当前位置: 首页抗癌知识正文

一周药闻丨赛诺菲度普利尤单抗在华获批新适应症 FDA叫停BioMarin基因治疗临床试验

作者:半夏|2021年09月13日| 浏览:1080
药物研发

1、礼来中国宣布,预防性治疗偏头痛药物Emgality在一项全球多中心3期临床研究中取得积极主要研究结果,该研究入组人群以中国患者为主。该研究分析显示,在主要研究终点和全部四个关键次要终点方面,galcanezumab治疗组均显著优于安慰剂组。

2、在第22届世界肺癌大会上,阿斯利康III期试验结果POSEIDON公布。结果显示,与单独化疗相比,接受度伐利尤单抗、替西木单抗和化疗联合方案的转移性NSCLC患者的PFS和OS出现统计学显著改善;与单独化疗相比,度伐利尤单抗联合化疗组的PFS显著改善,OS的积极趋势未达到统计学显著性。

3、赛诺菲宣布rilzabrutinib治疗天疱疮的3期PEGASUS试验未能达到其主要或关键次要终点。该实验主要疗效终点是使用rilzabrutinib后,患者从29周到37周能够应用最小剂量的皮质类固醇,实现症状持久且完全性的缓解(没有新发的和已存在的皮损)。试验结果显示,rilzabrutinib治疗组达到主要终点的患者比例,与安慰剂组无显著差异。

4、安进公布了其潜在“first-in-class”抗体疗法tezepelumab的关键性3期临床试验NAVIGATOR的最新数据分析。分析结果显示,在伴有鼻息肉的症状未受控制的重度哮喘患者中,在接受标准治疗同时,添加tezepelumab与安慰剂相比将疾病加重率降低86%。

5、歌礼制药旗下全资子公司甘莱制药宣布,肝脏靶向性前体药物ASC41口服片剂健康受试者药物相互作用和非酒精性脂肪性肝病患者药代动力学美国I期临床试验取得良好顶线数据。药物相互作用数据表明,在使用或不使用伊曲康唑或苯妥英的情况下,活性代谢物ASC41-A的暴露量并无临床显著的差异。

6、施维雅和Neurochlore宣布,在评估布美他尼与安慰剂治疗儿童和青少年自闭症谱系障碍的两项III期临床研究中,未观察到疗效差异。经双方协商,施维雅和Neurochlore决定提前终止两项正在进行的临床研究。

7、MacroGenics公布HER2靶向阻断抗体药物Margenza治疗转移性HER2阳性乳腺癌成人患者关键3期SOPHIA研究的最终总生存期结果。研究显示,与接受曲妥珠单抗+化疗的患者相比,接受Margenza+化疗的患者未显示OS在统计学上具有显著优势。

8、Horizon Therapeutics宣布,评估Tepezza治疗慢性甲状腺眼病疗效和安全性的一项4期临床试验已入组了首例患者。

9、Ardelyx宣布评估口服钠氢交换体3抑制剂tenapanor用于慢性肾脏病透析成人患者控制血清磷的长期单药治疗3期PHREEDOM研究的结果已发表于美国肾脏病学会杂志《Kidney360》。所有3项3期试验均达到了主要终点和关键次要终点:tenapanor短期、长期、与磷酸盐结合剂合用均显著降低了血清磷水平。

10、Alnylam Pharmaceuticals公布其在研RNAi药物vutrisiran在治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者的3期临床试验中获得的最新结果。数据分析结果表明,在第9个月时,该试验达到主要终点和所有次要终点,即与安慰剂相比,vutrisiran对患者健康和功能的重要领域指标产生具有统计学意义的显著改善,包括神经损害、生活质量、日常活动和社会参与能力、营养状况和心脏应激标志物。

11、Inventiva宣布启动名为NATiV3的3期临床试验,评估其主要候选药物lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎的疗效和安全性。Lanifibranor是一种口服小分子泛PPAR激动剂,于去年获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

12、Knopp Biosciences公布右旋普拉克索在中重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者中开展的2期临床试验EXHALE进一步临床和生物标志物数据。试验数据表明,口服右旋普拉克索导致的患者嗜酸性粒细胞的计数减少与肺功能改善显著相关。

13、Cardiff Oncology宣布,该公司开发的PLK1抑制剂onvansertib与Folfiri Avastin联用,在治疗携带KRAS基因突变的转移性结直肠癌经治患者的1b/2期临床试验中获得积极结果。结果显示,在接受2期推荐剂量治疗的19名患者中,8名获得部分缓解。

