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史上最贵抗癌药物诞生!复星凯特的CAR-T疗法中国首批,它到底凭什么卖到120万元一针?

作者:小D|2021年07月12日| 浏览:1.95万
 

这位漂亮的女孩叫做Emily Whitehead。今年5月,她迎来了无癌生存9年的纪念日。和过去八年一样,她在社交平台上晒出了照片,站在阳光下,举着牌子,宣告自己又平安走过了一个年头。看到这样的照片,总不禁让人有些鼻酸。

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Emily可能是近些年来最有名的一位癌症康复者了,连美国前总统奥巴马都专门接见过她。这一切与她曾战胜了可怕的病魔有关,更因为她应该是第一位接受CAR-T细胞免疫疗法的患者,并且如大家所见,她的治疗取得了巨大的成功。

 

CAR-T疗法是一项完全不同于传统治疗的新型癌症治疗手段。2012年起,CAR-T细胞免疫治疗如同一匹黑马,闯进了人们的视野。这些年来,我们不断关注着CAR-T治疗的各类临床数据,也始终在进行着相关科普报道。

 

2017年8月,首个CAR-T免疫疗法在美国上市,如今又是四年过去,从2012至2021年我们等待了整整了9年时间,终于迎来了这个历史性的时刻——


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6月22日,中国国家药监局(NMPA)最新公示显示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛,代号:FKC876)已正式获得批准。这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。

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这条消息立刻就在癌症治疗圈子中刷屏了。毕竟CAR-T治疗的上市,可以说完全补足了中国抗癌领域中的最后一块拼图,让我们的癌症治疗水平来到了世界前列。就在复星凯特的CAR-T细胞治疗产品上市让我们惊喜的当口,另一条关于它的传闻开始迅速流传,甚至火上了微博热搜:

网传复星凯特的CAR-T治疗药物阿基仑赛注射液的一张药品销售订单显示,该产品的零售价为120万元/袋(约68ml)。


对此,复星凯特公司回应称,CAR-T细胞治疗产品定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定,目前定价方案尚未最终确定,正在进行多方沟通中。

尽管复星凯特已经暂时否认了120万/袋这样的“天价抗癌药”的传闻,但关于CAR-T的治疗费用问题依然深深的刺激到了人们的神经。这可能是国内迄今为止上市的单次治疗费用最贵的抗癌药品。

网传价格120万元/袋的“天价抗癌药”,到底贵不贵,又到底值不值?事实上,关于CAR-T治疗昂贵的治疗费用问题,并不仅仅只有我们遇到,早在2017年全球首款CAR-T治疗在美上市后,关于CAR-T治疗昂贵的讨论就没有停止过。

美国食品药品监督局(FDA)目前共批准了诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CART-T疗法,这些产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币为240.8万元至306.6万元之间)。

 

为何CAR-T治疗都是如此高价?这就要从它的治疗原理——个性化定制说起了:

 

CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但是不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。

 

CAR-T治疗,简单来说就是以下几步:

第一步

从癌症病人身上分离免疫T细胞;

第二步

利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,这个普通的T细胞就摇身一变成为了一个“特种部队”,随身携带着GPS导航,随时准备找到癌细胞,并发动攻击的强力战士;

第三步

制造出这些“特种部队”以后,药厂们需要把它们进行体外培养,大量扩增CAR-T细胞,一般一个病人需要几十亿,乃至上百亿个CAR-T细胞;

第四步

把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。


当然,对于复杂的CAR-T治疗来说,这只是非常简单的说法,具体操作过程中还有非常复杂的临床操作要进行。所有的这些步骤,都显示出它的一个显著特点:需要进行个性化定制。即使是同一靶点,因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同,不能照搬。不能流水线式制作生产,就代表着CAR-T治疗天生就带着昂贵的标签属性。

 

那这样昂贵的抗癌治疗药物,疗效究竟如何呢?

 

本次复星凯特的CAR-T疗法上市申请的适应症为:用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

 

在疗效上,此前YESCARTA的注册性研究显示,在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者1年随访结果显示:最佳总缓解率为82%,完全缓解率达到了54%;2年随访结果:中位随访27.1个月,仍有39%的受试者持续缓解,其中37%的受试者持续完全缓解。

 

2019年12月公布了3年随访结果:中位随访时间39.1月,总生存率为47%,中位生存时间达到25.8月。

 

2020年12月公布了4年随访结果:中位随访时间51.1个月,中位总生存期(OS)为25.8个月,4年OS率为44%。

 

虽然它的治疗目标是非实体瘤人群,但针对淋巴瘤患者们而言,如此优异的疗效也对得起它高昂的价格了。就像文章开头的小姑娘Emily一样,CAR-T治疗完全具备帮助癌症患者实现临床治愈,长期生存的潜力。

 

而在文章的最后,我们还是要绕回CAR-T治疗可能面临的“神药天价”问题。

 

事实上,对于这个问题我们的患者有着“丰富”的经验:

 

历史总是惊人的相似,在PD-1抑制剂海外上市之初,中国患者使用PD-1抑制剂的价格是每月8万元。

 

在短短几年的时间里,随着PD-1抑制剂新药的不断上市,以及国家政策的不断支持,药物价格负担下降了近40倍,PD-1的经济负担由每月8万降至每月2000。这充分体现了国家对患者们的关心与支持。(详情参考:每月八万到每月两千: 从抗癌神药PD-1近40倍的价格降幅, 感受中国癌症治疗新希望

 

我们相信CAR-T治疗也一定会如此。随着后续药明巨诺、金斯瑞传奇生物、诺华、科济药业等CAR-T疗法有望在大陆获批,随着医保等政策的落地,无论是奕凯达还是其他的CAR-T疗法价格都有望得到降低。

 

本文仅供医学药学专业人士阅读

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