百济神州

药物研发 1、辉瑞在2022AACR年会上公布了3期CROWN试验的最新结果。该试验在先前没有接受过治疗的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，评估了第三代ALK靶向药Lorbrena与第一代ALK靶向药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）用于一线治疗的疗效。此次AACR年会上报告的最新分析结果显示，中位随访3年后，Lorbrena与Xalkori相比在主要终点——BICR评估的PFS方面继续表现出显著改善（HR=0.27；95%CI:0.18-0.39），相当于疾病进展或死亡风险降低73%。 2、诺华在美国AACR年会上发布的CANOPY-1三期试验最新数据显示，在新诊断的转移性非小细胞肺癌患者中，canakinumab单抗联合默沙东Keytruda可将患者死亡风险降低13%，疾病进展或死亡风险降低17%。然而，这些改善并没有统计学意义，此次试验也是炎症性疾病药物canakinumab在NSCLC患者试验中的第二次失败。 3、安进在AACR年会上公布的最新数据显示，在两年的长期随访试验中，安进Lumakras的疗效在一定程度上领先于竞争对手Mirati Therapeutics及诺华的KRAS抑制剂。试验结果显示，接受治疗两年后，Lumakras在先前治疗过的KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效仍然可靠。来自其I期和II期研究的172名NSCLC患者的汇总数据集分析结果表明，Lumakras可使40.7%的患者肿瘤缩小，治疗反应持续中位时间达到了12.3个月。 4、艾伯维在2022年AACR年会上公布了navitoclax联合ruxolitinib（JAK1/2抑制剂）治疗骨髓纤维化2期REFINE（NCT03222609）试验的新数据。探索性分析显示，32例可评估骨髓纤维化改善的患者中，有12例（38%）患者在研究的任何时间点BMF有≥1级改善。对于驱动基因变异等位基因频率减少方面，26例可评估患者中，有6例（23%）患者在第24周减少≥20%。有5例患者同时实现BMF和VAF反应。在数据分析时，经过2年以上的随访，所有患者的总生存期尚未达到。对于BMS改善≥1级的患者，中位OS尚未达到；而BMS无改善的患者，中位OS为28.5个月。同样的，对于驱动基因VAF减少≥20%的患者，中位OS尚未达到；而VAF减少＜20%的患者，中位OS为28.5个月。 5、Affimed公司在AACR大会上公布了其脐带血源性自然杀伤细胞疗法，预先与先天细胞衔接蛋白（innate cell engager, ICE）AFM13 结合，治疗接受过多线预治疗的霍奇金和非霍奇金淋巴瘤患者的1/2期临床试验的最新结果。试验结果显示，接受2期推荐剂量治疗的患者不但达到100%的客观缓解率，而且接受两轮治疗后完全缓解率达到62%。 6、Bicycle Therapeutics在AACR年会上公布了其基于双环肽的在研疗法BT8009的最新临床试验结果。BT8009是该公司的第二代双环肽偶联毒素，靶向Nectin-4。试验结果显示，在接受剂量为每周5.0 mg/m2的BT8009治疗的尿路上皮癌患者队列中，确认总缓解率达到50%。 7、诺诚健华宣布在AACR年会上公布了其自主研发的泛TRK小分子抑制剂ICP-723的临床前数据。研究结果显示，ICP-723可有效抑制TRKA、TRKB和TRKC的激酶活性(IC50值小于1 nM) 。ICP-723不仅在TRK驱动的肿瘤中显示出强大的体外疗效，还克服了第一代TRK抑制剂治疗后经常出现的抗性突变，如TRKA G595R和TRKC G623R/E。 8、益方生物首次公布了其口服KRAS G12C抑制剂在癌症患者中的临床数据。这些数据在AACR年会上以两张电子海报的形式呈现。此次益方生物在AACR上展示的是其口服KRAS G12C抑制剂的1期临床数据。在一项针对携带KRAS G12C突变的晚期或转移性实体瘤患者的1期研究中，D-1553在22例患者中耐受性良好，没有任何剂量限制性毒性。在21例可评估的患者中，观察到19%确认的肿瘤客观缓解率，达到了85.7%的疾病控制率。在剂量水平低至每天300mg时已观察到肿瘤缓解。 9、中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，赛诺菲在中国开展了一项venglustat用于法布雷病患者的国际多中心3期临床研究。Venglustat为一款口服GCS抑制剂，目前赛诺菲正在开展该药针对多种罕见病适应症的2/3期临床研究。 10、百时美施贵宝公布了3期临床研究CheckMate-816主要研究终点无事件生存期（EFS）的数据。研究结果显示：在术前接受3个疗程的纳武利尤单抗联合化疗治疗后，可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者的中位EFS达到了31.6个月，显著高于单用化疗组患者的20.8个月；术前接受纳武利尤单抗联合化疗将患者的疾病复发、进展或死亡风险降低了37%。 11、百济神州公告，披露其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）全球性3期临床试验ALPINE研究的最终缓解评估结果，经独立审查委员会确认，在复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者中，百悦泽展示了优于伊布替尼的总缓解率。 12、Surface Oncology宣布启动first in class单抗药物SRF388的两项II期临床试验。SRF388目前是全球唯一一款进入临床开发的IL-27靶向药物，也是第一个进入到II期概念验证阶段的IL-27单抗。 13、CG Oncology宣布，该公司的溶瘤病毒疗法CG0070与默沙东的抗PD-1抗体Keytruda联用，在治疗非肌层浸润性膀胱癌的2期临床试验中获得积极中期结果。这些患者对卡介苗治疗没有应答。中期结果显示，接受治疗3个月后，在18名可评估疗效的患者中，组合疗法达到89%的完全缓解率。 14、艾伯维和Genmab宣布研究性抗体疗法epcoritamab针对复发和难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）I/II期Epcore NHL-1试验的积极顶线结果。此次公布的Epcore NHL-1研究初步试验共计招募了157名接受治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者接受双特异性抗体疗法进行治疗。根据独立审查委员会的观察结果，该疗法在试验中显示出了63.1%的总体响应率，反应的中位持续时间高达12个月。 15、Veru公司宣布，sabizabulin使中重度新冠住院患者的相对死亡风险降低了55%。因数据较好，独立数据监察委员会建议提前终止该临床试验。Veru计划近期与FDA沟通，寻求紧急使用授权。 16、BioNTech公司公布了靶向实体瘤的新一代CAR-T疗法BNT211的首个人体临床试验结果。试验结果显示，这一疗法表现出令人鼓舞的安全性并在睾丸癌中表现出抗癌活性。BNT211是一款潜在“first-in-class”治疗策略，它将靶向CLDN6抗原的CAR-T疗法与表达CLDN6抗原的CARVac相结合。这种疫苗会在抗原呈递细胞表面表达CLDN6，刺激体内CAR-T细胞的扩增。 17、Turning Point Therapeutics公布了其精准疗法repotrectinib，治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌的注册性临床试验TRIDENT-1的最新结果。试验结果显示，在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初治的ROS1阳性NSCLC患者队列（n=71）中，确认完全缓解率（cORR）为79%，4例患者（6%）达到完全缓解（CR），52例患者（73%）达到部分缓解（PR）。