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AG-120治疗最恶性癌症:控制率62%

作者:小D|2017年12月29日| 浏览:9494

很多病友都会认为,胰腺癌是万癌之王,是恶性程度最高的癌症。其实不是的,和胰腺挨着的隔壁邻居——胆道系统(胆囊和胆管),一旦癌变,更加可怕,恶性程度更高,生存期更短。

绝大多数胆道系统肿瘤发现的时候已经失去了手术机会,通常以放化疗为主,目前尚无任何一款特定的靶向药被批准用于胆道系统肿瘤。不过,如果患者MSI为不稳定型,或者肿瘤突变负荷较高,也可以尝试PD-1抑制剂等免疫治疗。

最近几年,学术界一直在努力研发胆道系统的靶向药。一项纳入600多例胆道系统肿瘤的基因组分析显示:FGFR扩增、IDH突变、HER2信号通路和MAPK信号通路异常激活等,是胆道系统肿瘤最常见的驱动突变。因此,靶向FGFR的新药BGJ398和ARQ 087正在开展临床试验,初步数据可圈可点。而IDH基因突变,在28%的肝内胆管癌中出现,同时也可在其他类型的胆道系统中出现,因此也是一个很诱人的靶点。今天介绍一个专门靶向IDH突变的新药AG-120。

在I期临床试验中,AG-120显示出了不俗的战绩。I期临床试验分成两个部分:剂量探索期(24人)和剂量拓展期(49人)。其中,男性24人,女性49人,平均已接受过2套治疗方案失败的难治性的IDH突变的实体瘤患者(其中绝大多数为胆道系统肿瘤)。

经过剂量探索期的摸索,AG-120的最佳剂量是:500mg,每天一次。主要的副作用是:乏力、恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、味觉障碍等。73人中,只有2名患者出现了3级的副作用:乏力和低磷。

72人疗效可评价:4名患者肿瘤明显缩小,40人肿瘤不再进展,总的控制率是62%。半年的中位无疾病进展生存率为40%,其中8名难治性胆道系统肿瘤患者疗效维持时间超过了1年。目前,AG-120用于IDH突变的胆道系统肿瘤的三期临床试验(ClarIDHy研究),正在如火如荼的进行中;感兴趣的病友,可以咨询咚咚肿瘤科的医生们。

此外,该药物在IDH突变的难治性、急性髓系白血病中疗效惊艳,肿瘤完全消失的概率高达30%,有效率高达42%;已于昨日向美国FDA提出了上市申请。一旦AG-120因为在白血病中疗效优异而上市,那么这个药就可以在美国以及港澳地区买到了,那么或许对于一部分IDH突变的、无药可治的胆道系统肿瘤患者而言,也是一个备选的好方案。


参考文献:
[1]http://www.onclive.com/publications/oncology-live/2017/vol-18-no-23/adjuvant-therapy-for-biliary-tract-cancers-advance?p=1
[2]http://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2017.35.15_suppl.4015

本文仅供医学药学专业人士阅读

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