多患者受益于PD-1抗体治疗,我们报道过很多次。

 

这个临床试验也引起了全球细胞治疗的领军人物Carl June的密切关注,他表示中国对这基因编辑技术的推动,将会导致中美两国的技术竞争,不过这是好事情,看看谁能笑道最后。据了解,Carl June将作为顾问参与一项在美国开展的利用CRISPR-Cas9编辑技术的临床试验,预计明年3月份开始。

 

顺便说一句,Carl June就是引领CAR-T细胞治疗技术的权威科学家。

 

“魔剪”+“神药”+“全球首次”,华西医院这是要逆天了么?

 

中国的肿瘤治疗技术这是要领导全世界了吗!!!

 

且慢,在跃跃欲试,想报名参加这个”创纪录“的临床实验之前,请您耐着性子,读读以下的科普。

 

什么是CRISPR-Cas9基因编辑技术?

 

细节很复杂,简单来说:这项技术可以允许我们在细胞里,快速高效地改造我们的基因。比如我们不想要某个基因A,我们就可以把它剪掉;如果基因A坏了,我们也可以尝试换成更好的基因B。CRISPR-Cas9就是这样一个工具,听起来非常酷炫吊炸天。

 

但是,人无完人,金无足赤。这把”魔剪“的成功率并不是100%,准确度也不是100%,甚至有的科学家认为不到一半。

 

在体外的细胞甚至动物实验中,基因A、B、C、D……X、Y、Z,颠来倒去,修剪和改造,似乎问题不大;但是,换成活生生的人,菠菜表示这个事情得问一下咚咚医生……

 

敲除PD-1,真的安全吗?

 

这个临床试验,是利用CRISPR-Cas9敲除肺癌患者外周血或者肿瘤组织中的特异T细胞中的PD-1,回输给患者。

 

PD-1这个蛋白,对于维持免疫系统的动态平衡非常重要,它可以阻止免疫系统攻击正常的细胞和组织。大家可能听说过一些自身免疫病,比如红斑狼疮、类风湿性关节炎、血管炎等,这些疾病就是免疫细胞不受控制的攻击自身组织造成的。

 

那么,敲除PD-1会不会引起肿瘤患者的T细胞攻击自身正常的组织和细胞,导致严重的副作用呢?

 

这个答案其实没有人知道,只能等临床数据。

 

今年7月28日,我们发表过一篇文章讨论利用CRISPR-Cas9基因编辑技术是否安全,详细的数据可以参考下面的文章,我们对这项临床试验的安全性和有效性表示担忧:华西“魔剪”:轰动全球的抗癌新技术真的可行吗?

 

这项临床试验,将患者的T细胞在体外培养,用“魔剪”剪去PD-1,然后回输给患者,本质上属于免疫细胞治疗。截止到目前,全世界还没有一项临床数据证实免疫细胞治疗可以对付肺癌;根据科学伦理和法律规定,试验性质的新药、新技术,应当免费。

 

感兴趣的患者咚咚粉丝,如果报名参加华西医院这项临床实验,以上几点供参考,请您三思而后行。

 

参考文献:

http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-the-first-time-1.20988 

本文仅供医学药学专业人士阅读

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