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放一个大招:千年难题,P53突变的肿瘤,有药了!!!

作者:小D|2016年11月07日| 浏览:904

细心的咚友会发现,咚咚医生已经消失快1个月了——他这是跑哪里去了!

 

向大家汇报一下:这一个月,咚咚医生主要干了三件事:在微信上给大家做了一次【线上面对面义诊】,据说效果非常好;接待了100多位咚友的【APP咨询】,平均每天要耐心细致地回答四五位病友的层出不穷、五花八门的提问;最后,咚咚医生还闭关阅读了近百篇抗癌的权威文献,给自己“充电”。

 

不看不知道,一看吓一跳:几乎所有类型的肿瘤,都携带的一个高频(最高可达80%-90%)基因突变,P53(也有的地方称为TP53,是同一个东西),几十年来都没有新药可以对付它,是很多患者心头之大恨;现在,貌似有靶向药了,就是下图这货:

 

 

这个其貌不扬的家伙,它爹妈都还没来得及给它取个大名,目前暂且只有一个小名:AZD1775——人不可貌相,这家伙能耐可不小;它能干扰和破坏癌细胞正常的细胞增殖,也就是说它能让癌细胞“断子绝孙”,具体的机制和抗癌的细节,大家可以参考文末的参考文献,或者找咚咚医生私聊。

 

我知道,大家最关心的问题就是,这“破玩意”到底疗效如何!

 

一项纳入222人的I期临床试验(一般的I期临床也就做二三十个人,药厂估计是对这个新药寄予了极大的期望,不走寻常路,直接信心满满地找了200多个人来试)。这222个都是其他治疗失败的、无药可用的绝望的患者,吃了AZD1775以后,结果显示:

 

10%的患者,肿瘤明显缩小;53%的患者疾病不再进展,保持稳定超过6周以上;疾病得到控制的肿瘤包括了很多类型:卵巢癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、头颈部肿瘤、大肠癌、皮肤癌等;其中卵巢癌,似乎效果最好。

 

既然是靶向P53的,那么有P53突变的病人,自然有效率要高一些:有突变的病人,21%的患者,肿瘤明显缩小。

 

既然卵巢癌效果最好,药厂肯定是马不停蹄,立刻马上就扩大规模,在卵巢癌里继续做II期临床试验:药厂招募了24位最难治的、携带有P53突变的卵巢癌(也就是对铂类药物完全耐药的晚期卵巢癌,这类病人是一般的药企最不敢碰的病人,很多药物都在这类病人里折戟沉沙了……),让她们接受AZD1775联合卡铂治疗,3周为1个疗程。

 

结果显示:总的有效率是43%(有43%的病人,肿瘤明显缩小),其中包括6%的病人肿瘤完全消失。

 

疗效维持时间最长的病人,已经超过了42个月,目前依然未见肿瘤复发。

 

有图有真相:

 

 

不说了,咚咚医生是被小小地震撼了一下;最想做的事情就是,这个药尽快进入三期临床,期待它能大获成功,早日上市造福更多的病友!

 

参考文献:

[1]Leijen S, van Geel RM, Pavlick AC, Tibes R, RosenL, et al. Phase I Study Evaluating WEE1 Inhibitor AZD1775 As Monotherapy and inCombination With Gemcitabine, Cisplatin, or Carboplatin in Patients WithAdvanced Solid Tumors.J Clin Oncol. 2016 Sep 6. pii: JCO675991

[2]Do K, Wilsker D, Ji J, Zlott J, Freshwater T,Kinders RJ, Collins J, et al. Phase I Study of Single-Agent AZD1775 (MK-1775),a Wee1 Kinase Inhibitor, in Patients With Refractory Solid Tumors.J Clin Oncol. 2015 Oct 20;33(30):3409-15.

[3]Suzanne Leijen, RobinM.J.M. van Geel, Gabe S. Sonke, Daphne de Jong, Efraim H. Rosenberg, et al. PhaseII Study of WEE1 Inhibitor AZD1775 Plus Carboplatin in PatientsWithTP53-Mutated Ovarian Cancer Refractory or Resistant to First-Line TherapyWithin 3 Months. J Clin Oncol. 2016. DOI: 10.1200/JCO.2016.

本文仅供医学药学专业人士阅读

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