14、BioMarin宣布,FDA已暂停了基因疗法BMN307的Phearless 1/2期临床试验。BMN307是一种基于腺相关病毒5的苯丙氨酸羟化酶基因疗法,正在Phearless研究中评估治疗苯丙酮尿症成人患者。

15、Adaptimmune Therapeutics在国际肝癌协会2021年会上公布了该公司开发的TCR-T细胞疗法在治疗晚期肝细胞患者的1期临床试验ADP-A2AFP中获得的最新结果。试验结果显示,该公司开发的靶向甲胎蛋白的TCR-T细胞疗法显示出临床抗癌活性,在接受目标剂量治疗的患者中,一名患者获得完全缓解,疾病控制率为64%。

16、Newron Pharmaceuticals宣布启动临床试验Study 008A,这是首个在精神分裂症患者中开展的关于evenamide的潜在关键性研究。

17、博雅辑因宣布,旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心1期注册性临床试验,已于中国医学科学院血液病医院完成首例患者入组。

18、基石药业公布了普拉替尼胶囊治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌中国患者的疗效和安全性数据。数据显示:普吉华®在RET融合阳性晚期NSCLC中国患者中具有持久的临床抗肿瘤活性,整体安全可控,且没有发现新的安全信号。

19、绿叶制药宣布,其研发的注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球已在中国完成治疗前列腺癌的III期临床研究,达到预设终点。III期研究结果显示:LY01005以3.6mg剂量每28天肌肉注射一次治疗前列腺癌,可有效控制睾酮至去势水平,临床疗效与对照药物相当,注射部位不良反应较对照药物显著改善,患者顺应性增加,其他不良事件发生率相似,安全性特征相近,整体临床安全耐受性良好。

20、中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示,信达生物子公司Incyte引进的PI3Kδ抑制剂parsaclisib片,已启动一项治疗骨髓纤维化受试者的3期国际多中心临床研究。该产品用于复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的适应症。

21、信达生物制药宣布其胰高血糖素样肽-1受体/ 胰高血糖素受体双激动剂IBI362在糖尿病受试者中的II期临床研究完成首例受试者给药。

22、开拓药业宣布福瑞他恩治疗雄激素性脱发的中国II期临床试验达到了主要终点。结果显示,福瑞他恩治疗雄激素性脱发安全性良好,研究过程中大多数不良事件为轻度,且未出现严重不良事件。

23、康辰药业发布公告称,其研发的1类新药KC1036在治疗晚期实体瘤患者的1期临床研究中符合预期研究效果。该研究结果显示,KC1036单药具有良好的安全性及耐受性,在晚期实体瘤患者中显示了较突出的抗肿瘤活性。

24、由北京佑安医院临床试验机构承接的重组人血小板源生长因子凝胶Ⅰ期临床试验项目启动会在北京举行,适应症为治疗糖尿病足溃疡。

25、百奥赛图旗下全资子公司祐和医药宣布其CD40中国I期临床研究编号为YH003003完成首例患者用药,此项临床研究旨在评估YH003在晚期实体瘤受试者中的安全性,耐受性和药代动力学。

药物审批

FDA

1、礼来/勃林格殷格翰宣布FDA授予Jardiance (恩格列净) 治疗射血分数保留的成人心衰患者的突破性疗法资格。

2、Global Blood Therapeutics宣布,FDA已受理Oxbryta的一份sNDA和一份NDA,并授予优先审查。其中,sNDA寻求加速批准Oxbryta用于治疗4-11岁镰状细胞病儿童患者;NDA寻求批准Oxbryta一种新的、适用于儿科患者的适龄分散片剂型。

3、微芯生物发布公告称,公司收到美国FDA签发的西奥罗尼治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定。

4、双成药业发布公告称,其向FDA提交的依替巴肽注射液ANDA已获得FDA的上市许可批准。依替巴肽注射液的适应症为抗凝血,用于急性冠状动脉综合征患者,包括接受药物治疗的患者和进行经皮冠状动脉介入术PCI的患者,以降低死亡或新发生心肌梗死的联合终点发生率。

5、泰德制药研发的二代高选择性P2X3抑制剂一类创新药TCR1672已向FDA提交IND申请并获得受理,分别用于治疗呼吸领域的难治性慢性咳嗽、不明原因慢性咳嗽的成年患者和疼痛领域的子宫内膜异位症等复杂性内脏痛患者。