在中位随访时间为接近10个月时，估计12个月时的持续缓解率和无进展生存率分别为85%和82%。 18、信立泰1类新药SAL0114片启动临床，适应症为抑郁症。根据临床试验登记信息，SAL0114即为氘右美沙芬片。在今年2月份，SAL0114的两项适应症先后获批临床，除了重症抑郁症之外，还包括阿尔茨海默病激越。 药物审批 FDA 1、默沙东宣布FDA授予其在研的21价肺炎疫苗V116突破性疗法资格，用于18岁及以上成人预防肺炎球菌感染以及细菌性肺炎。 2、吉利德宣布，美国FDA已取消了对其在研CD47单抗magrolimab与阿扎胞苷联合用药研究的部分临床暂停。FDA在审查了每项临床研究的综合安全性数据后，取消了一些部分临床暂停。magrolimab是一款阻断CD47信号的单克隆抗体，是吉利德于2020年4月斥资约49亿美元收购Forty Seven后获得。 3、再生元表示，美国FDA已将REGEN-COV用于治疗非住院患者COVID-19并作为某些个体预防措施的生物制品许可申请的审查期限延长三个月至7月13日。此前，REGEN-COV就曾在美国因Omicron而遭到搁置，而现在该药物在寻求美国FDA的全面批准时也遇到了麻烦。 4、恒瑞医药发布公告称，恒瑞向美国FDA申报的钆特酸葡胺注射液简略新药申请已获得批准。钆特酸葡胺注射液是基于钆的静脉注射造影剂，用于成人和儿童（包括新生儿）大脑（颅内）、脊柱和相关组织的核磁共振成像，以检查血脑屏障损伤和血管异常。 5、君实生物抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌获得FDA授予的孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第五项孤儿药资格认定。 6、海思科发布公告称，公司海思科向美国FDA提交的HSK29116新药临床试验申请于近日获得FDA许可。HSK29116是海思科自主研发的靶向BTK的口服PROTAC小分子抗肿瘤药物，用于治疗复发难治B细胞淋巴瘤，是国内首款、全球第二款进入临床研究的BTK-PROTAC药物。 7、康诺亚生物发布新闻稿称，其核心产品靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC）CMG901，已获得美国FDA授予用于治疗晚期胃癌及胃食管结合部腺癌的孤儿药资格。CMG901已获得FDA批准开展针对晚期胃癌及胃食管结合部腺癌1期临床试验。 8、健友股份公告，子公司香港健友于近日收到美国FDA签发的瑞加诺生注射液，0.4mg/5mL(0.08mg/mL)批准信。该产品作为放射性核素心肌灌注显像中使用的一种负荷药物，适用于不能接受运动负荷试验而需进行药物负荷试验的患者。 9、FDA发布了首个COVID-19诊断测试仪的紧急使用授权(EUA)，该测试仪可以检测与SARS-CoV-2感染有关的呼吸样本中的化合物，在收集和分析患者样本的环境中进行，例如医生办公室、医院和移动测试点，使用大约一件手提行李大小的仪器。 […]

4 月 6 日，百济神州宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理 PD-1 单抗替雷利珠单抗（商品名：百泽安®）针对两大癌种的新药上市申请（MAA），分别用于食管鳞状细胞癌（ESCC）和非小细胞肺癌（NSCLC）。这次是继信迪利单抗出海失败的第二款国产免疫药走向海外，但与信迪利单抗不同的是，这次的替雷利珠单抗是向欧洲EMA提出申请而不是美国FDA；并且申报所依据的临床研究均为国际多中心 III 期临床。   本次申报上市的适应症具体包括4项：1）既往接受过全身化疗的晚期或转移性 ESCC；2）既往经化疗后局部晚期或转移性 NSCLC 单药治疗；3）联用卡铂和紫杉醇（或白蛋白结合型紫杉醇）一线治疗局部晚期或转移性鳞状 NSCLC；4）联用培美曲塞和含铂化疗方案一线治疗无 EGFR 或 ALK 阳性突变的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC。   用于 ESCC 的适应症主要是基于一项国际多中心 3 期 RATIONALE 302 试验 (NCT03430843) 的数据支持；用于 NSCLC 的适应症则基于 3 项 3 期试验的数据 (NCT03358875、NCT03594747 和 NCT03663205)。 中国牵头，创二线食管鳞癌新高度！ RATIONALE 302研究是一项全球、多中心、随机、Ⅲ期临床研究，探索替雷利珠单抗用于既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的二线治疗的疗效。研究共纳入512例患者，其中亚洲患者404例（79%）、欧美患者108例（21%），按照1∶1随机分为替雷利珠单抗组（接受替雷利珠单抗200mg，每3周给药1次）或化疗组（接受紫杉醇、多西他赛或伊立替康），直至出现疾病进展、毒性不可耐受等终止治疗的情况。   主要终点为意向性治疗（ITT）人群的总生存期（OS）；关键次要终点为PD-L1高表达人群（vCPS≥10%）的OS，以及无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和安全性等。   截至2020年12月1日，研究已达到主要研究终点和关键次要终点。ITT人群中的中位OS：替雷利珠单抗组 vs 化疗组为8.6个月 vs 6.3个月（HR=0.70，95% CI：0.57~0.85，P=0.0001），死亡风险下降30%；PD-L1 vCPS≥10％人群的中位OS：替雷利珠单抗组 vs 化疗组为10.3个月 vs […]

说到百济神州，就不得不提创始人王晓东。 细胞凋亡领域几乎无可匹敌的人物、改革开放后获美国科学院院士的中国第一人。 这位走在国际前沿的生命领域科学家，骨子里却充满“冒险”精神。 从顶级科学家到成功企业家，王晓东的人生，到底有多牛？ 只能考100分 1974年，对于11岁的王晓东来说，是难以忘却的一年。 那年，母亲患上癌症并离世，给他年幼的心灵蒙上一层阴影。 自此，在王晓东心里，埋下了研究癌症的种子。 之后，与外公外婆一起生活的王晓东，生活水平并不富裕。 庆幸的是，王晓东的外公是一名中学英语教师，也为王晓东打开了另一扇人生之窗。 1975年，王晓东进入了外公所在的中学读书。 在初中阶段自学了高中全部课程，并报名参加了高考，分数超过了当年大学录取分数线。 完美诠释了“考100分，是因为卷子只有100分”。 1980年，王晓东从河南师范大学附属中学毕业，并考上北京师范大学的生物系，开始接触到自己的小时候的梦想方向。 大学毕业后，王晓东考上了北师大生物系硕士研究生，然而仅仅读了1年研究生，他便接触到了，改变他一生的项目。 1985年，王晓东从整个生物系中脱颖而出，通过了中美生物化学联合招生项目，成为了北师大唯一通过这项考试的学生。 思虑再三，王晓东决定放弃读研，选择出国留学。 德克萨斯“入侵者” 来到美国后，王晓东的“学霸”属性，持续开挂。 1986年，王晓东进入美国德克萨斯大学西南医学中心，攻读博士学位。 1991年，博士毕业后，王晓东直接进入了同校的分子遗传系，跟从诺奖得主约瑟夫·戈尔茨坦、迈克尔·布朗从事博士后研究。 而这两位诺奖得主，选择王晓东的过程，甚为微妙。 当时，他们给王晓东的博士生导师打了个电话，问：他（王晓东）是个好人吗？   得到肯定答复后，王晓东就进入了该实验室。 师从诺奖得主、顶级的科研环境，王晓东的研究渐入佳境。 1995年，王晓东建立了自己的实验室，从事细胞凋亡方面的研究。 之后，王晓东创造性揭示了细胞程序性死亡的凋亡通路，首次发现了线粒体作为凋亡控制中心的分子机理，把细胞凋亡由线粒体的上游调节和下游执行通路连接起来。 这彻底颠覆了一直以来对于线粒体提供能量和代谢场所的传统认识，对癌症等重大疾病的治疗意义非凡。 2004年，41岁的王晓东，凭借细胞凋亡领域杰出贡献，当选美国院士。 