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120万一针“治愈”癌症,患者癌细胞完全清零出院?不该被盲目追捧的“天价抗癌药”,热度该降降了

|2021年12月10日| 浏览:6588
最近一段时间,大家的“抗癌”朋友圈里热闹不断。除了刚刚公布的2021年医保目录更新等几个热点话题外,还有一个“网红”抗癌药物长期霸占了热搜榜单:
 

120万元/针的“天价抗癌药”,可以彻底“治愈”癌症患者。

 

又是“天价抗癌”,又是“完全治愈”,有了这些极为吸引眼球的标签,自然更加吸引大家的关注。就在这几天,一则关于这项“天价抗癌药”的新闻又上了热搜:

 

12月7日,重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心完成了重庆首例CAR-T联合自体造血干细胞移植治疗(即瑞基奥仑赛注射液治疗)。在花费了高达129万元/针的治疗费用后,患者体内肿瘤达到完全缓解出院。(完全缓解即癌细胞无法通过影像学观察到,同时相关肿瘤标志物也回归正常的医学状态)

 

重庆大学附属肿瘤医院的主治医生在采访中提到:患者只需要在结束治疗后的第1、3、6个月时返回医院进行复查,如果仍未存在复发迹象的话,就有70%的概率实现长期完全缓解,也就是肿瘤的完全治愈。

 

视频来源:腾讯视频上游新闻

 

这样一则新闻,再次引发千层浪。种种关于癌症彻底攻克的文章再次开始刷屏:

 

种种关于天价抗癌药的”标题党”文章开始刷屏

 

患者实现癌症病情的完全治愈,固然是可喜可贺的。但事实上这类药物并没有传说的如此神奇,盲目追捧所谓的“天价抗癌药”,往往可能给患者们带来相反的效果。

 

我们首先聊聊关于这类“天价抗癌药”的结论

01

类文章中的药物叫做CAR-T疗法全称叫做“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这是2012年左右就已经出现的一种癌症免疫治疗技术,近期刚刚在中国上市;

02

CAR-T疗法确实是种非常好的癌症药物,但距离攻克癌症是还有很长的路要走。它仅仅只对部分血液肿瘤患者(例如白血病、淋巴瘤等)具有不错的疗效,但同样谈不上治愈。此外,我们熟知的肺癌、肝癌、乳腺癌等实体肿瘤,CAR-T技术目前都没有取得突破性的进展;

03

网传CAR-T治疗120万一针,是由于它不是流水线生产的药物,而是需要针对患者的情况“定制”免疫细胞,一次治疗后可以维持较长时间。近期CAR-T治疗也纳入了国家医保谈判初审目录,有望在未来纳入医保,大幅减轻患者负担。

 

接下来,我们就给大家好好科普一下CAR-T治疗到底是什么治疗技术。

 

CAR-T疗法是一项完全不同于传统治疗的新型癌症治疗手段。2012年起,CAR-T细胞免疫治疗如同一匹黑马,闯进了人们的视野。这些年来,我们不断关注着CAR-T治疗的各类临床数据,也始终在进行着相关科普报道。

 

例如这位美国的小女孩Emily:

 

 

这位小姑娘应该是近些年来美国最有名的一位癌症康复者了。每年她都会举着抗癌成功的牌子,在社交媒体中发布自己的照片,就在前不久,她迎来了无癌生存9年的纪念日。Emily受到的关注与她曾战胜了可怕的病魔有关,更因为她应该是第一位接受CAR-T细胞免疫疗法的患者,并且取得了极大的成功。

 

2017年8月,首个CAR-T免疫疗法在美国上市,如今又是四年过去,从2012至2021年我们等待了整整了9年时间,终于迎来CAR-T疗法在国内的上市:

● 6月22日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛)获批上市,这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品;

● 9月3日,药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液同样在国内获批上市,为国内的CAR-T治疗带来了更多选择。

 

CAR-T作为一款划时代的药物,究竟具有怎样的疗效,又是如何被标题党们谣传为“治愈”癌症的药物呢?

