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CART:治愈癌症的终极疗法?

作者:小D|2014年07月03日| 浏览:1332

      对于85%的急性淋巴细胞白血病患者来说,化疗可以治愈这种可怕的恶性肿瘤疾病,但对于艾米丽•怀特黑德(Emily Whitehead)而言却并非如此。5岁时,她被诊断出患有这种疾病,在进行首轮化疗时受到感染,差点失去双腿。后来病情复发,她又接受了治疗,并安排了做骨髓移植手术的日期。等待期间,病情再次复发。这时医生们已经无计可施了。

 

      唯一可以寄托希望的,是一种疯狂的、以前从未用在儿童身上的试验性疗法:从6岁大的艾米丽身体里抽血,用一部设备提取她的白细胞,然后再输回体内。当时,宾夕法尼亚大学的科学家们利用改良的艾滋病毒为载体,对那些白细胞进行遗传改造,以使它们攻击癌细胞,然后重新注入体内。

 

      艾米丽的紧急情况已经容不得多想,她随即接受了这种治疗。但这些细胞进入她身体之后,除了癌细胞,同时也攻击了她的身体。艾米丽连续几天发高烧,不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉,她问爸爸:“我房间里怎么有池塘?”于是她被送往加护病房,戴上了呼吸机。一名医生对她的家人说,她活过当晚的几率只有千分之一。

 

      医生们对艾米丽使用了一种类风湿性关节炎药物,它能阻止免疫系统的强烈反应,同时不对癌细胞形成保护。奇迹出现了:在7岁生日那天,艾米丽苏醒了,身体也逐渐康复。一周后,她的骨髓移植手术被取消了。艾米丽的父亲,电线工人汤姆•怀特黑德(Tom Whitehead)回忆道,当艾米丽的医生史蒂芬•格鲁普(StephanGrupp)打来电话说:“治疗起作用了。她摆脱癌症了。”,那一刻,这位父亲欣喜若狂。

 

      两年后,她依然身体健康,可以学钢琴,与她的狗狗滚作一团,甚至可以上学(她在患病期间不能上学)。“我已经做了20年的肿瘤学家。”格鲁普说,“我从未见过这样的事情。”艾米丽已经成为这种全新疗法的招牌人物。福布斯全球2000强榜单上的第三大制药公司诺华(Novartis)正在这种疗法作为其99亿美元研发预算的优先项目之一。

      一种针对癌症的全新武器挽救了艾米丽•怀特黒德的生命。

      CART T细胞免疫疗法科普

      T细胞是如何工作起效的?

      在这项临床试验中,我们称T细胞为免疫细胞,首先从患者采取的血液中被提取出来。接着这些细胞通过基因修饰,会表达蛋白,特定识别和链接目标因子CD19(Cluster of Differentiation 19),而这个因子正是肿瘤B细胞所携带的特殊蛋白。被基因修饰过得T细胞得以发挥作用,专门识别目标肿瘤B细胞,并杀死这些肿瘤细胞。

      T细胞治疗疗效

      其中一项较早的在宾大医院和费城儿童医院中患者治疗的研究者,宣布了3个不同患者组的试验结果:

 

• 32个CLL患者中的15个(47%)对这种疗法的应答,其中7个患者的疾病经历了完全的缓解。

 

• 22个ALL儿童患者中的19个的症状经历了完全的缓解(86%的完全缓解率)。用这种疗法治疗的第一个儿童患者,现在已经8岁,其疾病在20个月之后仍保持缓解。有 5个患者已经复发,其中包括1个检测显示了新的肿瘤细胞,而新肿瘤细胞不表达这种重编程细胞所靶向的肿瘤蛋白。

 

• 经过治疗的首批5个成年ALL患者,均在早期达到了完全的缓解(100%),其中治疗后最长的缓解期连续达6个月。1个患者随后接受了骨髓移植,并仍保持着缓解。1个患者在治疗3个月后,出现疾病复发,而经过检测这种工程细胞所靶向的肿瘤蛋白还是阴性的。

 

• CAR-T细胞在15例接受过化疗治疗的B细胞淋巴瘤患者的观察结果,这些患者中9例为侵袭性大B细胞淋巴瘤,6例为各种惰性B细胞淋巴瘤,年龄在30-68岁之间。初步的结果显示:7例患者获得了完全的缓解,5例患者部分缓解,1例患者病情稳定,1例患者死于心律失常,1例患者失访。同时报道也观察到一些发热、低血压、局灶神经废损、谵妄等副作用,但在3周内这些症状逐渐好转。

 

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