成为改革开放后，获美国科学院院士的中国第一人。 金光闪闪的履历，为王晓东之后创造了百济神州，奠定了基础。 四十而已 俗话说，四十不惑。 指在一个人经历了太多，已有了自我判断力的前提下，依旧能够跟随内心的选择。 王晓东也不例外。 40岁的王晓东，在美国的研究事业如日中天的时候，他选择回到了祖国。 “一方面自己的科研还在继续，而且至少不比在国外差，另一方面，自己可以在科研之外发挥更大的作用。”王晓东说。 担任北京生命科学研究所所长期间，创业的想法一直萦绕在王晓东心里。 2010年，一次聚会上与欧雷强的相遇，王晓东的创业之路开始了。 欧雷强曾是保诺科技的创始人，也曾担任生物科技公司的首席执行官。 潜心学术研究的科学家，撞上商场身经百战的企业家，火花一触即发。 2011年，一家名为百济神州的抗癌新药公司面世了。 高打高举 都说创业一穷二白，稍不留意就会拉崩资金链，可王晓东偏不。 科学家出身的王晓东，要做就要做全球最好的抗癌新药。   他作出了与众不同的发展战略：高打高举。 在战略上，不独攻一种药物，而是双管齐下从靶向和免疫两种疗法切入，10多个新药同步研发； 在战术上，重金从默沙东、辉瑞、强生等跨国企业中，聘请管理、研发骨干；购买全球最好的仪器设备，建立一流实验室。 才开始的两年，在国内缺乏创新药东风、资本紧缺的情况下，谁也不知道百济神州怎么过来的。 王晓东的百济神州，真正在业内声名鹊起，是在2013年。 那时，百济神州宣布旗下小分子在研药物BGB-283，将除中国外的全球市场的开发和销售权许可给默克，价格高达2.33亿美元。 而另一笔，则是治疗癌症的PARP抑制剂BGB-290，价格2.32亿美元。 两笔交易，共4.65亿美元。 […]

近日，百济神州发布2021年业绩快报：营业总收入75.9亿元，净利润亏损97.5亿元。 据数据统计，百济神州近4年连续亏损，金额总计330亿元。 今日（3月2日），百济神州A股收盘价格为125.95元，这一价格，较公司192.6元的发行价，已下跌35%（近四成）。 百济神州还香吗？ 癌症治疗王者？ 百济神州，自创立之初，就主要定位在癌症生物学。 与其他管线多样化的公司不一样，百济神州的研发管线主要聚焦在癌症治疗。 基于癌症机理，百济神州瞄准分子靶向药物，免疫肿瘤学疗法和联合疗法，探寻多样化的癌症治疗方案。 目前，百济神州拥有11款已上市肿瘤药在中国的市场化权利，1款已上市肿瘤药在美国的市场化权利。 其中3款自主研发的产品，包括泽布替尼（BTK抑制剂）、替雷利珠单抗（PD-1单抗）和帕米帕利（PARP1和PARP2 小分子抑制剂）。 百悦泽（泽布替尼胶囊）是第一个获美国FDA批准和第一个获得突破性疗法认定的中国自主研发的抗癌药，由此奠定了百济神州在中国抗癌药领域领军者的地位。目前已在美国、中国、欧盟、英国、巴西、加拿大、智利、以色列、阿联酋、新加坡、澳大利亚和俄罗斯获批。 百泽安（替雷利珠单抗注射液）与诺华的合作，为迄今为止中国药物授权交易首付款和交易总金额最高的合作，已于中国获批用于五项适应症。 百汇泽（帕米帕利胶囊）则是中国首款获批用于治疗涵盖铂敏感及铂耐药伴有胚系BRCA突变的复发卵巢癌患者的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。 此外，百济神州还拥有8款授权合作的商业化产品组合： 包括来自百时美施贵宝的瑞复美（来那度胺胶囊）、维达莎（注射用阿扎胞苷）、由安进授权在中国大陆销售安加维（地舒单抗注射液）、倍利妥（BLINCYTO，注射用贝林妥欧单抗）、凯洛斯（KYPROLIS，卡非佐米注射液）、来自EUSA的凯泽百（QARZIBA，达妥昔单抗β注射液）、萨温珂（SYLVANT，注射用司妥昔单抗）、以及与百奥泰合作产品普贝希（贝伐珠单抗生物类似药）。 表1 百济神州已上市肿瘤药物管线情况 丰富的“弹药”储备 目前，百济神州有28款处于临床研究阶段的管线产品，超过50项临床前研究项目，产品研发管线涵盖了小分子药、单抗、双抗、ADC等多种类型。 其中，与合作伙伴共同开发的超过20款管线产品，多款产品处在全球竞争格局第一梯队的前列。 在28款处于临床研究阶段的管线产品中，有9款是自主研发管线，19款是通过引进、授权或合作开发等方式建立的。 进一步分析，处于III期的有4款，分别为Ociperlimab（TIGIT抗体）、Sotorasib（KRAS G12C抑制剂）、Sitravatinib（受体酪氨酸激酶抑制剂）和Zanidatamab（HER2双特异性抗体）。 处于II期的有7款，还有17款处于I期临床研究阶段。 BGB-11417（Bcl-2小分子抑制剂），BGB-10188（PI3Kδ抑制剂），BGB-A445（OX40抗体），BGB-15025（HPK-1抑制剂）和BGB-A425（TIM3抗体）等多款具有差异化产品正在陆续进入关键性临床阶段。 特别是，BGB-23339和ABI-H3733这两款特殊的管线产品，分别针对炎症和免疫，以及慢性乙型肝炎病毒。 适应症领域逐渐扩展到癌症治疗之外。 通过持续构造“同类首创”、“同类最优”的竞争优势，百济神州打造了具有前瞻性、差异化的研发战略和丰富管线储备，覆盖适应症也正在从癌症向炎症/免疫学等更广泛的领域拓展，显示出后劲十足的研发竞争力。 烧钱一哥 据2021年公司研发日数据，百济神州打造了一支超2200人的临床研发团队，建立中国、美国、欧洲等全球多个主要国家建立国际研发中心。 在超过45个国家和地区执行超过100项计划中或正在进行的临床试验，包括38项3期或潜在注册可用的临床试验，总入组患者及健康受试者超过14500人，其中海外入组接近半数。 多款全球化开发的管线产品，也就理所当然“烧出”了研发费用投入“一哥”的地位。 此外，根据百济神州的公开信息，百济神州在出海的路上有望“春暖花开”： 百悦泽®在美国、欧洲用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新适应症上市申请 百泽安®在美国针对二线鳞状食管癌（ESCC）的新药上市申请 均有望在2022年获批，成为中国出海军团中亮眼的仔。 表2 百济神州处于临床研究阶段的肿瘤药物管线情况 小  结 研发是科学，也是艺术。 一出生就自带“贵族”光环的百济神州，研发之初就定位全球化，研发领域聚焦在癌症。 从License in到自主研发，再到License out，百济神州创造了众多让人羡慕的BD业绩。 借助资本市场的东风，百济神州使出了“同类首创”、“同类最优”的竞争态势，也烧出了研发投入一哥的超然地位。 未来，百济神州是否可能在国内第一梯队冲击全球big pharm？我们拭目以待。  

文章来源：新浪医药   政策简报 NMPA修订感冒清热制剂等4种药品说明书 7日，NMPA发布关于修订感冒清热制剂等4种药品说明书的公告。公告称，根据药品不良反应评估结果，为进一步保障公众用药安全，NMPA决定对感冒清热制剂等4种说明书【不良反应】、【禁忌】和【注意事项】项进行统一修订。（NMPA） NMPA：疏风解毒胶囊等4种药品转换为非处方药 7日，根据《处方药与非处方药分类管理办法（试行）》的规定，经NMPA组织论证和审定，疏风解毒胶囊等4种药品由处方药转化为非处方药。（NMPA） CDE发布4条临床指导原则 7月8日，为规范临床试验期间的安全性、给业界人员在临床研发路径和临床研究设计方面提供参考，CDE官网发布关于公开征求《生物类似药临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》、《肾功能不全患者的药代动力学研究技术指导原则（征求意见稿）》、《晚期结直肠癌新药临床研究设计指导原则（征求意见稿）》、《研究者手册中安全性参考信息撰写技术指导原则（征求意见稿）》及《安全性参考信息示例（征求意见稿）》意见的通知。（CDE）   四川省药监局：9个勘误的中药标准重新修订 6日，四川省药监局发布关于勘误大叶茜草等9个中药标准的通知。通知显示，对9个中药标准进行更正，此前存在勘误的情况，需要修订的品种为大叶茜草、白花蛇舌草、芦竹根、长松萝、峨参、碎米柴、雪茶、叉分蓼、美洲大蠊。