6、舒泰神发布公告称,STSA-1005注射液获得FDA临床试验许可,同意STSA-1005注射液针对治疗重型COVID-19适应症开展临床试验。

NMPA

1、CDE官网显示,阿斯利康的PARP1选择性抑制剂AZD5305获批临床,用于晚期恶性实体瘤治疗。

2、NMPA最新公示,赛诺菲在中国提交的度普利尤单抗注射液新适应症上市申请,已正式获得批准。根据CDE优先审评公示,该适应症针对12岁及以上青少年和成人中重度特应性皮炎患者。

3、CDE官网显示,赛诺菲申报的1类新药avalglucosidase alfa已获得临床试验默示许可,拟开发用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗。

4、CDE公示显示,罗氏申报的1类新药RO7247669注射液获得一项临床试验默示许可,拟开发用于治疗肝癌。

5、歌礼制药全资子公司甘莱制药宣布,ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎患者的临床试验申请已获NMPA受理。

6、CDE官网显示,荣昌生物靶向HER2的抗体偶联药物维迪西妥单抗第2个适应症正式纳入优先审评,用于治疗既往接受过系统化疗且HER2表达为免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者。

7、CDE官网显示,豪森药业的注射用卡非佐米申报上市并获受理。两个月前安进/百济合作的卡非佐米原研药获批上市,目前国内尚无其他企业申报这一品种。卡非佐米用于至少接受过两种(硼替佐米和免疫调节剂)先前的多发性骨髓瘤患者。

8、信达生物申报新型抗SIRP-alpha抗体IBI397。IBI397是一款首创SIRP-alpha抑制剂,信达于2020年3月与Alector,Inc.达成合作引进。

9、科伦提交了普瑞巴林胶囊4类仿制上市申请,目前正在审评审批中;此外龙泽制药的普瑞巴林胶囊获批上市并视同过评。普瑞巴林用于治疗带状疱疹后神经痛及纤维肌痛。

10、恒瑞医药发布公告称,药品非布司他片收到NMPA核准签发的药品注册证书。非布司他是一种黄嘌呤氧化酶抑制剂,通过抑制尿酸合成降低血清尿酸浓度,适用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗。

11、恒瑞医药发布公告称,其子公司盛迪亚生物医药收到NMPA核准签发关于SHR-1701注射液、贝伐珠单抗注射液的《药物临床试验批准通知书》。

12、华纳药厂发布公告称,公司从CDE“原料药、药用辅料和药包材登记信息公示”平台查询获悉,全资子公司华纳大药厂手性药物提交的“盐酸西替利嗪”原料药通过了CDE审批。该药物主要用于呼吸系统、皮肤和眼部过敏性疾病,包括常年性变态反应性疾病,如过敏性皮肤病、寻麻疹、过敏性鼻炎、眼瘙痒、眼结膜炎和哮喘等。

13、通化东宝发布公告称,收到NMPA核准签发的磷酸西格列汀片《药品注册证书》。磷酸西格列汀是一种强效、高选择性二肽基肽酶-4抑制剂,该类药物较传统降糖药物,具有不增加低血糖风险、对体重影响中性、心血管安全性良好等优势。

14、以岭药业发布公告称,公司益肾养心安神片收到NMPA核准签发的《药品注册证书》,用于失眠症中医辨证属心血亏虚、肾精不足证,症见失眠、多梦、心悸、神疲乏力、健忘、头晕、腰膝酸软等。

15、康弘药业发布公告称,收到NMPA签发的关于盐酸普拉克索缓释片的《药品注册证书》,用于治疗成人特发性帕金森病的体征和症状。

16、康泰生物发布公告称,其全资子公司民海生物13价肺炎球菌多糖结合疫苗收到NMPA签发的《药品注册证书》。该疫苗适用于2月龄-5周岁婴幼儿和儿童,接种本疫苗后,可使机体产生免疫应答,用于预防由肺炎球菌血清型1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F和23F引起的侵袭性疾病(包括菌血症性肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症)。

17、福安药业发布公告称,其全资子公司广安凯特收到NMPA签发的克林霉素磷酸酯注射液药品注册证书,主要适用于革兰氏阳性菌、厌氧菌引起的各种感染性疾病,包括:扁桃体炎、鼻窦炎、皮肤和软组织感染、泌尿系统感染等。

18、亚太药业发布公告称,公司药品非布司他片收到药品注册受理通知书。非布司他片为2-芳基噻唑衍生物,是一种黄嘌呤氧化酶抑制剂,通过抑制尿酸合成降低血清尿酸浓度。临床用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗。

