新型靶向药有效率80%，获FDA认可-咚咚肿瘤科

重磅消息来袭：

FDA已授予entrectinib突破性疗法认定（类似于种子选手，破格提拔考察），用于治疗NTRK基因融合突变，局部晚期或有转移实体瘤成年和儿童患者。这些患者在既往治疗后出现进展，或者目前无耐受标准治疗方案。这一喜讯足以让众多患者欢呼雀跃。

厉害了，人家的CEO：

开发entrectinib等肿瘤药物的Ignyta董事长兼CEO近日发表声明：FDA此突破性疗法认定将进一步推动entrectinib高质量发展下去。该举动证明entrectinib作为一种新型疗法，对NTRK基因融合突变阳性的多数肿瘤类型具有广阔潜力。这些患者目前无获批治疗办法，临床需求未能满足。

你了解Entrectinib吗？

Entrectinib是一种新型、口服有效的AT-竞争性络氨酸激酶抑制剂（TKI），体内和体外实验表明在次纳摩尔浓度下就能够有效靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK融合基因突变的患者。

有数据，有真相！

（来自I期临床试验STARTRK-1和ALKA-372-001）

临床设计：局部进展和转移实体瘤患者，有NTRK1/2/3，ROS1，或ALK分子突变，部分有脑转移。（STARTRK-1：纳入美国、欧洲、亚洲65患者连续服用药物；ALKA-372-001：纳入54位意大利患者间歇或持续服用药物。）

给药剂量：每日600mg

数据结果：在NTRK，ROS-1，ALK融合基因突变的实体瘤患者中，entrectinib客观缓解率为79%。研究可评估的24例患者中，19例患者对entrectinib有客观缓解。在脑肿瘤和脑转移瘤中患者也达到耐受缓解，1例患者完全缓解。19例患者肿瘤类型为：非小细胞肺癌（NSCLC）、结肠癌、黑色素瘤、胃肠道间质肿瘤、乳腺样分泌癌（MASC）治疗效果如下表：

不良反应：

咚咚有话说

这一研究让人期待的几点包括：

给NTRK、ROS、ALK融合突变阳性的患者带来福音，这些患者急需获得临床标准治疗方案；
多种肿瘤类型均有反应，剂量相关不良反应不显著；
能通过血脑屏障，针对原发和转移性脑部肿瘤效果好，本研究中有效率达到100%（当然这是小规模数据），是唯一对中枢神经系统肿瘤有效的NTRK抑制剂。

FDA授予突破性疗法认定，说明医学界对该药的重视和期待。Entrectinib的II期临床实验（STARTRK-2）已经紧锣密鼓开始招募患者，为进一步验证I期临床结论，探索entrectinib治疗效果和不良反应。该实验纳入NTRK1/2/3、ROS-1和ALK重排患者。咚咚也希望该药早日研发成功，造福更多肿瘤患者。

参考文献：
[1]http://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-entrectinib-breakthrough-designation-for-ntrk-solid-tumors
[2]http://cancerres.aacrjournals.org/content/76/14_Supplement/CT007