（四川省药监局）   山东省医保局：53个大品种带量采购开始 6日，山东省医保局发布通知要求省内医疗机构填报新一轮带量采购品种的用量数据，开启新一轮带量采购。文件显示，本轮集采一次性纳入53个临床常用药品，注射剂占绝对多数。（山东省医保局）   WHO发布最新宫颈癌筛查指南 当地时间6日，WHO发布了最新的宫颈癌前病变筛查和治疗指南。此次指南更新共包括23项推荐和7项筛查管理规范声明，其中12条建议和4项管理规范适用于所有一般女性。此次更新要点中，尤为值得关注的是，WHO推荐筛查方法有重要转变。（WHO）   产经观察 零氪科技搁置赴美上市计划 8日，零氪科技宣布将其上市时间延期，由原计划的9日挂牌交易调整为待定。目前，老虎证券披露的信息显示，零氪科技的拟挂牌时间修改成了16日，相对延迟了一周。（新浪医药新闻） 康诺亚生物正式在港交所上市：总市值达211亿港元 8日，康诺亚生物正式挂牌港交所。上市当天，康诺亚开盘大涨46.34%，总市值达211亿港元。截至今日收盘，康诺亚报68港元，涨幅27.58%%，成交额30.04亿港元，换手率15.7%，总市值184.28亿港元。（新浪医药新闻） 必康制药多位高管离职 7日，必康制药发布公告称，董事会于近日收到董事长谷晓嘉、副董事长李京昆、董事何宇东、邓青、王东、副总裁岳红波提交的书面辞职报告。（新浪医药新闻） 标新宣布任命首席医学官、首席商务官 今天，标新正式宣布任命陆志红博士出任首席医学官、任命马骊女士出任首席商务官。陆志红博士将全面负责公司管线产品在中国和其他亚太市场的临床开发等工作，马骊女士将全面负责公司的商业化布局、商业化策略制定以及商业运营等工作，两位将直接向标新首席执行官Karl Lintel汇报。（新浪医药新闻） 仁和药业以7.19亿拿下多家企业 7日，仁和药业发公告称，拟以71949.6万元收购深圳三浦等7家公司各80%的股权。（企业公告）   华润医药收购博雅生物 6日，华润医药发布有关建议收购博雅生物控股权进展更新的公告。公告显示，华润医药已收到国务院国资委发出的批复函件，国资委原则同意华润医药通过受让高特佳所持博雅生物69,331,978股非限售流通股股份、表决权委托，以及拟认购目标公司的股份等方式取得博雅生物控制权的整体方案。（企业公告）   齐鲁销售副总被处罚 近日，齐鲁制药一则内部消息显示，对销售副总经理某某违规行为进行处罚。经调查，某某利用公司赋权和资源谋取私利，此外，还利用公司资源违规经营餐厅，以及对公司要求申报的干部个人事项隐瞒不报。上述行为违反了总公司干部十条的规定，并已涉嫌犯罪，决定处罚如下：一、撤销其销售总公司副总经理、湘鄂大区总经理、湖南分公司总经理职务，降为一般员工，调回销售总公司总部另行安排工作。二、上交非法所得，退赔公司损失。（新浪医药新闻）   Biohaven公布偏头痛药物Nurtec ODT第二季度销售额 本周三，Biohaven发布报告称，其用于治疗偏头痛的口服CGRP拮抗剂Nurtec ODT在今年第二季度的销售额达到了9300万美元，较上一季度增长112%。（新浪医药新闻）   至善医疗完成超亿元B+轮融资 近日，至善医疗完成超亿元B+轮融资。资金将主要用于Spheria胃内减重球囊产品的多中心临床研究、注册认证和商业推广，部分用于减重新产品的研发和生产。（创鉴汇）   星亢原生物完成A+轮融资 8日，星亢原生物宣布完成了数千万美元的A+轮融资。本融资所得将用于公司创新药物管线的快速推进和扩充、人才团队的壮大，以及国际化商业合作的拓展。（动脉网）   沃德生命完成1亿元A轮融资 近日，沃德生命宣布获得1亿元A轮融资。本轮融资将用于公司深化出凝血诊断相关产品的管线布局、打造强大的市场营销团队以及增强供应链能力。（创鉴汇）   果壳生物完成数千万元A轮融资 近日，果壳生物宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资将用于持续强化果壳生物在群体基因组研究与应用领域的领先优势。（动脉网）   […]

文章来源：国际肝胆资讯   2020 年 7 月，百济神州向 NMPA 递交替雷利珠单抗针对既往接受过治疗的不可切除 HCC 患者的sNDA 并获受理。近日，NMPA 官网显示，百济神州 PD-1 替雷利珠单抗新适应症上市申请的办理状态变为“在审批”，意味着该适应症获批在即。   此项 sNDA 是基于一项关键II期临床试验（NCT03419897）的结果。该试验入组了来自亚洲和欧洲的 8 个国家和地区共 249 例不可切除 HCC 患者，其中 138 例患者既往接受过一项全身系统疗法，111 例患者既往接受过至少两项疗法。患者接受了替雷利珠单抗每三周一次、每次剂量为 200 mg 的治疗。该试验的主要终点为经独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。当然，目前这项研究正在进行中，预计将于今年11月完成。   既往研究显示，替雷利珠单抗针对晚期肝癌安全有效  01 替雷利珠单抗单药治疗对于PD-L1阳性HCC患者疗效更好 在一项IA/IB期研究中，评估了替雷利珠单抗治疗晚期实体瘤患者的疗效和安全性。研究共纳入451例实体瘤患者，包括50例晚期肝癌患者，接受替雷利珠单抗治疗。   研究结果显示，所有实体瘤患者的ORR为13.3%，DCR为44.6%，mOS为10.3个月，mPFS为2.1个月。在晚期肝癌患者中，ORR为12%（95% CI 4.53 ~ 24.31）。当使用PD-L1状态评估肿瘤应答时，PD-L1阳性(PD-L1+)肝癌患者的ORR有升高的趋势。值得注意的是，HCC队列中所有对替雷利珠单抗有反应的患者都是PD-L1阳性 (ORR为23.1%)。   在这项研究中，单药替雷利珠单抗显示了良好的安全性/耐受性，并在PD-L1表达≥10%的患者中诱导了持久的临床反应。   02 单药二/三线治疗，DCR达51% 替雷利珠单抗对晚期肝细胞癌(HCC)患者后线治疗的疗效也比较突出。其在ESMO2018年会上公布的结果显示：试验中纳入49例经治晚期HCC患者，患者接受了替雷利珠单抗单药的治疗，其中有6人出现了部分缓解(PR)，客观缓解率(ORR)为12.2%（6/49），疾病控制率(DCR)为51%（25/49）。   目前，替雷利珠单抗与索拉非尼头对头比较一线治疗肝细胞癌的III期研究也正在进行中，期待该研究取得理想的结果，为替雷利珠单抗进入肝癌一线治疗铺平道路，为肝癌患者带来更多福音。     卡瑞利珠单抗肝癌唯一国产PD-1地位不保？ 目前，国内包括百济神州在内共有 3 […]

文章来源：新浪医药   药品研发 1、Incyte宣布，其外用JAK抑制剂芦可替尼乳膏在两项关键性3期临床试验中均达到了主要终点与关键次要终点，显著改善了白癜风患者面部与全身的皮肤症状。2、赛诺菲和葛兰素史克宣布，其联合研发的基于重组蛋白的新冠候选疫苗，在共入组722名志愿者的2期临床试验中获得积极结果。在所有成人年龄组中均获得了较强的中和抗体应答，中和抗体水平与COVID-19康复患者水平相当。该疫苗的全球关键性3期临床试验预计将在未来几周开始。3、近日，美国心脏病学会第70届年度科学会议上公布了一个发现，一种针对特发性肺纤维化的疗法——罗氏Esbriet，在一项由研究者赞助的2期PIROUETTE研究中显示出了希望。参与研究的患者治疗52周后的数据与安慰剂组相比，Esbriet治疗组在这一指标有统计学意义的显著降低。4、外媒报道，辉瑞和BMS的非华法林血液稀释剂Eliquis已经成为市场上同类药物中处方最多的药物，甚至超过了华法林长期以来的领先地位。但是一项研究显示，Eliquis未能在瓣膜置换术后难以治疗的患者中显示出益处，并在手术外不需要血液稀释剂的非CV死亡率较高的一部分人群子集中，与“无法解释的信号”有关。5、Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果。试验结果证明这种疗法能有效升高人体内抗肌萎缩蛋白的表达水平，且安全性与耐受性良好。