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辗转一年,特朗普签署“尝试权”法案:危重癌患可尝试更多新药了!

作者:小D|2018年06月01日| 浏览:3438

周五终于到了,来看看美国的新闻,让我们在工作/抗癌的一周后,稍微轻松一下。

照片来源:美国时代周刊

 

昨天特朗普总统的发言在美国刷了各种头条。相信读过小学的你一定从来没有被特朗普的英语难倒过,不翻译了原文如下:

 “We will be saving — I don’t even want to say thousands, because I think it’s going to be much more, thousands and thousands, hundreds of thousands. We’re going to be saving tremendous numbers of lives.”

“我们要拯救上万甚至上亿的生命”,这是怎么回事呢?听起来老牛了啊。

他签字通过了一项叫做“Right to Try”的法案。这个项目从去年吵到今年,终于通过了,给终末期的绝症患者带来了活下去的希望。法案将允许这些危重病人使用正在做二、三期临床试验的药物。大家知道药物的临床试验往往耗费数年,如果这些药最后被认为是有效且安全的,那么在等待上市的过程中,那些无药可医的患者本来是可以救回来的啊。

等等,为什么不直接去参加临床实验吗?

事实上临床试验的筛选要求很严。就拿PD-1来说,其他癌症种类的不行,有HIV的不行,自身免疫疾病的不行,肾功能肝功能不好的不行,有腹水的不行,躺在床上动不了的不行,没有经过某些治疗的不一定行,经过另外某些治疗的又不行……如果确定能拿到药还好,如果对照组可能会拿到安慰剂。除非没有其他更好的办法,没有人愿意拿自己的生命去赌药有效又安全,还要赌上自己没有拿到安慰剂。

而在美国,虽然临床试验比我们多,可也只有不到3%的绝症患者有机会参与到这些实验中。

定居美国的老华侨可能会说,这个概念听着耳熟,三十年前通过的“Compassionate Use”好像也是这么个东西。

我服你!!!

因为我找来了这两者的比较,虽然是不一样的句子,但除了看到一堆同义词以外,确实没看出太大区别。除了,都写进法律了必然是牛啊。

这么说还有一个原因,“Right to Try” 在之前已经在40多个州都通过了。所以很多人都说这只是一个政治性胜利,于绝症患者影响不大,真的是这样的吗?

 

那么到底这次有什么特别之处?我们找到了宣传这个法案官方网站给的说法:

“每年上百万的美国人被诊断或死于绝症,而其中只有大约1200左右的人受益于‘Compassionate Use’。太多的患者在达到它们的要求之前,或是漫长申请过程中就离开了。而作为法律的‘Right to Try’可以让患者跳过审批环节,立刻,马上用上这些药,有更多活下去的可能。”

 

你意思是说FDA的审批除了磨蹭耽误事没有别的作用?这样的做法考虑过FDA的感受吗?

 

边写边跟老公讲这个新闻,他问我,

你有没有看过2013年的《达拉斯买家俱乐部 (Dallas Buys Club)》?

电影讲的是一位艾滋病患者非法搞到并贩卖了临床阶段的抗艾滋病药物,多活了7年并救了很多人的故事。故事发生在1985年,而此时 “Compassionate Use”已经通过了将近10年。

这么看来“Right to Try”还是有搞头的!

不管怎么说,这个法案的执行会遇到一些问题。

比如是否能执行。

首先法律没有办法强迫药厂给患者提供药物。退一万步说,这个方便程度肯定不及去药店买。其次,没有上市的药保险公司会愿意报吗?再有就是,很多药物在二期三期临床中发现严重的问题而上不了市。直接用这些药物会造成后续治疗的额外费用,保险公司答应吗?

再比如,这是给患者了希望,还是不切实际的希望?

当患者明明有其他FDA认可有效的药物,因为自己或者是医生对某些临床药物抱有幻想而选择了后者。这中间涉及到太多的利益关系,如果结果发现这些新药并不是神药,患者可能就错失了最好的机会。像“达拉斯买家俱乐部”故事中那样的药毕竟是少数,想要靠这个法案拯救“thousands and thousands”肯定是不可能的。

FDA毕竟不是混吃的,他们的严谨作风对绝症患者这个整体而言还是利大于弊的。详情可以看:甲子轮回,浴火重生:这个药,不简单

“海豹儿”事件开启了药物临床试验的漫长严格审批

 

所以彼国总统的愿望是美好的,但是可以有更好的方法。

比如,对于特别好的药物、孤儿药,加快审批加快审批加快审批。

虽然大家都在做了,总是可以做得更好的。

再说说我们自己国家,近年来CFDA特别,特别给力,海外上市药物在中国上市都特别快,甚至某些药物可能会加入全球同步上市。而且最近政府减免了抗癌药物的关税和增值税,还大力扶持国产药物的研发。国产抗癌药物的临床试验也是屡创好成绩。这些对我们来说都是特别振奋的消息。希望在不久的将来能看到更好的国产抗癌药。

好了,大家周末愉快,记得要运动,少喝酒,戒烟防癌哦。

本文仅供医学药学专业人士阅读

本文来源: 咚咚肿瘤科 由小D 发表,转载请注明来源!如有侵权请联系删除
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