今日，百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio公司联合宣布，已向美国FDA递交其CAR-T疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。新闻稿指出，ide-cel是首款递交上市申请的靶向BCMA的CAR-T疗法。
MM是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外，患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。尽管目前多发性骨髓瘤具有多种疗法，但仍然会有很多患者对所有获批疗法产生抗性，发展创新疗法治疗多发性骨髓瘤十分重要。
该项上市申请的递交是基于名为KarMMa的关键性单臂、开放标签2期临床试验的积极结果，参与该试验的R/R MM患者都已经至少接受过免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、和抗CD38抗体的治疗，并且对疗法产生耐药性。其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性，84%的患者具有三重耐药性。试验结果表明，在总计128名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。
参考资料：
[1] Bristol Myers Squibb and bluebird bio Announce Submission of Biologics License Application (BLA) for Anti-BCMA CAR T Cell Therapy Idecabtagene Vicleucel (Ide-cel, bb2121) to FDA, Retrieved March 31, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200331005194/en
[2] Bristol-Myers Squibb and bluebird bio Announce Positive Top-line Results from the Pivotal Phase 2 KarMMa Study of Ide-cel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved March 31, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20191206005463/en/Bristol-Myers-Squibb-bluebird-bio-Announce-Positive-Top-line
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