基于本次试验的积极结果，Sarepta公司下一步计划在2021年中与美国FDA会晤进行讨论，并且在讨论结束后开展关键性3期临床试验。6、在美国心脏病学会第70届年度科学会议上，诺和诺德公布了在研白细胞介素-6抑制剂ziltivekimab的2期临床试验结果。结果表明，ziltivekimab在具有高心血管风险的慢性肾病患者中，显著降低患者与动脉粥样硬化相关的多种炎症生物标志物的水平。试验数据同时在《柳叶刀》上发表。7、百时美施贵宝公布其2/3期RELATIVITY-047临床试验的结果。该试验表明，固定剂量联合抗LAG-3抗体relatlimab和抗PD-1抗体Opdivo与Opdivo单药相比，在既往未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者中表现出具有统计学意义和临床意义的无进展生存期获益。8、Immunocore公司宣布，在研创新双特异性免疫疗法IMC-I109V，在治疗慢性乙肝患者的临床试验中完成首例患者给药。IMC-I109V是一款双特异性T细胞受体疗法，用于治疗慢性乙肝。9、近期，Keytruda在一个亚组患者群体中争取到了早期胜利。2021年美国临床肿瘤学会会议上公布一份摘要，在新诊断的HER2阳性胃癌或胃食管交界癌患者中开展的3期KEYNOTE-811研究结果显示，与标准护理方案相比，Keytruda+赫赛汀+化疗方案具有非常显著的疗效：总缓解率更高、缓解持续时间更长。10、礼来宣布，其葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素样肽-1受体双重激动剂tirzepatide，在名为SURPASS-4的临床试验中达到主要终点与所有关键性次要终点。与活性对照组相比，在心血管风险增加的2型糖尿病成人患者中，三种不同剂量tirzepatide均显著降低患者的糖化血红蛋白和体重。11、日前，默沙东宣布旗下研究性15价肺炎球菌结合疫苗V114在两项3期儿科临床试验中达到了免疫原性和安全性的主要终点。在针对年龄在42至90天健康婴儿的首次互换性研究中，接受四剂系列PCV13疫苗的患者，以及接受PCV13混合剂量方案后再接种V114患者的免疫应答结果显示，针对13种血清型或肺炎球菌疾病菌株，施打两种疫苗的效果具有可比性。12、德琪医药宣布其正在开发的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101已完成定量系统药理学建模，该模型将指导ATG-101首次人体试验的设计与开展。德琪医药计划于2021年年中在澳大利亚提交ATG-101的首次人体临床试验申请，随后将在美国和中国提交临床试验申请。 药品审批 FDA   1、FDA加速批准强生公司(JNJ.US)EGFR/c-Met双抗Rybrevant (amivantamab-vmjw) 上市，用于治疗铂类化疗后进展的EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是FDA批准的首个针对该类突变的药物。 2、百时美施贵宝宣布，美国FDA已批准Opdivo 扩展适应症，作为辅助疗法，用于治疗接受完全切除手术的食管癌或胃食管连接部癌患者。这些患者在接受过新辅助放化疗后发现残余病理学疾病。3、近日，BTI宣布，FDA已受理BXCL501（右美托咪定舌下膜剂）的新药申请，该药用于与精神分裂症及双相情感障碍I型和II型相关激越的急性治疗，该药用于与精神分裂症及双相情感障碍I型和II型相关激越的急性治疗。4、FDA正式受理了由信达生物和美国礼来制药联合开发的创新药物PD-1单克隆抗体达伯舒联合培美曲塞和铂类用于非鳞状非小细胞肺癌一线治疗的新药上市申请，这标志着中国自主研发的创新生物药的完整上市申请首次被美国FDA受理并进入正式审评阶段。 5、据健艾仕生物透露，该公司的创新STAT5抑制剂clinflamozyde已获美国FDA批准进入临床试验，用于新冠疾病的治疗。6、戴维医疗发公告称，全资子公司产品一次性腔镜用电动切割吻合器及组件通过美国FDA审核。7、百济神州宣布，美国FDA已受理其布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂泽布替尼用于治疗先前接受过至少一项CD20导向疗法的成年边缘区淋巴瘤患者的新适应症上市申请，并授予其优先审评资格。8、阿诺医药宣布已向美国FDA递交了其原创新药口服PD-L1抑制剂AN4005的临床试验申请。阿诺医药将开展此药物安全性和药代动力学评估的临床1期试验，患者入组也将于美国启动。 NMPA 1、CDE官网显示，拜耳在国内递交硫酸Larotrectinib胶囊上市申请并获受理。据悉，Larotrectinib 是Loxo Oncology 公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服 TRK 抑制剂。2、近日，CDE显示，阿斯利康申报1类新药cotadutide注射液临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，cotadutide是一款胰高血糖素受体和胰高糖素样肽-1受体双重激动剂。3、CDE公示，安进已在中国申报新药盐酸依特卡肽注射液的上市申请，并已获得CDE受理。公开资料显示，依特卡肽是一种新颖的拟钙剂，已于2017年在美国获批用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症，针对那些接受血液透析治疗的成人慢性肾脏疾病患者。4、CDE官网显示，默沙东MK-1026片临床申请获受理，是国内第3款申报临床的BTK-C481S抑制剂。MK-1026是一种口服有效和可逆的BTK抑制剂，既能抑制野生型也能抑制C481S突变型BTK。5、近日，NMPA官网显示，信立泰以仿制4类报产的甲磺酸伊马替尼片进入行政审批阶段，有望成为国产第3家。该药用于治疗慢性髓性白血病的急变期、加速期或α-干扰素治疗失败的慢性期患者。6、扬子江药业1类新药「注射用磷酸左奥硝唑酯二钠」的上市申请进入行政审批阶段，预计即将正式获批。据了解，磷酸左奥硝唑酯二钠属于硝基咪唑类抗生素，是奥硝唑左旋异构体磷酸酯衍生物的钠盐，为已上市左奥硝唑的前药。7、科伦药业发公告称，子公司湖南科伦制药有限公司获得NMPA核准签发的化学药品“注射用奥美拉唑钠”的《药品补充申请批准通知书》。据悉，该药主要用于溃疡出血、急性胃黏膜损伤、预防重症疾病应激状态及胃手术后引起的上消化道出血等。8、安科生物发公告称，参股公司博生吉公司申报的“PA3-17注射液”临床试验申请获得CDE受理。该注射液适应症为成人复发、难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者。9、贝达药业公告，泽弗利单抗注射液联合巴替利单抗注射液治疗晚期宫颈癌的药品临床试验申请获得受理。泽弗利单抗注射液是一种靶向于T细胞表面表达的细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的全人源单克隆抗体，巴替利单抗注射液则是一种免疫检查点抑制剂。10、CDE公示，ImmuneSensor Therapeutic与嘉和生物联合申报的1类新药IMSA101注射液，获得一项临床试验默示许可，拟开发用于晚期恶性肿瘤。11、福安药业发布公告称，全资子公司收到NMPA核准签发的药品补充申请批准通知书，其产品枸橼酸托瑞米芬片通过了仿制药质量和疗效一致性评价。据悉，枸橼酸托瑞米芬片主要适用于治疗绝经后妇女雌激素受体阳性或不详的转移性乳腺癌。12、福安药业公告，全资子公司收到NMPA下发的注射用奥美拉唑钠一致性评价受理通知书。注射用奥美拉唑钠主要适用于十二指肠溃疡、胃溃疡、反流性食管炎及Zollinger-Ellison 综合征口服疗法不适用时的替代疗法。13、海思科发布公告，全资子公司收到NMPA下发的有关中长链脂肪乳/氨基酸（16）/葡萄糖（16%）注射液的《药品补充申请批准通知书》。据悉，该注射液是“全合一”肠外营养注射剂，用于当口服或肠内营养无法进行、不足或有禁忌时，为轻至中重度分解代谢的患者提供胃肠外营养治疗所需的能量、必需脂肪酸、氨基酸、电解质和液体。