2017年，美国FDA破纪录的批准了46个新药上市。其中，肿瘤药领域最具有划时代意义的批文是如下两个： 其一，2017年5月批准PD-1抗体K药用于所有dMMR/MSI-H的实体瘤（详见：史无前例，一网打尽：PD1批准用于所有dMMR实体瘤），这是FDA批准的首款不按照肿瘤来源，而是直接按照生物标志物就可以使用的抗癌药物，不管是肠癌、胆管癌、胃癌还是食管癌，只要经过检测，属于MSI-H/dMMR类型，就可以考虑用PD-1抗体K药进行治疗，这是历史性的进步。 其二，2017年8月和2017年10月，美国FDA批准了两款免疫细胞治疗CAR-T技术上市，分别用于治疗急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。CAR-T技术融合了免疫治疗、细胞治疗和基因治疗的三重突破，是一种活的细胞产品，进入病人体内后可以自主的繁殖和扩增，是一种全新意义上的抗癌产品。以前上市的不管是化疗药、小分子抑制剂还是大分子单抗，毕竟都是药企在生产车间里生产好的、规格和性质均一稳定的药品；CAR-T则是活的细胞，不同的病人都要私人订制，而且到了病人体内后还可以自主地扩增、繁殖和活化，是完全不同的一类新药新技术（详见：里程碑：全球首个CAR-T细胞疗法上市在即，有效率高达83%！）。 和第一个思路不谋而合，2017年另外一个闪亮全场的广谱抗癌靶向药是NTRK抑制剂Larotrectinib。这个新药在2017年6月召开的美国临床肿瘤学大会上，宣布了一项小规模临床试验结果：55位NTRK基因融合突变的患者（包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤和甲状腺癌等13种肿瘤），接受Larotrectinib，100mg每天2次治疗后，42位患者肿瘤缩小超过30%，有效率76%，包括12%的患者肿瘤完全消失（详见：13种癌、老幼通吃、有效率76%: 新药Larotrectinib显身手）。这么劲爆的疗效，引得众多超级大药企垂涎欲滴、纷纷希望收购这家创新药企；美国FDA也宣布给予这个新药突破性疗法资格认定…… 但是这些，距离病友都太遥远了，病友们最关心的问题是，这个药如何才能用上。近日，研发Larotrectinib的公司宣布启动三项全新的临床试验： 第一项临床试验，是一个I期临床试验，计划招募NTRK融合突变的成人（18岁以上）晚期癌症患者，计划招募108名志愿者。 招募机构主要是美国的8家顶尖医院，详见：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122913?cond=NCT02122913&rank=1 第二项临床试验，是一个I/II期临床试验，计划招募的是NTRK融合突变的儿童和青少年（21岁以下）患者，计划招募84名志愿者。 临床试验的地点是美国的10家顶尖医院，以及澳大利亚、法国、意大利、德国、西班牙的几家医院，详见：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02637687?cond=NCT02637687&rank=1 第三项临床试验，是一个II期临床试验，计划招募的是NTRK融合突变的青少年和成年（大于12岁）患者，计划招募151名志愿者。 临床试验的地点在欧美、韩国以及新加坡等国的36家医院，详见：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576431?cond=NCT02576431&rank=1 有效率近80%的广谱抗癌神药，如果基因检测发现自己有NTRK融合突变的病友，千万不要犹豫，赶紧去联系上述的机构，获取免费的临床试验机会哦。如有困惑，也欢迎咨询咚咚肿瘤科的客服和专家团队。 参考文献： [1]http://www.onclive.com/publications/oncology-live/2017/vol-18-no-24/threepronged-program-investigates-larotrectinib-in-diverse-patient-population [2]Hyman DM, Laetsch TW, Kummar S, et al. The efficacy of larotrectinib (LOXO-101), a selective tropomyosin receptor kinase (TRK) inhibitor, in adult and pediatric TRK fusion cancers. J Clin Oncol. (suppl 36; abstr LBA2501). meetinglibrary.asco.org/ […]
重磅消息来袭： FDA已授予entrectinib突破性疗法认定（类似于种子选手，破格提拔考察），用于治疗NTRK基因融合突变，局部晚期或有转移实体瘤成年和儿童患者。这些患者在既往治疗后出现进展，或者目前无耐受标准治疗方案。这一喜讯足以让众多患者欢呼雀跃。 厉害了，人家的CEO： 开发entrectinib等肿瘤药物的Ignyta董事长兼CEO近日发表声明：FDA此突破性疗法认定将进一步推动entrectinib高质量发展下去。该举动证明entrectinib作为一种新型疗法，对NTRK基因融合突变阳性的多数肿瘤类型具有广阔潜力。这些患者目前无获批治疗办法，临床需求未能满足。 你了解Entrectinib吗？ Entrectinib是一种新型、口服有效的AT-竞争性络氨酸激酶抑制剂（TKI），体内和体外实验表明在次纳摩尔浓度下就能够有效靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK融合基因突变的患者。 有数据，有真相！ （来自I期临床试验STARTRK-1和ALKA-372-001） 临床设计：局部进展和转移实体瘤患者，有NTRK1/2/3，ROS1，或ALK分子突变，部分有脑转移。（STARTRK-1：纳入美国、欧洲、亚洲65患者连续服用药物；ALKA-372-001：纳入54位意大利患者间歇或持续服用药物。） 给药剂量：每日600mg 数据结果：在NTRK，ROS-1，ALK融合基因突变的实体瘤患者中，entrectinib客观缓解率为79%。研究可评估的24例患者中，19例患者对entrectinib有客观缓解。在脑肿瘤和脑转移瘤中患者也达到耐受缓解，1例患者完全缓解。19例患者肿瘤类型为：非小细胞肺癌（NSCLC）、结肠癌、黑色素瘤、胃肠道间质肿瘤、乳腺样分泌癌（MASC）治疗效果如下表： 不良反应： 咚咚有话说 这一研究让人期待的几点包括： 给NTRK、ROS、ALK融合突变阳性的患者带来福音，这些患者急需获得临床标准治疗方案； 多种肿瘤类型均有反应，剂量相关不良反应不显著； 能通过血脑屏障，针对原发和转移性脑部肿瘤效果好，本研究中有效率达到100%（当然这是小规模数据），是唯一对中枢神经系统肿瘤有效的NTRK抑制剂。 FDA授予突破性疗法认定，说明医学界对该药的重视和期待。Entrectinib的II期临床实验（STARTRK-2）已经紧锣密鼓开始招募患者，为进一步验证I期临床结论，探索entrectinib治疗效果和不良反应。该实验纳入NTRK1/2/3、ROS-1和ALK重排患者。咚咚也希望该药早日研发成功，造福更多肿瘤患者。 参考文献： [1]http://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-entrectinib-breakthrough-designation-for-ntrk-solid-tumors [2]http://cancerres.aacrjournals.org/content/76/14_Supplement/CT007
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