19、立方制药发布公告称,公司收到NMPA下发的盐酸羟考酮缓释片药品注册申请《受理通知书》,用于缓解持续的中度到重度疼痛。

20、步长制药发布公告称,其全资子公司陕西步长收到NMPA核准签发的关于天癸更年软胶囊的《药品补充申请批准通知书》。天癸更年软胶囊功能主治:滋补肝肾,活血化瘀。用于更年期综合征属肝肾阴虚兼血瘀证型,可改善烘热汗出、烦躁易怒、失眠、健忘、头晕耳鸣、腰膝酸痛、胸闷、胁痛、大便干燥、皮肤瘙痒等症状。

21、天宇药业发布公告称,公司艾瑞昔布原料药和赛洛多辛原料药通过CDE技术审评。艾瑞昔布是新一代非甾体抗炎类创新药,主要用于缓解骨关节炎。赛洛多辛由日本桔生制药研发,可用于治疗良性前列腺增生症引起的症状和体征。

22、海思科发布公告称,其全资子公司辽宁海思科收到NMPA下发的注射用头孢美唑钠的《药品补充申请批准通知书》,适用于治疗由对头孢美唑钠敏感的金黄色葡萄球菌、大肠埃希菌、肺炎杆菌、变形杆菌属、摩氏摩根菌等所引起的部分感染。

23、赛隆药业发布公告称,其全资子公司赛隆药业获得NMPA核准签发的注射用泮托拉唑钠《药品补充申请批准通知书》。注射用泮托拉唑主要适用于十二指肠溃疡;胃溃疡;中、重度反流性食管炎;十二指肠溃疡、胃溃疡、急性胃黏膜病变、复合性胃溃疡等引起的急性上消化道出血。

24、方盛制药奥美拉唑肠溶片获批通过一致性评价,用于治疗消化性溃疡。

25、CDE官网显示,齐鲁制药的PD-L1/4-1BB双抗QLF31907获批临床,用于恶性肿瘤的治疗。

26、CDE最新公示显示,再鼎医药引进的TPX-0022胶囊已在中国申报临床。公开资料显示,这是一款MET/SRC/CSF1R抑制剂。

27、安帝康生物宣布,公司自主研发的用于治疗和预防甲型、乙型流感的候选新药ADC189的临床试验申请,获得了CDE的默示许可。

28、CDE公示显示,普米斯生物两款新药获得临床试验默示许可,分别是:1.PD-L1/TGF-β的双特异性抗体PM8001注射液,拟开发用于晚期肺癌;2.PD-L1/4-1BB双特异性抗体PM1003注射液,拟开发用于晚期恶性实体瘤。

其它

1、辉瑞宣布,英国MHRA已批准口服JAK1抑制剂Cibinqo(abrocitinib)在英国上市,用于治疗适合接受全身性治疗的成人和12岁以上青少年中重度特应性皮炎患者。

2、英国NICE发布最终指导草案,推荐辉瑞口服JAK抑制剂Xeljanz(tofacitinib,托法替尼),用于治疗2岁及以上活动性多关节型幼年关节炎和幼年银屑病关节炎患者。

3、欧盟委员会批准阿斯利康旗下Alexion罕见病药物Ultomiris的扩大适应症申请,用于治疗儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症。

4、小野制药宣布,中国台湾药品监管部门已批准抗PD-1疗法Opdivo联合抗CTLA-4疗法Yervoy一线治疗恶性胸膜间皮瘤成人患者。

5、Nabriva Therapeutics宣布,其合作伙伴住友制药已获得批准,在中国台湾销售新型抗生素Xenleta(lefamulin,来法莫林)口服和静脉制剂,用于成人治疗社区获得性肺炎。

6、天士力发布公告称,公司收到荷兰药品审评委员会签发的关于其旗下产品逍遥片通过药品注册批准的通知,用于缓解精神压力和疲劳等症状,如情绪低落和食欲减退。

7、三诺生物发布公告称,公司旗下产品糖尿病管理系统软件收到湖南省药监局颁发的一项《医疗器械注册证》。其可与适配的具备网络传输功能的智能检测设备配合使用,支持用户手动记录患者数据,并可显示数据、统计分析、导出数据以及打印。

 

本文仅供医学药学专业人士阅读

本文来源: 新浪医药 由半夏 发表,转载请注明来源!如有侵权请联系删除
患癌后身体孱弱但大腹便便?对抗便秘搞鬼的6大招数快来学
上一篇

患癌后身体孱弱但大腹便便?对抗便秘搞鬼的6大招数快来学

吃三年酵素得结肠黑变病,谁之过?
下一篇

吃三年酵素得结肠黑变病,谁之过?

阅读相关文章