14、日前，兆科药业3类仿制药苯丁酸钠散的上市申请进入行政审评阶段，预计不日将正式获批，用于辅助治疗氨基甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸氨甲酰基转移酶或精氨基琥珀酸合成酶缺乏而致的慢性尿素循环紊乱导致的高氨血症。15、人福医药发布公告称，控股子公司收到NMPA核准签发的氯化钾缓释片的《药品注册证书》。据悉，氯化钾缓释片是临床应用广泛的电解质平衡调节剂，用于治疗和预防伴或不伴代谢性碱中毒的低钾血症。16、近日，NMPA官网显示，山东新时代按4类提交的阿昔替尼仿制药上市申请已处于“在审批”阶段，即将获得NMPA批准上市，据了解，该药上市后将会是该产品的首仿。据悉，阿昔替尼是一种激酶抑制剂。17、上海医药公告，公司控股子公司信谊万象收到NMPA颁发的关于辛伐他汀片(规格10mg、20mg)的《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。18、友芝友生物PD-L/TGF-β双抗Y101D获临床默示许可， 适应症为局部晚期或转移性肿瘤。据了解，这是友芝友生物继M802、M701和Y150之后，开发的第四个双特异抗体新药。19、诺诚健华宣布，公司收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的新型酪氨酸激酶2抑制剂ICP-332已获批开展临床试验。ICP-332是新型口服TYK2抑制剂，目前全球范围内尚无选择性TYK2抑制剂类药物获批上市。20、恒瑞医药公告，子公司上海恒瑞医药有限公司收到NMPA核准签发关于SHR-1905注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。据悉，该注射液一般用于炎症性疾病的治疗。21、CDE公示，由浙江医药和其子公司新码生物申报的注射用重组人源化抗HER2单抗-AS269偶联物拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗。22、浙江医药发布公告称，收到NMPA核准签发的左氧氟沙星片 0.5g、0.25g 两个规格的《药品注册证书》。据悉，左氧氟沙星属于喹诺酮类抗菌素，适用于敏感菌所致的呼吸系统感染、泌尿系统感染、生殖系统感染、皮肤软组织感染、肠道感染及其它感染。23、艾迪药业公告称，收到NMPA签发的关于公司抗艾滋病领域在研1类新药ACC008片境内生产药品注册上市许可申请的《受理通知书》。据悉，在研抗艾滋三联单片复方制剂ACC008，是艾迪药业在ACC007的基础上，联合2个核苷类逆转录酶抑制剂（拉米夫定和替诺福韦）开发的国产首款三合一单片复方创新药制剂。24、润都股份发公告称，公司药品“吲达帕胺胶囊”已通过仿制药质量和疗效一致性评价。该药品“吲达帕胺胶囊”的临床适应症为：原发性高血压。25、上海医药公告，公司开发的“SPH3127片”慢性肾病适应症临床试验申请获得NMPA正式受理。据了解，SPH3127 片是一种新型口服肾素抑制剂。26、CDE官网显示，Epizyme公司Tazemetostat临床申请已获NMPA受理，是国内第3家申报临床的EZH2抑制剂。Tazemetostat是一款first in class组蛋白赖氨酸甲基转移酶抑制剂，可通过抑制PRC2中EZH2酶的活性恢复抑癌基因的表达，达到肿瘤抑制作用。27、日前，甘李药业的15类治疗用生物制品精蛋白重组人胰岛素注射液(预混30R)的上市申请进入行政审批阶段。据悉，甘李药业已有5款胰岛素获批上市。28、上海医药公告，公司控股子公司山东信谊收到NMPA颁发的关于艾司唑仑片的《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。据悉，艾司唑仑片主要用于抗焦虑、失眠或紧张、恐惧及抗癫痫和抗惊厥。29、恒瑞医药公告，收到NMPA核准签发关于SHR0302片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。SHR0302是一种小分子 JAK1 激酶选择性抑制剂，拟用于银屑病关节炎的治疗。 其它 1、近日，英国国家卫生与保健卓越研究所发布一份最终评估文件，批准百时美施贵宝抗PD-1疗法Opdivo用于治疗化疗失败且不能手术切除的晚期食管鳞状细胞癌。此外，NICE还对BMS的口服抗炎药Zeposia发布了一份最终指导草案，拒绝将该药用于英格兰和威尔士的多发性硬化症患者。2、雅培宣布其最新一代的经导管主动脉瓣植入术（TAVI）系统Navitor获得CE认证，TAVI也称为TAVR或经导管主动脉瓣膜置换术。3、韩国食品医药品安全处宣布，经过相关检查程序，决定批准莫德纳新冠疫苗在韩国的使用。莫德纳因此成为继阿斯利康、辉瑞以及杨森之后的第四种在韩获得使用许可的新冠病毒疫苗。据相关专家介绍，在临床试验中莫德纳疫苗的预防效果满足获批使用的标准。4、东亚药业发布公告称，公司及子公司江西善渊药业有限公司分别收到PMDA签发的《医药品符合性调查结果通知书》，确认东亚药业的左氧氟沙星原料药及江西善渊的左氧氟沙星中间体通过日本的 GMP 认证。5、华东医药发公告称，英国全资子公司获得了关于无菌、一次性使用、可吸收、含利多卡因的真皮填充剂（HA玻尿酸）的欧盟CE认证证书。据悉，该器械此次认证是在原Perfectha®系列产品基础上添加了利多卡因成分。6、华大基因发公告称，控股子公司华大数极的一项肠癌辅助诊断产品于近日获得了欧盟CE准入资质。此次获得欧盟CE准入资质的结直肠癌辅助诊断产品是针对人粪便样本人源基因组中与结直肠癌发生发展相关的甲基化标志物进行检测，适用于临床结直肠癌的辅助诊断。  

文章来源：新浪医药   罗氏血友病新药新适应症 百奥泰托珠单抗 恒瑞两款注射液过评 歌礼乙肝新药ASC22 百济神州PARP抑制剂 默沙东K药组合疗法 共计  34  条简讯 | 建议阅读时间  3.5  分钟 药品研发 1、辉瑞宣布在早期研究中发现3例周围神经病变病例后，该公司已暂停了BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab关键2期临床试验MagnetisMM-3的患者入组。 2、阿斯利康宣布，其抗PD-L1单克隆抗体Imfinzi，与抗CTLA-4抗体tremelimumab联合化疗构成的三重组合疗法，在一线治疗IV期非小细胞肺癌患者的3期临床试验POSEIDON中，达到了主要终点和关键性次要终点。 3、歌礼宣布，可皮下注射的PD-L1抗体ASC22在针对乙肝的2a期临床试验中，取得良好结果。数据显示，单次给药ASC22后，能使患者乙肝表面抗原下降，且表现出了良好的安全性和耐受性。 4、绿叶制药集团宣布，其控股子公司博安生物自主研发的治疗新冠病毒肺炎的创新抗体产品 LY-CovMab 已在中国完成I期临床试验，显示出良好的安全性和耐受性。 药品审批 FDA   1、默沙东宣布，美国FDA已加速批准其抗PD-1疗法Keytruda与曲妥珠单抗和含氟嘧啶和铂类化疗联用，一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃癌或胃食管连接部腺癌患者。 2、施维雅宣布，美国FDA已接受该公司为Tibsovo递交的补充新药申请，作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的经治胆管癌患者的潜在疗法。FDA同时授予这一申请优先审评资格，这将审评时间从10个月缩短到6个月。 3、安进宣布，美国FDA已经接受并审查安进Otezla用于治疗适合进行光疗或全身疗法、轻度至中度斑块状牛皮癣成年患者的补充新药申请。 4、基石药业治疗产品艾伏尼布的补充新药申请已获FDA受理，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的经治胆管癌患者，并被纳入优先审评，审评时间从10个月缩短到6个月。 