 
01

CAR-T战车,横扫部分血液肿瘤

 

CAR-T疗法,全称是Chimeric Antigen ReceptorT-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良应用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但是不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。

 

CAR-T治疗,简单来说就是以下几步:

第一步

从癌症病人身上分离免疫细胞(T细胞);

第二步

利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,这个普通的T细胞就摇身一变成为了一个“特种部队”,随身携带着GPS导航,随时准备找到癌细胞,并发动攻击的强力战士;

第三步

制造出这些“特种部队”以后,药厂们需要把它们进行体外培养,大量扩增CAR-T细胞,一般一个病人需要几十亿,乃至上百亿个CAR-T细胞;

第四步

把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。

当然,对于复杂的CAR-T治疗来说,这只是非常简单的说法,具体操作过程中还有非常复杂的临床操作要进行。所有的这些步骤,都显示出它的一个显著特点:需要进行个性化定制。即使是同一靶点,因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同,不能照搬。不能流水线式制作生产,就代表着CAR-T治疗天生就带着昂贵的标签属性。

 

CAR-T治疗诞生于美国的宾夕法尼亚大学医学院,由癌症免疫治疗的传奇人物Carl June带领团队创造了这项革命性的癌症治疗技术。Carl老爷子本来是做艾滋病临床研究的,但因为妻子被诊断出卵巢癌并于2001年去世,老爷子就把研究的重点转到了癌症。

 

Carl June教授

 

2010年,5岁的Emily被确诊为白血病,治疗并没有取得很好的效果,2012年小姑娘被医生宣布进入疾病末期,已经时日无多了。

 

不放弃的Emily家人们辗转来到了宾夕法尼亚大学医学院,找到了CAR-T技术的领导者Carl老爷子。有感于小姑娘的坚强,Carl同意了Emily参加CAR-T治疗的临床实验。如今,Emily摆脱了病魔的困扰,健康成长到了现在。

 

当然,CAR-T技术同样有着局限,Emily的例子并不是患者们面临的常态。就以首个上市的CAR-T疗法阿基仑赛注射液为例:它获批的适应症为二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

 

简单来说,就是我们上文提到过的血液癌症(淋巴瘤)。这类癌症在CAR-T上市以前就有着不错的疗效,CAR-T的上市,只是帮助这类癌症患者有了更好的治疗方式。

 

而在疗效上,2020年12月公布的阿基仑赛注射液最新临床结果显示:在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中,中位随访时间为51.1个月,中位总生存期(OS)为25.8个月,4年OS率(生存率)为44%。

 

也就是说,并非所有使用CAR-T疗法的患者都能彻底实现癌症治愈的目标,以阿基仑赛为例,用药四年后,生存率为44%。当然,对于一款癌症药物来说这已经是一个非常惊艳的数据了,只是对比朋友圈中盛传的“完全治愈癌症”,CAR-T治疗还有非常远的路要走。

 

02

“天价抗癌药”未纳入2021年医保目录,距离“神药平价”还有很多努力要进行

 

在网上盛传的谣言中,另一项吸引人注意力的就是CAR-T治疗的昂贵价格:120万元/针。

 

120万元/袋的“天价抗癌药”,到底贵不贵,又到底值不值?事实上,关于CAR-T治疗昂贵的治疗费用问题,并不仅仅只有我们遇到,早在2017年全球首款CAR-T治疗在美上市后,关于CAR-T治疗昂贵的讨论就没有停止过。

 

美国食品药品监督局(FDA)目前共批准了诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CAR-T疗法,这些产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币为240.8万元至306.6万元之间)

 

为何会有这样高的定价?其核心根源就在于我们刚刚提到的CAR-T疗法无法流水线生产,只能针对患者的免疫细胞进行一对一“定制”相关了。值得注意的是,进行一次CAR-T治疗后,其疗效会持续相当一段时间,可以有效降低患者的抗癌治疗平均负担。

 

对于降低CAR-T治疗对于国内患者的经济负担,实际上我们的国家一直在做着努力。2021年7月31日,国家医保局官网发布的《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》中有271个药品通过初步形式审核,其中就有我国首款“天价抗癌药”CAR-T疗法。

 

 

然而在2021年12月3日,国家医保局最终公布的2021年度医保药物名单中,CAR-T疗法阿基仑赛注射液遗憾落选,未纳入医保范围内。距离我们实现平价的CAR-T治疗,又有了很长一段路要走。

 
无论如何,CAR-T治疗作为一个突破性的血液肿瘤治疗药物,我们十分期待它能为患者带来更多好的疗效。当然,也千万不能因为一些自媒体的胡乱带节奏,把过多关注和希望放在可能没那么“神效”的药物之上。
 
最后,我们当然也迫切期待着有一天真能有一款能实现癌症“治愈”的药物上市,帮助更多的癌症病友。

 

本文仅供医学药学专业人士阅读

本文来源: 咚咚肿瘤科 发表,转载请注明来源!如有侵权请联系删除
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