昨日，Loxo Oncology在2018年ASCO年会上公布了其创新精准疗法LOXO-292的最新临床结果。数据表明，在具有特定遗传特征的癌症患者中，这款疗法取得了77%的总体缓解率。
在癌症患者中，一种叫做RET的激酶往往会发生变异，与其他基因融合，或是被异常激活。这会导致RET信号通路的过度活跃，引起不受控的细胞增长。据估计，RET变异并不算罕见。以融合变异为例，它占了非小细胞肺癌的2%，也占了一些甲状腺癌的10%-20%。而其异常激活变异则存在于约60%的甲状腺髓样癌中。可以想象，如果能有一款精准新药靶向这一激酶，就有望治疗多种不同类型的癌症。
由Loxo Oncology带来的LOXO-292就是这样一款高度选择性的RET抑制剂，在临床前试验中能有效地抑制RET基因的融合与突变。而在一项名为LIBRETTO-001的临床试验中，研究人员们招募了一批罹患多种晚期实体瘤的患者，他们均带有RET基因的变异。尽管该研究的主要临床终点是确认最大耐受剂量，但LOXO-292在总体缓解率（ORR）上也展现了不俗的数据。
在带有RET融合变异的患者中，LOXO-292的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。此外，这款新药还展现出了持久的疗效。首名参与此研究的非小细胞肺癌患者，持续缓解时间已经超过了10个月。
▲Loxo在ASCO公布的LOXO-292的最新结果（图片来源：Loxo官方网站）
“LOXO-292的1期数据令人惊叹，”本次在大会上做汇报的Alexander Drilon博士说道：“我们报道的活性令人印象深刻。我很高兴看到这款新药展现出充满潜力的疗效，且副作用有限。要知道，这些患者之前都经过了大量治疗，有些都发生了脑转移。”
“我们非常高兴能在ASCO上与肿瘤界分享LOXO-292的最初临床结果，”Loxo Oncology的首席执行官Josh Bilenker博士说道：“我们长久以来都相信，罹患RET融合肿瘤或RET突变甲状腺髓样癌的患者需要量身定制的疗法。我们期待LOXO-292能实现这一愿景。我们也感谢患者、科研人员、以及临床团队的努力，他们使今天的报告成为可能。”
精准医疗是未来的方向。去年，首款不依照肿瘤来源，而是依照遗传特征的抗癌疗法已经得到了美国FDA的批准。我们期待更多精准医药能够上市，做到“异病同治”，为患者带来福音。
参考资料：
[1] Loxo Oncology Announces Positive Interim Clinical Datafrom LOXO-292 Dose Escalation Trial in RET-Altered Cancers Presented at theAmerican Society of Clinical Oncology Annual Meeting
[2] Loxo Oncology官方网站
本文仅供医学药学专业人士阅读
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