（一）
近年来，在中国上市的抗癌新药接二连三，好消息不断。就在最近，伊沙佐米（商品名，恩莱瑞）在中国被批准上市。
这距离它首次在美国上市，仅仅过去了两年半。
众所周知，美国的抗癌新药通常要5-10年后才能来到中国，大量患者只好依赖印度仿制药，甚至原料药。知道有好药，但用不上，让很多患者叫苦不迭。
而伊沙佐米不到三年就完成了美国到中国的跨越，这么快的上市速度，引起了大家的广泛关注。为啥这个药能这么快呢？
我觉得有三个主要的原因。
第一是市场急需。
第二是效果好。
第三是使用方便。
（二）
先是市场需要。
最近政府释放的信号很明确：对于疗效明确，中国患者急需的药物，无论进口还是国产，监督部门都很愿意开绿灯，快速审批。
最近给大家介绍了误诊率极高，大家基本都会走弯路的多发性骨髓瘤，引起了很大反响。而伊沙佐米，正是治疗多发性骨髓瘤的新药。
多发性骨髓瘤它是一种由骨髓里的浆细胞癌变导致的恶性血液癌症，高发于老年人。它能导致多个器官衰竭，包括骨髓、肾脏、免疫系统等，严重影响患者生活质量。很多患者长期瘫痪在床，备受折磨。它并不罕见，全球每年有13万患者，中国每天都有约18人死于这种疾病，随着老龄化，发病率仍在不断上升。
这个病之所以值得重视，除了误诊率很高以外，还有就是预后不好，5年生存率不到50%。而且它目前无法治愈，容易复发。
好消息是，近年来欧美多个针对多发性骨髓瘤的新药被开发出来，如果用药得当，可以长期控制。而在中国，很多新药还没有上市，患者通常只能使用老一代药物，有时甚至还在使用已经被欧美淘汰的纯化疗方案，效果很不理想。因此，尽快把新药引入中国有重要价值。
当然新药不止一个，伊沙佐米之所以被批准速度很快，最重要的原因还是因为它的效果良好。2016年，它的3期大型双盲对照临床试验结果，发表在顶尖的《新英格兰医学杂志》上。
在这个试验中，一半患者接受了标准疗法+安慰剂，而另一半患者接受了标准疗法+伊沙佐米。（“来那度胺+地塞米松“是当时多发性骨髓瘤的标准疗法）
伊沙佐米好在哪里呢？有几个关键数据：
● 中位起效时间，安慰剂组1.9个月，新药组1.1个月，新药更快。
● 客观缓解率，安慰剂组72%，新药组78%，新药更高。
● 非常显著缓解比例，安慰剂组39%，新药组48%，新药更好。
● 中位无进展生存期，安慰剂组14.7个月，新药组20.6个月，新药更长。
● 持续缓解时间，安慰剂组15个月，新药组20.5个月，新药更长。
总而言之，伊沙佐米加入标准治疗后，显著提高了疗效，同时，并没有显著增加副作用。
有一点特别值得一提，那就是伊沙佐米不仅在欧美做了试验，而且还很快就在中国单独又做了试验。
结果证明，在中国患者中，它的疗效也是很显著的。而且还有个重要发现，就是新药让中国患者总生存期显著延长了！
使用标准疗法的中国患者，中位生存期是15.8个月，而加入伊沙佐米后，中位生存期达到25.8个月，降低死亡风险139%！
正是因为伊沙佐米显著疗效，尤其是在中国患者身上的疗效，它被加速在中国批准上市。
（三）
除了市场急需，效果好以外，伊沙佐米还有个最大的特点，让它在中国很有价值，那就是它的使用方法：口服。
伊沙佐米属于一类叫“蛋白酶体抑制剂”的靶向药物，在它之前，已经有这类药物上市，比如广泛使用的硼替佐米。但它们都是静脉注射给药。
硼替佐米治疗效果不错，但用起来有些很不方便的地方，比如：
1：需要按照患者体表面积计算药量，每个人用药量都不一样。
2：必须一周两次，在医院以静脉注射的方式给药。
这些问题给患者使用带来不便，影响了患者长期治疗的依从性。
相比而言，伊沙佐米优势明显，第一，它是口服蛋白酶体抑制剂，在家就搞定，不用去医院。第二，它无需根据体表面积调整，所有人都是一周一次，一次一粒。
随着伊沙佐米的出现，现在多发性骨髓瘤的混合治疗方案已经实现了全口服：来那度胺+地塞米松+伊沙佐米。
不要小看全口服。
患者现在不用频繁往返医院，这既降低了患者负担和不便，极大提高患者用药依从性，从而提高治疗效果，同时也能帮助减轻医院接诊量，降低医疗系统压力。
总而言之，伊沙佐米这种临床疗效和安全性都被严格证明，同时口服方便的新药，是患者的福音。它能用极快的速度登陆中国，更是体现了政府监管部门的改革决心。
对了，还有一点大家肯定关心，就是价格。据我所知，伊沙佐米在中国定价已经确定，低于包括美国，日本在内的大部分国家。与国内已有的老一代蛋白酶体抑制剂价格基本相当。
下一步，我们期待伊沙佐米能进入国家谈判名单，顺利进入医保，成为真正人人都能用得起的好药！
期待更多的好消息！
本文来源：菠萝因子
本文仅供医学药学专业人士阅读
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