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速递 | 首款罕见肾上腺肿瘤疗法今日获批

作者:小D|2018年07月31日| 浏览:525

今日,美国FDA宣布批准Progenics Pharmaceuticals的Azedra(iobenguane I 131)上市,系统性治疗肾上腺出现罕见肿瘤(无法通过手术进行移除),且疾病发生转移的患者。值得一提的是,这也是治疗此类罕见肾上腺肿瘤的首款疗法。

 

 

肾上腺位于肾脏的上方,负责生产肾上腺素和去甲肾上腺素等应激激素。而在一些罕见的情况下,患者会罹患嗜铬细胞瘤(pheochromocytomas)或副神经节瘤(paraganglioma),影响到肾上腺的正常功能,导致激素过量生产,引发高血压、头疼、心率过快等一系列症状。由于肿瘤位置的特殊性,并非所有患者都能通过手术来切除这些肿瘤。他们也因此需要一款系统性的疗法进行治疗。

今日获批的Azedra是一款创新的放疗药物,其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向这些罕见肿瘤,对其进行杀伤。

 

▲Azedra是Progenics Pharmaceuticals在肿瘤学领域的领先产品(图片来源:Progenics Pharmaceuticals官网)

 

在一项单臂、公开标签的临床试验中,这款新药的效果得到了验证。该试验招募了68名患者,其中15名(22%)获得了总体的肿瘤缓解,17名(25%)在至少6个月的时间里,将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上。这也达到了该研究的主要临床终点。先前,这款药物曾获得美国FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格、以及孤儿药资格。今日的获批,则是对其疗效与安全性的进一步认可。

 

“许多罹患超级罕见肿瘤的患者,尚可使用手术或局部疗法进行治疗。但对于肿瘤相关的高血压等症状,患者们却依旧缺乏有效的系统性疗法,”美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说道:“患者们如今有了一款获批的疗法,能用于降低他们的血压,并缩小部分患者中的肿瘤体积。”

 

我们祝贺这款新药获批,也期待它能给罹患这种罕见肿瘤的患者带来福音。

 

参考资料:

[1] FDA approves first treatment for rare adrenal tumors

[2] Progenics Pharmaceuticals官方网站

 

本文仅供医学药学专业人士阅读

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