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CAR-T细胞治疗再传捷报,这次是BCMA靶点

作者:小D|2016年12月05日| 浏览:632

国外有个做CAR-T细胞治疗的公司叫Bluebird(蓝鸟),今天他们公布了一项针对BCMA靶点的CAR-T细胞治疗的重要临床数据,针对的是晚期无药可用的多发性骨髓瘤患者:招募11名患者,总的有效率是78%,包括两位患者达到严格意义的完全缓解;在副作用方面,至今没有观察到3级或4级细胞因子释放综合征或3级或4级神经毒性,很安全。

 

 

蓝鸟公司的这个一期临床试验代号为bb2121,目的是探索针对BCMA靶点的CAR-T细胞治疗安全性和有效性,同时摸索一个最佳的剂量,为大的临床试验做好准备。这11位患者被分配在4个剂量组,分别接受5.0 x 107、15.0 x 107、45.0 x 107 、以及80 x 107的CAR-T细胞进行治疗,患者在接受细胞治疗之前会进行环磷酰胺和氟达拉滨的预处理。

 

 

除了蓝鸟,其它公司也在探索这个新的靶点——BCMA,包括全宇宙最牛逼的细胞治疗公司Juno、Kite和诺华/ Cellectis,都在积极的推进临床前或者临床研究,希望这个靶点可以更多人带来希望。

 

目前,在CAR-T细胞治疗领域,明确有效的靶点只有CD19这一个,针对的也仅仅是血液肿瘤,针对其它靶点的探索还在继续,不过都不是很顺利,希望这个BCMA可以顺利一些,因为已经有人开始怀疑CAR-T细胞疗法是不是只针对CD19这个靶点有效果。

 

CAR-T在实体瘤上万里长征才开始,任重而道远。目前,只有一些CAR-T细胞疗法在实体瘤患者中安全性的小规模尝试,有效性还很不确定。

 

2015年四月份Baylor医学院Nabil Ahmed医生主导的临床实验共招募了17位复发的Her-2阳性肉瘤病人,初步证明针对HER2靶点的CAR-T细胞疗法是安全的,有效性不确定。

 

制药巨头诺华曾经公布过针对间皮素(mesothelin)靶点的小规模CAR-T临床试验,五位受试患者在接受治疗时出现了败血症、气短以及白细胞水平升高等副作用,但研究人员并未观察到重大的副作用事件发生,主导这个研究的宾大教授Dr. Janos Tanyi表示这些结果表明:至少到目前为止,对于实体瘤来说CAR-T疗法的安全性是有保证的,有效性不确定。

 

除了安全性,有效性是一个更大的挑战。回输给患者的CAR-T细胞首先需要成功的到达肿瘤组织,然后突破肿瘤细胞设置的各种障碍去和肿瘤细胞打仗,谁胜谁负不好说,此处省略一万字,挑战太多了。

 

最后,现在CAR-T细胞疗法是一个探索性的疗法,任何的临床试验都应该是免费的。

 

参考资料:

[1]http://investor.bluebirdbio.com/phoenix.zhtml?c=251820&p=irol-newsArticle&ID=2226688

[2]http://meetinglibrary.asco.org/content/168908-176

[3]http://jco.ascopubs.org/content/early/2015/03/23/JCO.2014.58.0225.abstract

本文仅供医学药学专业人士阅读

本文来源: 咚咚肿瘤科 由小D 发表,转载请注明来源!如有侵权请联系删除
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