5、加科思药业宣布，公司在研项目KRAS G12C抑制剂JAB-21822新药临床试验申请已在美国获批。JAB-21822是加科思药业自主研发的小分子抗肿瘤药，将用于治疗KRAS G12C突变的晚期实体瘤患者。 6、石药集团发布公告称，其附属公司自主研发的抗体药物偶联物SYSA1801获得FDA颁发针对治疗胰腺癌的孤儿药资格认定。 NMPA 1、国家药监局网站显示，罗氏旗下两款新药获药品批准证明文件。此次获得批准的药物分别是用于A型血友病患者的艾美赛珠单抗、用于NMOSD患者的satralizumab。 2、NMPA发布公告，百济神州PARP抑制剂帕米帕利正式获批上市，用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。 3、绿叶制药集团宣布，其控股子公司博安生物开发的贝伐珠单抗注射液正式获得中国国家药监局的上市批准，用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。 4、君实生物公告，公司收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，PD-1/TGF-β双功能融合蛋白JS201注射液的临床试验申请获得批准。JS201是公司自主研发的能同时靶向PD-1和TGF-β（转化生长因子-β）的双功能融合蛋白。 5、百奥泰生物发布公告称，于近日收到国家药监局核准签发的关于公司在研药品托珠单抗注射液皮下制剂的《临床试验批准通知书》。托珠 单抗可治疗类风湿关节炎、全身性幼年特发性关节炎、多关节幼年特发性关节炎、 巨细胞关节炎、CAR-T 疗法引起的细胞因子风暴。 6、国家药监局药品审评中心最新公示显示，再鼎医药提交了三项efgartigimod注射液的临床试验申请，并获得CDE受理。据悉，efgartigimod涉及的适应症包括重症肌无力、寻常性天疱疹、免疫性血小板减少症、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等等。 7、三生国健发布公告称，其自主研发的注射用SSGJ-612收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，并将于近期开展临床试验。据了解，SSGJ-612是在经典的HER2受体上演变而生的首个进入临床开发阶段的拮抗HER2胞外结构域III、从作用机制到产品研发完全自主创新的治疗性大分子单克隆抗体。 8、人福医药发布公告称，子公司于近日收到国家药监局核准签发的HW021199片的《药物临床试验批准通知书》。据悉，HW021199片适用于特发性肺纤维化的治疗。 9、恒瑞医药发布公告称，分别收到国家药监局核准签发的关于奥沙利铂注射液、注射用卡瑞利珠单抗的《药品注册证书》；恒瑞医药发公告，盐酸帕洛诺司琼注射液、盐酸伊立替康注射液通过仿制药质量和疗效一致性评价。盐酸伊立替康注射液适用于晚期大肠癌患者的治疗；盐酸帕洛诺司琼注射液则可预防高度致吐化疗引起的急性恶心、呕吐。 10、北京双鹭药业发公告称，于近日收到国家药监局核准签发的利伐沙班片药品注册证书。利伐沙班是一种新型口服抗凝药，临床上主要用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者、成年深静脉血栓形成及非瓣膜性房颤成年患者等。 11、海正药业发布公告称，子公司收到国家药监局核准签发的注射用美罗培南的《药品补充申请批准通知书》，已通过仿制药质量和疗效一致性评价。美罗培南是一种碳青霉烯类抗生素，主要适用于成人和儿童由单一或多种对美罗培南敏感的细菌引起的感染。 12、海思科公告，近日全资子公司辽宁海思科的中/长链脂肪乳注射液通过仿制药质量和疗效一致性评价。中/长链脂肪乳注射液属于肠外营养药，能量补充剂。 13、北大医药发布公告，于近日获得国家药监局核准签发的化学药品“注射用头孢曲松钠”《药品补充申请批准通知书》，公司注射用头孢曲松钠通过仿制药质量和疗效一致性评价。该药目前已作为治疗淋病的第一线药物。 14、国家药监局官网显示，四川美大康佳乐药业的多西他赛注射液以补充申请获批过评。资料显示，多西他赛是紫杉醇类抗肿瘤药，通过干扰细胞有丝分裂和分裂间期细胞功能所必需的微管网络而起抗肿瘤作用。 15、国家药监局官网显示，成都倍特药业的注射用头孢他啶以补充申请获批过评。资料显示，头孢他啶为强效、广谱的第三代头孢菌素类抗生素。 16、华润双鹤发布公告称，子公司收到了国家药监局核准签发的硝苯地平缓释片(II)《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。该药品主要治疗慢性稳定型心绞痛、血管痉挛型心绞痛和原发性高血压。 其它 1、世卫组织总干事谭德塞宣布，将中国国药集团中国生物北京生物制品研究所研发的新冠疫苗列入“紧急使用清单”。据悉，这是世卫组织批准的首个中国新冠疫苗紧急使用认证，也是第一个获得世卫组织批准的非西方国家的新冠疫苗。 2、英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）表示，英国药品成本监督机构拒绝了辉瑞和默克合作研发的Bavencio，不认可其作为铂类化疗后尿路上皮癌的一线维持疗法。 3、安斯泰来对外宣布，欧盟委员会已批准Xtandi一个新的适应症：用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌成人患者。此次批准基于一项关键3期ARCHS研究的数据。 4、葛兰素史克宣布，欧盟委员会已批准扩大静脉注射和皮下注射剂型BENLYSTA与背景免疫抑制疗法相结合，用于治疗活动性狼疮肾炎成年患者，但系统性红斑狼疮患者除外。 5、罗氏宣布，欧盟委员会已经批准了Techentriq作为肿瘤具有高PD-L1表达、没有表皮生长因子受体或间变性淋巴瘤激酶基因组肿瘤畸变的转移性非小细胞肺癌的一线治疗药物。 6、东方生物公告，公司及美国全资子公司近期取得2款新型冠状病毒检测产品的欧盟CE认证。此次新增的新型冠状病毒抗原自测试剂可用于居家检测；新增的新型冠状病毒抗原检测试剂（唾液）丰富了样本的取样方式。 7、云顶新耀公布戈沙妥组单抗获得了韩国MFDS授予的孤儿药资格认定，这是一种用于治疗至少接受过两线或以上既往治疗的局部不可切除晚期或者转移性三阴性乳腺癌成年患者的ADC药物，在韩国仍处于研究性阶段。 […]

文章来源：新浪医药   日前，国家医保服务平台的app发布了《2020年国家医保目录新准入的部分谈判药品配备机构参考名单（第一批）》，共有19个化学药产品被公告在名单之内。2020年医保谈判共新调入119种药品（含独家药品96种，非独家药品23种），2020年医保目录中协议期内谈判药品包含化学药162个，中药59个，总计221个医保谈判产品。这意味着2020年新进入医保谈判的产品中仅16%可以查询到配备机构。 19个药品中，进口企业GSK 3个产品进入目录，百济神州加上和Amgen合作的地舒单抗也有3个产品进入目录，豪森有2个产品进入目录，其余厂家都只有一个产品进入目录。   根据国家医保局的统计，截至2021年4月15日，19种谈判药品总共在全国3324家定点医药机构有配备，其中定点医疗机构1417家，定点零售药店1907家，这些医疗机构基本覆盖了全国除西藏外的所有省份。 本次数据的公开与2021年4月医保局下发的《国家医保局医药服务管理司关于做好国家医保谈判药品落地监测工作的通知》有关，根据该通知，医保常规目录和2021年221个医保谈判产品都将被监测，预计未来医保常规目录和医保谈判产品的信息都能逐步被公开。 目录公布了3个PD-1/PD-L1产品，分别为替雷利珠单抗、特瑞普利单抗和卡瑞利珠单抗，如下表所示，恒瑞的卡瑞利珠单抗是医院定点医院省市覆盖最多的产品，恒瑞市场上的营销成功和其准入能力较强有一定的相关性。 据统计，替雷利珠单抗覆盖了100家定点医院，特瑞普利单抗覆盖了96家医疗机构和371家零售药店，卡瑞利珠单抗覆盖了387家医疗机构和247零售药店。恒瑞覆盖的定点医疗机构较多，是19个产品中覆盖定点医疗机构最多的药品；特瑞普利单抗则更重视DTP市场，是19个产品中覆盖定点零售药店最多的药品。替雷利珠单抗可能后续要加强DTP市场的布局。 北上广的肿瘤医院是各肿瘤药兵家必争之地，上述三个产品都覆盖了北京的北京肿瘤医院/北京大学肿瘤医院，上海的复旦大学附属肿瘤医院，广东的中山大学肿瘤防治中心（中山大学肿瘤防治中心互联网医院）。 肿瘤产品重视DTP市场可以从本次公布的数据中看出，除了上文提到的特瑞普利单抗和卡瑞利珠单抗，尼拉帕利、阿美替尼、仑伐替尼、氟马替尼所覆盖的零售药店都过百。   公开医保谈判供应情况最早的是四川省。2020年，四川省对于单行支付药品和高值药品实行双通道供药保障，即由28家治疗机构和3家医药公司共同作为供药机构负责供应保障。3家医药公司的单行支付药品供药门店共9家。2021年88个单行支付药品和18个高值药品对应29家治疗机构和40家定点零售药店共同作为供药机构负责供应保障。 理论上这意味着88个单行支付药品和18个高值药品直接进入医院药品名单，无需再通过医院药事会进院。但实际2020年医保谈判产品的进院还要和医保常规目录和往年的医保谈判产品竞争，以四川大学华西医院2021年3月23日最新的新进药品公示名单为例，共39个产品41个新药厂家入选，其中来自2020年医保谈判的仅15个，16个来自医保常规目录，剩下的都是往年医保谈判产品。 地舒单抗注射液、甲磺酸阿美替尼片、甲磺酸氟马替尼片、甲磺酸仑伐替尼胶囊、替雷利珠单抗注射液、乙磺酸尼达尼布软胶囊、泽布替尼胶囊、注射用贝利尤单抗、注射用卡瑞利珠单抗都在四川大学华西医院的过会名单中，但是医保局所公布的覆盖名单中，仅甲磺酸仑伐替尼胶囊和注射用卡瑞利珠单抗的覆盖医院包括四川大学华西医院。由此可见即使过会了，能够被医院常规长期采购仍然是不容易的事情。▷小结 患者购买到医保谈判药品目前主要有两大路径，一是拿到医生的处方单后去DTP药房购药，另一种是医院配备产品，医生处方给患者，患者购药。前者因为药价太高，超过医保报销的范围，患者往往需要自费。后者则需要医药生产厂家通过药事会再进药然后医生处方，患者如果有医保，将会享受医保价格，患者所要支付的部分很少，但是这样医院所要承担的药品费用就会大幅度上涨，医院未必愿意采购如此多的高价医保谈判产品。 目前业界所探讨的医保谈判药品如何让患者更容易采购到，并且能被医保报销，最核心的问题还是增加了医保谈判目录的产品所导致的医保支出的增加，医保基金能不能hold得住。    

一年一度的ASCO会议，已经接近尾声。会上专家齐聚一堂，分享各药物的临床数据，无论是成功的，还是失败的，想必日后都会为肿瘤的临床治疗带来新的变革。 说到变革，近年来，我国本土药企大有“后浪”之势，不断创新突破、增加研发资产、加快新药研发，正逐步改变着中国肿瘤临床用药外企独大的局面，而这其中的典型之一当属百济神州。作为百济神州在中国上市的第一款自主研发的药物，百泽安®（替雷利珠单抗）在本次ASCO大会上披露了让人眼前一亮的数据。 替雷利珠单抗是一款PD-1抑制剂，本次ASCO公布了替雷利珠单抗联合化疗一线治疗肺鳞癌的III期临床研究RATIONALE 307研究的数据： 替雷利珠单抗联合白蛋白紫杉醇+卡铂方案一线治疗晚期肺鳞癌，对比单用化疗方案，疾病进展风险显著下降52%，患者的无进展生存时间（PFS）显著延长到7.6个月（化疗组：5.5个月），客观缓解率（ORR）提高到74.8%（化疗组：49.6%）。 这是肺鳞癌免疫治疗首个成功的针对中国人群的大型三期注册临床研究，这对中国的肺鳞癌治疗是具有变革意义的。基于该研究，国家药品监督管理局已经受理了百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌的新适应症上市申请，适应症获批可期。（详细临床数据参考：肺鳞癌迎来新选择！国产PD-1替雷利珠单抗获批肺鳞癌适应症在即） 本篇同时分享一例307研究中的患者MDT（多学科会诊）案例，希望可以给大家带来更多感性的认识和体会。 案例讨论 ● 患者基本资料 患者，67岁，男性，既往有高血压，II型糖尿病病史，有重度吸烟史。 ● 治疗经历 2017年9月，患者确诊肺癌，在外院行右肺上叶切除+纵膈淋巴结清扫术和GP方案辅助化疗。术后病理显示为，右肺中分化鳞癌。分期为pT1N1。治疗后无病生存期（DFS）为 11月以上。 2020年3月，患者肿瘤复发，入中国医学科学院肿瘤医院治疗。检查结果显示，右肺上叶中分化鳞癌术后pT1N1M0 IIA期-复发转移IIIB期，双锁骨上、纵隔淋巴结转移；其他双肺胸膜下结节性质、腹腔、腹膜后小淋巴结性质、右侧肾上腺结节性质待定；高血压病 3级；II型糖尿病。 2018.10.11至2018.12.28，替雷利珠单抗200mg d1+紫杉醇175mg/m^2 d1+卡铂AUC=5 d1 Q21d，化疗4周期。 2019.1.18至2020.1.8 替雷利珠单抗200mg d1 Q21d 维持治疗17周期。 最佳疗效达到部分缓解PR，两个周期治疗以后，锁骨上纵膈淋巴结明显缩小，肺内小结节基本无变化。 左：治疗前；右：治疗后2周 受疫情影响，患者未按期行第18、19周期用药。 2020.2.27新冠肺炎筛查，胸部CT后综合评效PD，PFS 16个月以上；治疗过程中患者无免疫相关不良反应，无重要脏器转移。继续进行进展后期性继续用药，再次病变进展（PD），患者出组。 治疗体会 肺鳞癌患者约占非小细胞肺癌（NSCLC）的25%，因缺乏有效的驱动基因突变，没有合适的靶向药。很多患者在检查出肺癌时，已经是晚期，无法接受手术或局部治疗，化疗是常规的一线系统治疗方案，而标准的含铂化疗方案疗效有限，急需破局。直到免疫治疗的出现，才为晚期肺鳞癌患者带来了全新的希望。 从非小细胞肺癌晚期患者全程管理的角度来看，替雷利珠单抗联合紫杉、卡铂对于术后复发转移的一线治疗，给该患者带来了16个月的PFS，是非常不错的。 这个病例也引申出另一个临床医生非常关注的问题：受疫情影响，患者未按期行第18、19周期用药，之后不幸出现PD，那么是否是因为PD-1治疗间断出现的PD？PD-1治疗是否可以间断？PD-1治疗是否可以提前停药？ 该病例分享于由中华医学会肿瘤学分会等多家国内权威机构组建成立的【中华肺癌学院】主办的“泽安之道MDT圆桌会”，本次圆桌会议由中国医学科学院肿瘤医院的王洁教授担任主席。无独有偶，在王洁教授担任主席的另一场专家研讨会上，专家们也对这个问题进行了分享。专家们认为，一般来讲，间断用药尽量避免，因为目前暂没有临床数据支持。就目前来说，停药一般就三类情况：一类是，一部分患者能够从免疫治疗中长期获益，免疫治疗用到两年，可以考虑停药。第二类，疾病进展，免疫治疗已经产生耐药，需要停药。第三类，免疫治疗副作用太大，病人耐受不了，需要停药。这是目前临床实践中得到的三个停药标准。 未来可期 “泽安之道MDT圆桌会”上，专家也对其独特的药物结构设计进行了细致的讲解。专家表示，替雷利珠单抗之所以有如此后发制人的实力，原因在于，其Fc段进行了基因工程修饰，降低ADCP效应，减少T细胞消耗，提高药物疗效。同时，替雷利珠单抗抗肿瘤活性较强、药效持续较长，或可给患者带来潜在获益。 实践出真知，具体的抗肿瘤效果如何，还得用事实说话，百泽安®从获批霍奇金淋巴瘤之后，短短半年不到，即斩获尿路上皮癌适应症，又得到了肺鳞癌适应症申请的受理。另外，替雷利珠单抗正在广泛布局国内高发实体肿瘤适应症，后续适应症获批必定“井喷”。 在中国肿瘤治疗史上，创新不断突破瓶颈，创新带来更多的新希望。我们已进入免疫治疗新时代，拓宽了抗癌道路，肺鳞癌患者也因此又一次迎来新春天。其实不管是化疗药、靶向药、免疫药都是肿瘤医生手里的利器，对于患者而言，获得实际效益才是王道，合理的安排顺序和进行组合，让更多的患者获益，才是重要目标。 目前，替雷利珠单抗已在国内商业上市，慈善援助计划与在售药房信息可参考文章：百济PD-1援助方案确定！两种方案，年治疗费最低约10.69万 如希望了解更多内容，可扫描二维码进入“为您千方百济”专区，观看会议全程及更多精彩内容。 扫描二维码进入“为您千方百济”专区  

替雷利珠单抗目前在全球的最高研发状态已处于注册前，或于近期上市